AAV2-sFLT01:n turvallisuus- ja siedettävyystutkimus potilailla, joilla on neovaskulaarinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD)
tiistai 21. elokuuta 2018 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Vaihe 1, avoin, monikeskus, annosta suurentava, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus yhdestä lasiaisensisäisestä AAV2-sFLT01-injektiosta potilailla, joilla on uudissuonien ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma
Tämä vaiheen 1 kliininen tutkimus tutkii kokeellisen geeninsiirtoaineen, AAV2-sFLT01, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on uusovaskulaarinen ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma (AMD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Neovaskulaarisen ikääntymiseen liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) uutta hoitoa tutkitaan. Neovaskulaarista AMD:tä kutsutaan joskus AMD:n "märäksi" muotoksi. Tämän vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on tutkia kokeellisen tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja kykyä hoitaa sairauden komplikaatiota, joka johtaa näönmenetyksiin. Tutkimuslääkkeen nimi on "AAV2-sFLT01". Tämä kokeellinen tutkimuslääke käyttää virusta geenin (geneettisen koodin) siirtämiseen silmän sisällä oleviin soluihin. Geeni koodaa proteiinia, joka on tarkoitettu vähentämään verkkokalvon alla olevien epänormaalien verisuonten kasvua. Geenin vaikutuksen kestoa ei tällä hetkellä tiedetä, mutta se saattaa kestää vuosia.
Tässä kliinisessä tutkimuksessa tarkastellaan AAV2-sFLT01:n kerta-annoksen turvallisuutta suoraan silmään ruiskutettuna. Tässä tutkimuksessa on 2 osaa, mutta potilaat osallistuvat vain yhteen niistä. Tutkimuksen ensimmäisessä osassa tutkitaan 4 eri annosta tutkimuslääkettä 4 erillisessä potilasryhmässä. Tutkimuksen ensimmäisessä osassa olevia potilaita ei satunnaisteta. Tutkimuksen toisessa osassa suurinta turvallista ja hyvin siedettyä annosta tutkitaan vielä 10 potilaalla. Tämän tutkimuksen osan potilaille voidaan antaa ranibitsumabi (Lucentis®) -injektio 26 viikkoa AAV2-sFLT01-injektion jälkeen varmistaakseen, että he reagoivat anti-VEGF-hoitoon, jos he eivät ole osoittaneet vastetta AAV2-sFLT01:lle. Tämän pöytäkirjan kahden ensimmäisen osan odotetaan valmistuvan heinäkuussa 2013.
Kaikkia potilaita, joille on injektoitu AAV2-sFLT01, pyydetään osallistumaan laajennettuun seurantaohjelmaan (EFU) vielä neljän vuoden ajan. Osallistuminen on vapaaehtoista, mutta sitä kannustetaan voimakkaasti, koska se mahdollistaa turvallisuustietojen keräämisen pitkällä aikavälillä sekä tiedon tutkimuslääkkeen mahdollisista pitkän aikavälin vaikutuksista. Opintokäyntejä tehdään paikan päällä 6 kuukauden välein.
Jopa kolmekymmentäneljä (34) potilasta useissa keskuksissa osallistuu tähän tutkimukseen Yhdysvalloissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-9277
- investigational site number 03WilmerEy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- investigational site number 02Ophthalm
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- investigational site number 01UMassMem
-
-
New York
-
Slingerlands, New York, Yhdysvallat, 85014
- investigational site number 05RetinaCo
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
46 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Suonikalvon uudissuonikalvo (CNV) on sekundaarinen AMD:lle, mikä vahvistetaan potilaan sairaushistoriasta ja dokumentoidusta CNV-diagnoosista.
- Etäisyys BCVA on 20/100 tai huonompi tutkittavassa silmässä.
- Toisen silmän etäisyyden BCVA on oltava 20/400 tai parempi.
- Tutkimussilmällä, eli silmällä, joka saa tutkimusvalmistetta, on huonoin CVA (verrattuna toverisilmään).
- Subfoveaalinen arpeutuminen tutkimussilmässä tutkimuksen ensimmäisessä osassa (annoksen korotusosa). Potilailla voi olla tai ei ole makulaarpeutumista tutkimussilmässä tutkimuksen toisessa osassa (MTD-vaihe). Lisäksi tutkimuksen toiseen osaan osallistuneiden potilaiden on osoitettava reagoivansa anti-VEGF-hoitoon 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ja potilaan viimeisimmän anti-VEGF-hoidon jälkeen.
- Havaittu intra- tai sub-verkkokalvoneste.
- Pupillien riittävä laajentaminen mahdollistaa perusteellisen silmätutkimuksen ja -testauksen.
- Hänen on oltava valmis ottamaan näytteitä etukammion nesteestä tutkittavasta silmästä.
Poissulkemiskriteerit:
- CNV tutkimussilmässä jostain muusta syystä kuin AMD:stä.
- Tutkittavan silmän tilat seulonnan aikana, jotka voivat muuttaa näöntarkkuutta tai häiritä tutkimustestausta.
- Aktiivinen hallitsematon glaukooma.
- Onko sinulla ollut silmänsisäisiä leikkauksia tutkittavassa silmässä 3 kuukauden sisällä rekisteröinnistä tai ovat tiedossa tai todennäköisiä ehdokkaita intraokulaariseen leikkaukseen (mukaan lukien kaihileikkaus) yhden vuoden kuluessa hoidosta.
- Akuutti tai krooninen infektio tutkittavassa silmässä.
- Tutkittavan silmän tulehdus tai jatkuva tulehdus kummassakin silmässä.
- Kaikki lasiaisensisäisen injektion vasta-aiheet.
- Saatiin valokuvadynaamista hoitoa tutkimussilmään 60 päivän sisällä tai laservalokoagulaatiota 14 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Käytät tai olet käyttänyt ranibitsumabia (Lucentis®), bevasitsumabia (Avastin™) tai pegaptanibinatriumia (Macugen®) kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Käytät tai olet käyttänyt Afliberceptiä (Eylea®) 4 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Tällä hetkellä käytetään mitä tahansa silmän (tutkimussilmä), intravitreaalista (tutkimussilmä) tai systeemistä (suun kautta tai suonensisäiseen) steroideja 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Kaikki aktiiviset herpeettiset infektiot, erityisesti silmän tai kasvojen aktiiviset leesiot.
- Mikä tahansa merkittävä huonosti hallittu sairaus, joka estäisi tutkimuksen noudattamisen ja seurannan.
- Verkkokalvolle tai näköhermolle myrkyllisen lääkkeen nykyinen tai aiempi käyttö.
- Aikaisempi hoito millä tahansa okulaarisella tai systeemisellä geeninsiirtotuotteella.
- Sai minkä tahansa tutkimustuotteen 120 päivän sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 2 x 10^8 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
6 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^10 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
|
|
Kokeellinen: 2 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
6 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^10 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
|
|
Kokeellinen: 6 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
6 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^10 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
|
|
Kokeellinen: 2 x 10^10 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
6 x 10^9 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
2 x 10^10 vektorigenomia (vg) AAV2-sFLT01.
Yksi lasiaisensisäinen injektio yhteen silmään käyttäen kiinteää 100 μl:n tilavuutta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suurin siedetty annos yksisilmäistä lasiaiseen AAV2-sFLT01-injektiota
Aikaikkuna: Hoidon aika viikkoon 52 asti (kutsutaan "ydintutkimukseksi")
|
Hoidon aika viikkoon 52 asti (kutsutaan "ydintutkimukseksi")
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Hoidon aika viikkoon 52 asti (kutsutaan "ydintutkimukseksi")
|
Hoidon aika viikkoon 52 asti (kutsutaan "ydintutkimukseksi")
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta "ydintutkimuksen" jälkeen (kutsutaan "pidennetyksi seurantajaksoksi")
|
Jopa 4 vuotta "ydintutkimuksen" jälkeen (kutsutaan "pidennetyksi seurantajaksoksi")
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vähentynyt verkkokalvon paksuus
Aikaikkuna: Hoidon aika viikkoon 52 asti (kutsutaan "ydintutkimukseksi")
|
Hoidon aika viikkoon 52 asti (kutsutaan "ydintutkimukseksi")
|
|
Vähentynyt verkkokalvon paksuus
Aikaikkuna: Jopa 4 vuotta "ydintutkimuksen" jälkeen (kutsutaan "pidennetyksi seurantajaksoksi")
|
Jopa 4 vuotta "ydintutkimuksen" jälkeen (kutsutaan "pidennetyksi seurantajaksoksi")
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. joulukuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. joulukuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 3. joulukuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 22. elokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- sFLT01-AMD-00106
- 0810-948 (Muu tunniste: NIH Office of Biotechnology Activities)
- MSC12870 (Muu tunniste: Sanofi)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .