Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и переносимости AAV2-sFLT01 у пациентов с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна (AMD)

21 августа 2018 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Фаза 1, открытое, многоцентровое исследование с увеличением дозы, безопасностью и переносимостью однократной интравитреальной инъекции AAV2-sFLT01 у пациентов с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна

В этом клиническом исследовании фазы 1 будет изучена безопасность и переносимость экспериментального агента переноса генов, AAV2-sFLT01, у пациентов с неоваскулярной возрастной дегенерацией желтого пятна (AMD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В настоящее время исследуется новый метод лечения неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Неоваскулярную форму ВМД иногда называют «влажной» формой ВМД. Цель этого клинического исследования Фазы 1 состоит в том, чтобы изучить безопасность и способность экспериментального исследуемого препарата лечить осложнение заболевания, которое приводит к потере зрения. Название исследуемого препарата — «AAV2-sFLT01». В этом экспериментальном препарате используется вирус для переноса гена (генетического кода) в клетки глаза. Ген кодирует белок, предназначенный для уменьшения роста аномальных кровеносных сосудов под сетчаткой. Продолжительность эффекта гена в настоящее время неизвестна, но может длиться годами.

В этом клиническом исследовании будет рассмотрена безопасность однократного введения AAV2-sFLT01 непосредственно в глаз. Это исследование состоит из 2 частей, но пациенты примут участие только в одной из них. В первой части исследования будут изучены 4 разные дозы исследуемого препарата в 4 отдельных группах пациентов. Пациенты в первой части исследования не будут рандомизированы. Во второй части исследования самая высокая доза, которая была безопасной и хорошо переносимой, будет изучена еще у 10 пациентов. Пациентам в этой части исследования может быть сделана инъекция ранибизумаба (Луцентис®) через 26 недель после инъекции AAV2-sFLT01, чтобы проверить их реакцию на терапию анти-VEGF, если они не продемонстрировали ответ на AAV2-sFLT01. Ожидается, что первые две части этого протокола будут завершены в июле 2013 года.

Всем пациентам, которым вводили AAV2-sFLT01, будет предложено принять участие в программе расширенного наблюдения (EFU) еще на срок до 4 лет. Участие является добровольным, но настоятельно рекомендуется, поскольку оно позволяет собирать информацию о безопасности в долгосрочной перспективе, а также информацию о потенциальных долгосрочных эффектах исследуемого препарата. Учебные визиты будут проходить на объекте каждые 6 месяцев.

В этом исследовании в США примут участие до тридцати четырех (34) пациентов из нескольких центров.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Соединенные Штаты, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

48 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Хориоидальная неоваскулярная мембрана (ХНВ), вторичная по отношению к ВМД, что подтверждается историей болезни пациента и документально подтвержденным диагнозом ХНВ.
  • Расстояние BCVA 20/100 или хуже на исследуемом глазу.
  • Другой глаз должен иметь расстояние BCVA 20/400 или лучше.
  • Исследуемый глаз, т. е. глаз, который получает исследуемый продукт, имеет наихудшую CVA (по сравнению с парным глазом).
  • Субфовеальные дисковидные рубцы в исследуемом глазу в первой части исследования (часть повышения дозы). Пациенты могут иметь или не иметь макулярные рубцы в исследуемом глазу во второй части исследования (фаза MTD). Кроме того, пациенты, включенные во вторую часть исследования, должны были продемонстрировать реакцию на терапию анти-VEGF в течение 12 месяцев до скрининга и после самого последнего лечения пациента анти-VEGF-терапией.
  • Отмечено наличие интра- или субретинальной жидкости.
  • Адекватное расширение зрачков для проведения тщательного осмотра и тестирования глаз.
  • Должен быть готов взять образцы жидкости передней камеры из исследуемого глаза.

Критерий исключения:

  • ХНВ в исследуемом глазу по любой причине, кроме ВМД.
  • История состояний исследуемого глаза во время скрининга, которые могут изменить остроту зрения или помешать проведению исследования.
  • Активная неконтролируемая глаукома.
  • Имели какие-либо внутриглазные операции на исследуемом глазу в течение 3 месяцев после включения в исследование или известны или являются вероятными кандидатами на внутриглазную хирургию (включая операцию по удалению катаракты) на исследуемом глазу в течение 1 года лечения.
  • Острая или хроническая инфекция в исследуемом глазу.
  • История воспаления в исследуемом глазу или продолжающееся воспаление в любом глазу.
  • Любые противопоказания к интравитреальной инъекции.
  • Проведена фотодинамическая терапия в исследуемом глазу в течение 60 дней или лазерная фотокоагуляция в течение 14 дней до скрининга.
  • В настоящее время используют или использовали ранибизумаб (Луцентис®), бевацизумаб (Авастин™) или пегаптаниб натрия (Макуген®) в течение 1 месяца до скрининга.
  • В настоящее время используют или использовали афлиберцепт (Эйлеа®) в течение 4 месяцев до скрининга.
  • В настоящее время используют любые периокулярные (исследуемый глаз), интравитреальные (исследуемый глаз) или системные (пероральные или внутривенные) стероиды в течение 3 месяцев до скрининга.
  • Любая активная герпетическая инфекция, в частности активные поражения глаз или лица.
  • Любое серьезное плохо контролируемое заболевание, препятствующее соблюдению режима исследования и последующему наблюдению.
  • Текущее или предшествующее использование любого лекарства, которое, как известно, токсично для сетчатки или зрительного нерва.
  • Предшествующее лечение любым глазным или системным продуктом переноса генов.
  • Получение любого исследуемого продукта в течение 120 дней до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 2 x 10^8 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Экспериментальный: 2 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Экспериментальный: 6 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Экспериментальный: 2 x 10^10 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10 ^ 8 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.
Биологический: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 векторных геномов (vg) AAV2-sFLT01. Однократная интравитреальная инъекция в один глаз в фиксированном объеме 100 мкл.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимально переносимая доза при однократной монокулярной интравитреальной инъекции AAV2-sFLT01
Временное ограничение: Время лечения до 52 недели (называемое «основным» исследованием)
Время лечения до 52 недели (называемое «основным» исследованием)
Количество нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: Время лечения до 52 недели (называемое «основным» исследованием)
Время лечения до 52 недели (называемое «основным» исследованием)
Количество нежелательных явлений, возникших при лечении
Временное ограничение: До 4 лет после «основного» исследования (называемого периодом «расширенного наблюдения»)
До 4 лет после «основного» исследования (называемого периодом «расширенного наблюдения»)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Уменьшение толщины сетчатки
Временное ограничение: Время лечения до 52 недели (называемое «основным» исследованием)
Время лечения до 52 недели (называемое «основным» исследованием)
Уменьшение толщины сетчатки
Временное ограничение: До 4 лет после «основного» исследования (называемого периодом «расширенного наблюдения»)
До 4 лет после «основного» исследования (называемого периодом «расширенного наблюдения»)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 января 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 декабря 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 декабря 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 декабря 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 августа 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2018 г.

Последняя проверка

1 августа 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Другой идентификатор: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Другой идентификатор: Sanofi)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Глазные болезни

Клинические исследования AAV2-sFLT01

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uganda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться