Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av AAV2-sFLT01 hos patienter med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (AMD)

21 augusti 2018 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 1, öppen etikett, multicenter, dosupptrappande, säkerhet och tolerabilitetsstudie av en enstaka intravitreal injektion av AAV2-sFLT01 hos patienter med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration

Denna kliniska forskningsstudie i fas 1 kommer att undersöka säkerheten och tolerabiliteten hos ett experimentellt genöverföringsmedel, AAV2-sFLT01, hos patienter med neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (AMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En ny behandling för neovaskulär åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) undersöks. Neovaskulär AMD kallas ibland för den "våta" formen av AMD. Syftet med denna fas 1 kliniska forskningsstudie är att undersöka säkerheten och förmågan hos ett experimentellt studieläkemedel för att behandla en komplikation av sjukdomen som leder till synförlust. Namnet på studieläkemedlet är "AAV2-sFLT01." Detta experimentella studieläkemedel använder ett virus för att överföra en gen (genetisk kod) till celler i ögat. Genen kodar för ett protein som är avsett att minska tillväxten av onormala blodkärl under näthinnan. Varaktigheten av genens effekt är för närvarande okänd, men kan pågå i flera år.

Denna kliniska forskningsstudie kommer att titta på säkerheten för en enstaka administrering av AAV2-sFLT01 som injiceras direkt i ögat. Det finns två delar av denna studie, men patienter kommer att delta i endast en av dem. I den första delen av studien kommer 4 olika doser av studieläkemedlet att studeras i 4 separata patientgrupper. Patienter i den första delen av studien kommer inte att randomiseras. I den andra delen av studien kommer den högsta dosen som var säker och väl tolererad att studeras hos ytterligare 10 patienter. Patienter i denna del av studien kan få en ranibizumab (Lucentis®)-injektion 26 veckor efter sin AAV2-sFLT01-injektion för att verifiera sin lyhördhet för anti-VEGF-behandling, om de inte har visat ett svar på AAV2-sFLT01. De två första delarna av detta protokoll förväntas vara färdiga i juli 2013.

Alla patienter som injiceras med AAV2-sFLT01 kommer att uppmanas att delta i ett program för utökad uppföljning (EFU) i upp till ytterligare fyra år. Deltagande är frivilligt men uppmuntras starkt eftersom det möjliggör långsiktig insamling av säkerhetsinformation samt information om de potentiella långtidseffekterna av studieläkemedlet. Studiebesök kommer att äga rum på platsen var sjätte månad.

Upp till trettiofyra (34) patienter vid flera centra kommer att delta i denna studie i USA.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287-9277
        • investigational site number 03WilmerEy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • investigational site number 02Ophthalm
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01605
        • investigational site number 01UMassMem
    • New York
      • Slingerlands, New York, Förenta staterna, 85014
        • investigational site number 05RetinaCo

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

48 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Choroidalt neovaskulärt membran (CNV) sekundärt till AMD, vilket bekräftas av patientens medicinska historia och en dokumenterad diagnos av CNV.
  • Avstånd BCVA på 20/100 eller sämre i studieögat.
  • Det andra ögat måste ha ett avstånd BCVA på 20/400 eller bättre.
  • Studieögat, d.v.s. ögat som får undersökningsprodukten, har det sämsta CVA (jämfört med det andra ögat).
  • Subfoveal disciform ärrbildning i studieögat för första delen av studien (doseskaleringsdelen). Patienter kan ha eller inte ha makulära ärrbildning i studieögat under den andra delen av studien (MTD-fasen). Dessutom måste patienter som ingår i den andra delen av studien ha visat lyhördhet för en anti-VEGF-terapi inom 12 månader före screening och efter patientens senaste behandling av anti-VEGF-terapi.
  • Noterad närvaro av intra- eller subretinal vätska.
  • Adekvat utvidgning av pupillerna för att möjliggöra noggrann okulär undersökning och testning.
  • Måste vara villig att ta prover av främre kammarvätska från studieögat.

Exklusions kriterier:

  • CNV i studieögat på grund av någon annan anledning än AMD.
  • Historik om tillstånd i studieögat under screening som kan förändra synskärpan eller störa studietester.
  • Aktiv okontrollerad glaukom.
  • Hade några intraokulära operationer i studieögat inom 3 månader efter inskrivningen eller är kända eller troliga kandidater för intraokulär kirurgi (inklusive kataraktkirurgi) i studieögat inom 1 år efter behandling.
  • Akut eller kronisk infektion i studieögat.
  • Historik om inflammation i studieögat eller pågående inflammation i något öga.
  • Eventuell kontraindikation för intravitreal injektion.
  • Fick fotodynamisk terapi i studieögat inom 60 dagar, eller laserfotokoagulation inom 14 dagar före screening.
  • Använder för närvarande eller har använt ranibizumab (Lucentis®), bevacizumab (Avastin™), eller pegaptanibnatrium (Macugen®) inom 1 månad före screening.
  • Använder för närvarande eller har använt Aflibercept (Eylea®) inom 4 månader före screening.
  • Använder för närvarande alla periokulära (studieöga), intravitreala (studieöga) eller systemiska (orala eller intravenösa) steroider inom 3 månader före screening.
  • Alla aktiva herpetiska infektioner, särskilt aktiva lesioner i ögat eller ansiktet.
  • Varje signifikant dåligt kontrollerad sjukdom som skulle förhindra studieefterlevnad och uppföljning.
  • Nuvarande eller tidigare användning av någon medicin som är känd för att vara giftig för näthinnan eller synnerven.
  • Tidigare behandling med någon okulär eller systemisk genöverföringsprodukt.
  • Fick alla prövningsprodukter inom 120 dagar före screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 2 x 10^8 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Experimentell: 2 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Experimentell: 6 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Experimentell: 2 x 10^10 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^8 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
6 x 10^9 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.
Biologisk: AAV2-sFLT01
2 x 10^10 vektorgenom (vg) AAV2-sFLT01. Enstaka intravitreal injektion i ett enda öga, med en fast volym på 100 μL.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Maximal tolererad dos av en enstaka eniokulär intravitreal injektion av AAV2-sFLT01
Tidsram: Behandlingstid till och med vecka 52 (kallad "kärnstudie")
Behandlingstid till och med vecka 52 (kallad "kärnstudie")
Antal akuta behandlingsbiverkningar
Tidsram: Behandlingstid till och med vecka 52 (kallad "kärnstudie")
Behandlingstid till och med vecka 52 (kallad "kärnstudie")
Antal akuta behandlingsbiverkningar
Tidsram: Upp till 4 år efter "kärnstudien" (kallad "förlängd uppföljningsperiod")
Upp till 4 år efter "kärnstudien" (kallad "förlängd uppföljningsperiod")

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Minskad näthinnetjocklek
Tidsram: Behandlingstid till och med vecka 52 (kallad "kärnstudie")
Behandlingstid till och med vecka 52 (kallad "kärnstudie")
Minskad näthinnetjocklek
Tidsram: Upp till 4 år efter "kärnstudien" (kallad "förlängd uppföljningsperiod")
Upp till 4 år efter "kärnstudien" (kallad "förlängd uppföljningsperiod")

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 januari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 december 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2009

Första postat (Uppskatta)

3 december 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 augusti 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • sFLT01-AMD-00106
  • 0810-948 (Annan identifierare: NIH Office of Biotechnology Activities)
  • MSC12870 (Annan identifierare: Sanofi)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ögonsjukdomar

Kliniska prövningar på AAV2-sFLT01

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera