Studie bezpečnosti a snášenlivosti AAV2-sFLT01 u pacientů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací (AMD)
21. srpna 2018 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Fáze 1, otevřená, multicentrická studie bezpečnosti a snášenlivosti s eskalací dávky jedné intravitreální injekce AAV2-sFLT01 u pacientů s neovaskulární věkem související makulární degenerací
Tato klinická výzkumná studie fáze 1 bude zkoumat bezpečnost a snášenlivost experimentálního činidla pro přenos genů, AAV2-sFLT01, u pacientů s neovaskulární věkem podmíněnou makulární degenerací (AMD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Zkoumá se nová léčba neovaskulární věkem podmíněné makulární degenerace (AMD). Neovaskulární AMD je někdy označována jako „vlhká“ forma AMD. Účelem této klinické výzkumné studie fáze 1 je prověřit bezpečnost a schopnost experimentálního studovaného léku léčit komplikaci onemocnění, která vede ke ztrátě zraku. Název studovaného léku je "AAV2-sFLT01." Tento experimentální studijní lék používá virus k přenosu genu (genetického kódu) do buněk v oku. Gen kóduje protein, který je určen ke snížení růstu abnormálních krevních cév pod sítnicí. Doba trvání účinku genu je v současné době neznámá, ale může trvat roky.
Tato klinická výzkumná studie se bude zabývat bezpečností jednorázového podání AAV2-sFLT01 injekčně přímo do oka. Tato studie má 2 části, ale pacienti se zúčastní pouze jedné z nich. V první části studie budou studovány 4 různé dávky studovaného léku u 4 samostatných skupin pacientů. Pacienti v první části studie nebudou randomizováni. Ve druhé části studie bude nejvyšší dávka, která byla bezpečná a dobře tolerovaná, studována u dalších 10 pacientů. Pacienti v této části studie mohou dostat injekci ranibizumabu (Lucentis®) 26 týdnů po injekci AAV2-sFLT01, aby se ověřila jejich reakce na léčbu anti-VEGF, pokud neprokázali odpověď na AAV2-sFLT01. Očekává se, že první dvě části tohoto protokolu budou dokončeny v červenci 2013.
Všichni pacienti, kterým byla injekčně podána AAV2-sFLT01, budou požádáni, aby se účastnili programu Extended Follow-Up (EFU) až na další 4 roky. Účast je dobrovolná, ale důrazně se doporučuje, protože umožňuje dlouhodobé shromažďování informací o bezpečnosti i informací o potenciálních dlouhodobých účincích studovaného léku. Studijní návštěvy budou na místě probíhat každých 6 měsíců.
Této studie ve Spojených státech se zúčastní až třicet čtyři (34) pacientů ve více centrech.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
19
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-9277
- investigational site number 03WilmerEy
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- investigational site number 02Ophthalm
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- investigational site number 01UMassMem
-
-
New York
-
Slingerlands, New York, Spojené státy, 85014
- investigational site number 05RetinaCo
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
46 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Choroidální neovaskulární membrána (CNV) sekundární k AMD, jak bylo potvrzeno pacientovou anamnézou a zdokumentovanou diagnózou CNV.
- Vzdálenost BCVA 20/100 nebo horší ve studovaném oku.
- Druhé oko musí mít vzdálenost BCVA 20/400 nebo lepší.
- Studované oko, tj. oko, které dostává hodnocený produkt, má nejhorší CVA (ve srovnání s druhým okem).
- Subfoveální diskiformní jizva ve studovaném oku pro první část studie (část s eskalací dávky). Pacienti mohou nebo nemusí mít makulární zjizvení ve studovaném oku pro druhou část studie (fáze MTD). Kromě toho musí pacienti zařazení do druhé části studie prokázat schopnost reagovat na léčbu anti-VEGF během 12 měsíců před screeningem a po poslední léčbě pacienta anti-VEGF léčbou.
- Pozorovaná přítomnost intra- nebo subretinální tekutiny.
- Adekvátní rozšíření zorniček umožňující důkladné oční vyšetření a testování.
- Musíte být ochotni nechat si odebrat vzorky tekutiny z přední komory ze zkoumaného oka.
Kritéria vyloučení:
- CNV ve studovaném oku z jakéhokoli jiného důvodu než AMD.
- Anamnéza stavů ve studovaném oku během screeningu, které by mohly změnit zrakovou ostrost nebo narušit studijní testování.
- Aktivní nekontrolovaný glaukom.
- Prodělali nějaké nitrooční operace ve studovaném oku během 3 měsíců od zařazení nebo jsou známí nebo pravděpodobní kandidáti na nitrooční operaci (včetně operace šedého zákalu) ve studovaném oku během 1 roku léčby.
- Akutní nebo chronická infekce ve studovaném oku.
- Zánět ve studovaném oku v anamnéze nebo probíhající zánět v každém oku.
- Jakákoli kontraindikace intravitreální injekce.
- Přijatá fotodynamická terapie ve studovaném oku během 60 dnů nebo laserová fotokoagulace během 14 dnů před screeningem.
- V současné době užíváte nebo jste užívali ranibizumab (Lucentis®), bevacizumab (Avastin™) nebo pegaptanib sodný (Macugen®) během 1 měsíce před screeningem.
- V současné době užíváte nebo jste užívali Aflibercept (Eylea®) během 4 měsíců před screeningem.
- V současné době užívá jakékoli periokulární (studované oko), intravitreální (studované oko) nebo systémové (perorální nebo intravenózní) steroidy během 3 měsíců před Screeningem.
- Jakákoli aktivní herpetická infekce, zejména aktivní léze v oku nebo na obličeji.
- Jakékoli významné špatně kontrolované onemocnění, které by bránilo dodržování studie a následnému sledování.
- Současné nebo předchozí užívání jakýchkoli léků, o nichž je známo, že jsou toxické pro sítnici nebo optický nerv.
- Předchozí léčba jakýmkoliv očním nebo systémovým produktem pro přenos genů.
- Obdržel jakýkoli hodnocený produkt během 120 dnů před screeningem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 2 x 10^8 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
6 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^10 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
|
|
Experimentální: 2 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
6 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^10 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
|
|
Experimentální: 6 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
6 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^10 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
|
|
Experimentální: 2 x 10^10 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01
|
2 x 10^8 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
6 x 10^9 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
2 x 10^10 vektorových genomů (vg) AAV2-sFLT01.
Jedna intravitreální injekce do jednoho oka s použitím fixního objemu 100 μl.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální tolerovaná dávka jedné uniokulární intravitreální injekce AAV2-sFLT01
Časové okno: Doba léčby do 52. týdne (označovaného jako „základní“ studie)
|
Doba léčby do 52. týdne (označovaného jako „základní“ studie)
|
|
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě
Časové okno: Doba léčby do 52. týdne (označovaného jako „základní“ studie)
|
Doba léčby do 52. týdne (označovaného jako „základní“ studie)
|
|
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě
Časové okno: Až 4 roky po „základní“ studii (označované jako „Prodloužené období sledování“)
|
Až 4 roky po „základní“ studii (označované jako „Prodloužené období sledování“)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Snížená tloušťka sítnice
Časové okno: Doba léčby do 52. týdne (označovaného jako „základní“ studie)
|
Doba léčby do 52. týdne (označovaného jako „základní“ studie)
|
|
Snížená tloušťka sítnice
Časové okno: Až 4 roky po „základní“ studii (označované jako „Prodloužené období sledování“)
|
Až 4 roky po „základní“ studii (označované jako „Prodloužené období sledování“)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. ledna 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. prosince 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. prosince 2009
První zveřejněno (Odhad)
3. prosince 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. srpna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. srpna 2018
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- sFLT01-AMD-00106
- 0810-948 (Jiný identifikátor: NIH Office of Biotechnology Activities)
- MSC12870 (Jiný identifikátor: Sanofi)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .