담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 어린이를 치료하는 데 사용되는 시판 예정(TBM) 콜산 캡슐의 효능
담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 어린이를 치료하는 데 사용되는 담즙산 캡슐의 현재 사용되는 제제와 시판되는 담즙산의 효능을 비교하는 공개 라벨, 단일 센터, 비무작위 연구
이것은 Cincinnati Children's Hospital Pharmacy에서 제조된 현재 사용되는 담즙산 캡슐의 정해진 용량을 현재 복용하고 있는 담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 소수의 어린이 집단에 대한 연구입니다. 이 연구는 현재 사용되는 캡슐의 효능을 FDA 승인 후 판매될 회사에서 만든 담즙산 캡슐에서 제공되는 동일한 치료의 효능과 비교하도록 설계되었습니다.
기준선에서 환자는 Cincinnati Children's Hospital Medical Center Pharmacy에서 준비된 담즙산 캡슐의 정해진 용량을 받습니다. 연구 기간 동안 환자는 시판 예정(TBM) 담즙산 캡슐에서 제공되는 것과 동일한 치료를 받습니다. 따라서 환자는 기준 값(CCHMC 담즙산 캡슐)을 나타내는 기준 값과 조사 치료(TBM 담즙산 캡슐)에 대한 값을 나타내는 30일 치료 후 값을 사용하여 자체 대조군 역할을 합니다.
연구 개요
상세 설명
담즙산은 콜레스테롤 대사의 최종 산물입니다. 담즙산 합성의 선천적 오류가 있는 개인은 일차 담즙산 콜산과 케노데옥시콜산(CDCA)을 합성하는 데 필요한 효소가 부족합니다. 이러한 상태는 심각하며 특발성 담즙정체성 간질환으로 나타나는 사례의 약 1%를 차지합니다. 담즙산 합성의 이러한 선천적 오류와 관련된 간 질환은 진행성이며 치료하지 않으면 간경화 및 간부전으로 사망할 수 있습니다.
담즙산 단일 요법은 담즙 흐름을 자극하고 잠재적인 간독성 및 담즙정체성 담즙산 전구체의 내인성 생성 및 축적을 억제하는 동시에 지방 및 지용성 비타민. 치료 용량에서 부작용은 일반적으로 관찰되지 않으며 따라서 콜산은 1994년부터 Cincinnati Children's Hospital에서 선택하는 치료법이 되었습니다.
이 연구는 제조된 제제로 전환되기 전에 CCHMC 약국에서 공식화된 현재 사용되는 담즙산 캡슐로 원래 치료받은 환자로부터 얻은 데이터에 표준화된 제조된 제제의 효과에 대한 데이터를 연결할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 정상 범위 상한치의 2배 이내의 안정적인 트랜스아미나제 수치를 가져야 합니다.
- 담즙산 합성의 선천적 이상 진단을 받아야 합니다.
- 연구가 시작되기 전에 사전 서면 동의서에 서명해야 합니다.
- 현재 IND 45,470에 따라 현재 사용되고 있는 담즙산 요법을 받고 있어야 합니다.
- 모든 연구 평가 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 연구 장소를 2회 방문(방문 1 및 방문 2)할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 현재 IND 45,470에 따라 담즙산 합성의 선천적 오류에 대한 담즙산 요법을 받고 있지 않습니다.
- 학습 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 초산 캡슐
제조된 콜산 캡슐
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콜산의 IUPAC 이름은 3알파,7알파,12알파-트리하이드록시-5베타-콜란산입니다. 국제 일반명(INN)은 콜산입니다. 각 환자에게는 연구 약물의 1개월 분량이 들어 있는 상자가 제공됩니다. 각 병에는 90개의 캡슐이 들어 있습니다. 각 캡슐에는 아이의 체중에 따라 50mg 또는 250mg의 제조된 담즙산이 들어 있습니다. 연구 약물은 10-15mg/kg 체중의 총 1일 용량에 대해 분할된 용량(조사자가 결정한 대로)으로 경구 복용할 것입니다. TBM 담즙산 캡슐을 삼킬 수 없는 영유아의 부모는 캡슐의 내용물을 일반 사과 소스 1-2 티스푼 위에 뿌려 아이에게 먹이도록 지시합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 트랜스아미나제
기간: 베이스라인 및 치료 30일 후
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혈청 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 농도
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베이스라인 및 치료 30일 후
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혈청 및 소변 담즙산
기간: 기준선(BL) 및 치료 30일 후(D30)
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혈청(S) 및 소변(U)의 담즙산 농도.
(약어: chol.=cholenoic;
모노하이드로=모노하이드록시; 디하이드로=모노하이드로)
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기준선(BL) 및 치료 30일 후(D30)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 총 30일, 즉 환자가 연구에 참여한 시점부터 치료가 끝날 때까지
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부작용이 발생한 총 환자 수
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총 30일, 즉 환자가 연구에 참여한 시점부터 치료가 끝날 때까지
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혈압
기간: 베이스라인 및 치료 30일 후
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수축기 혈압(SBP) 및 확장기 혈압(DBP)
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베이스라인 및 치료 30일 후
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신체 검사
기간: 기준선(BL) 및 치료 30일 후(D30)
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일반 신체 검사에서 이상 소견이 있는 총 환자 수
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기준선(BL) 및 치료 30일 후(D30)
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총 빌리루빈
기간: 베이스라인 및 치료 30일 후
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혈청 내 총 빌리루빈 농도
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베이스라인 및 치료 30일 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Bove KE, Heubi JE, Balistreri WF, Setchell KD. Bile acid synthetic defects and liver disease: a comprehensive review. Pediatr Dev Pathol. 2004 Jul-Aug;7(4):315-34. doi: 10.1007/s10024-002-1201-8. Epub 2004 Jul 15.
- Gonzales E, Gerhardt MF, Fabre M, Setchell KD, Davit-Spraul A, Vincent I, Heubi JE, Bernard O, Jacquemin E. Oral cholic acid for hereditary defects of primary bile acid synthesis: a safe and effective long-term therapy. Gastroenterology. 2009 Oct;137(4):1310-1320.e1-3. doi: 10.1053/j.gastro.2009.07.043. Epub 2009 Jul 19.
- Heubi JE, Setchell KD, Bove KE. Inborn errors of bile acid metabolism. Semin Liver Dis. 2007 Aug;27(3):282-94. doi: 10.1055/s-2007-985073.
- Jacquemin E., Gerhardt M, Cresteil D, Fabre M, Taburet AM, Hadchouel M, Trivin F, Stechell KDR and Bernard O. Long-term effects of bile acid therapy in children with defects of primary bile acid synthesis: 3ß-Hydroxy-C27-steroid dehydrogenase/isomerase and Delta4-3-Oxosteroid 5ß-reductase deficiencies. In: van Berge Henegouwen GP, et al. (eds): Falk Symposium No 120: Biology of Bile Acids in Health and Disease. Kluwer Academic Publishers, Dordrecht/Boston/London; 2001:278-282.
- Setchell KD, Heubi JE. Defects in bile acid biosynthesis--diagnosis and treatment. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2006 Jul;43 Suppl 1:S17-22. doi: 10.1097/01.mpg.0000226386.79483.7b.
- Setchell KDR, et al. A unique case of cerebrotendinous xantomatosis presenting in infancy with cholestatic liver disease further highlights bile acid synthetic defects as an important category of metabolic liver disease. In: van Berge Henegouwen GP et al. (ed): Falk Symposium No. 120: Biology of Bile Acids in Health and Disease. Boston: Kluwer Academic Publishers; 2001.
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
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