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Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di AAV2-sFLT01 in pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD)

21 agosto 2018 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 1, in aperto, multicentrico, con aumento della dose, sicurezza e tollerabilità di una singola iniezione intravitreale di AAV2-sFLT01 in pazienti con degenerazione maculare neovascolare correlata all'età

Questo studio di ricerca clinica di fase 1 esaminerà la sicurezza e la tollerabilità di un agente di trasferimento genico sperimentale, AAV2-sFLT01, in pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È in fase di studio un nuovo trattamento per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD). L'AMD neovascolare è talvolta indicata come la forma "umida" dell'AMD. Lo scopo di questo studio di ricerca clinica di Fase 1 è esaminare la sicurezza e la capacità di un farmaco in studio sperimentale di trattare una complicazione della malattia che porta alla perdita della vista. Il nome del farmaco in studio è "AAV2-sFLT01". Questo farmaco di studio sperimentale utilizza un virus per trasferire un gene (codice genetico) nelle cellule all'interno dell'occhio. Il gene codifica per una proteina che ha lo scopo di diminuire la crescita di vasi sanguigni anomali sotto la retina. La durata dell'effetto del gene è attualmente sconosciuta, ma potrebbe durare per anni.

Questo studio di ricerca clinica esaminerà la sicurezza di una singola somministrazione di AAV2-sFLT01 iniettata direttamente nell'occhio. Ci sono 2 parti in questo studio, ma i pazienti prenderanno parte solo a una di esse. Nella prima parte dello studio, 4 diverse dosi del farmaco in studio saranno studiate in 4 gruppi separati di pazienti. I pazienti nella prima parte dello studio non saranno randomizzati. Nella seconda parte dello studio, la dose più alta sicura e ben tollerata sarà studiata in altri 10 pazienti. I pazienti in questa parte dello studio possono ricevere un'iniezione di ranibizumab (Lucentis®) 26 settimane dopo l'iniezione di AAV2-sFLT01 per verificare la loro risposta alla terapia anti-VEGF, se non hanno dimostrato una risposta a AAV2-sFLT01. Le due parti iniziali di questo protocollo dovrebbero essere completate nel luglio 2013.

A tutti i pazienti iniettati con AAV2-sFLT01 verrà chiesto di partecipare a un programma di follow-up esteso (EFU) per un massimo di altri 4 anni. La partecipazione è volontaria ma fortemente incoraggiata in quanto consente la raccolta a lungo termine di informazioni sulla sicurezza nonché informazioni sui potenziali effetti a lungo termine del farmaco oggetto dello studio. Le visite di studio si svolgeranno presso la sede ogni 6 mesi.

Fino a trentaquattro (34) pazienti in più centri prenderanno parte a questo studio negli Stati Uniti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Stati Uniti, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

46 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Membrana neovascolare coroideale (CNV) secondaria ad AMD, come confermato dall'anamnesi del paziente e da una diagnosi documentata di CNV.
  • Distanza BCVA di 20/100 o peggiore nell'occhio dello studio.
  • L'altro occhio deve avere una distanza BCVA di 20/400 o superiore.
  • L'occhio dello studio, cioè l'occhio che riceve il prodotto sperimentale, ha il peggior CVA (rispetto all'altro occhio).
  • Cicatrice disciforme subfoveale nell'occhio dello studio per la prima parte dello studio (la parte di aumento della dose). I pazienti possono avere o meno cicatrici maculari nell'occhio dello studio per la seconda parte dello studio (fase MTD). Inoltre, i pazienti arruolati nella seconda parte dello studio devono aver dimostrato risposta a una terapia anti-VEGF nei 12 mesi precedenti lo screening e dopo l'ultimo trattamento del paziente con terapia anti-VEGF.
  • Presenza nota di liquido intra o subretinico.
  • Adeguata dilatazione delle pupille per consentire un esame oculare e test approfonditi.
  • Deve essere disposto a raccogliere campioni di liquido della camera anteriore dall'occhio dello studio.

Criteri di esclusione:

  • CNV nell'occhio dello studio a causa di qualsiasi motivo diverso da AMD.
  • Storia di condizioni nell'occhio dello studio durante lo screening che potrebbero alterare l'acuità visiva o interferire con i test dello studio.
  • Glaucoma attivo non controllato.
  • - Ha avuto interventi chirurgici intraoculari nell'occhio dello studio entro 3 mesi dall'arruolamento o sono candidati noti o probabili per la chirurgia intraoculare (compresa la chirurgia della cataratta) nell'occhio dello studio entro 1 anno dal trattamento.
  • Infezione acuta o cronica nell'occhio dello studio.
  • Storia di infiammazione nell'occhio dello studio o infiammazione in corso in entrambi gli occhi.
  • Qualsiasi controindicazione all'iniezione intravitreale.
  • Ricevuto terapia fotodinamica nell'occhio dello studio entro 60 giorni o fotocoagulazione laser entro 14 giorni prima dello screening.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato ranibizumab (Lucentis®), bevacizumab (Avastin™) o pegaptanib sodico (Macugen®) entro 1 mese prima dello screening.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato Aflibercept (Eylea®) nei 4 mesi precedenti lo screening.
  • Attualmente utilizza qualsiasi steroide perioculare (occhio dello studio), intravitreale (occhio dello studio) o sistemico (orale o endovenoso) entro 3 mesi prima dello screening.
  • Qualsiasi infezione erpetica attiva, in particolare lesioni attive negli occhi o sul viso.
  • Qualsiasi malattia significativa scarsamente controllata che precluderebbe la conformità allo studio e il follow-up.
  • Uso attuale o precedente di qualsiasi farmaco noto per essere tossico per la retina o il nervo ottico.
  • Trattamento precedente con qualsiasi prodotto di trasferimento genico oculare o sistemico.
  • Ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale entro 120 giorni prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Sperimentale: 2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Sperimentale: 6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Sperimentale: 2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
6 x 10 ^ 9 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.
Biologico: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 10 genomi vettoriali (vg) AAV2-sFLT01. Singola iniezione intravitreale a un singolo occhio, utilizzando un volume fisso di 100 μL.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose massima tollerata di una singola iniezione intravitreale unioculare di AAV2-sFLT01
Lasso di tempo: Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")
Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Diminuzione dello spessore retinico
Lasso di tempo: Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Tempo di trattamento fino alla settimana 52 (denominato studio "core")
Diminuzione dello spessore retinico
Lasso di tempo: Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")
Fino a 4 anni dopo lo studio "core" (indicato come periodo di "follow-up esteso")

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

3 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Altro identificatore: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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