Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​at blive markedsført (TBM) cholsyrekapsler, der bruges til at behandle børn med medfødte fejl i galdesyresyntesen

29. september 2023 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Open Label, Single Center, ikke-randomiseret undersøgelse, der sammenligner effektiviteten af ​​at blive markedsført cholsyre med effekten af ​​den aktuelt anvendte formulering af cholsyrekapsler, der bruges til at behandle børn med medfødte fejl i galdesyresyntesen

Dette er en undersøgelse i en lille population af børn, som har medfødte fejl i galdesyresyntesen, som i øjeblikket tager etablerede doser af de aktuelt anvendte cholsyrekapsler, der er fremstillet på Cincinnati Children's Hospital Pharmacy. Undersøgelsen er designet til at sammenligne effektiviteten af ​​disse aktuelt anvendte kapsler med effektiviteten af ​​den samme behandling, som leveres i en cholsyrekapsel, der er fremstillet af et firma, der vil blive markedsført efter FDA-godkendelse.

Ved baseline modtager patienter etablerede doser af cholsyrekapsler fremstillet på Cincinnati Children's Hospital Medical Center Pharmacy. I løbet af undersøgelsen modtager patienterne den samme behandling, som gives i den to-be-marketing (TBM) cholsyrekapsel. Derfor tjener patienterne som deres egne kontroller, hvor basislinjeværdier viser referenceværdien (CCHMC cholsyrekapsel) og værdier efter 30 dages behandling viser værdien for undersøgelsesbehandlingen (TBM cholsyrekapsel).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Galdesyrer er slutprodukter af kolesterolmetabolisme. Personer med medfødte fejl i galdesyresyntesen mangler de enzymer, der er nødvendige for at syntetisere de primære galdesyrer cholsyre og chenodeoxycholsyre (CDCA). Disse tilstande er alvorlige og tegner sig for ca. 1 % af tilfældene, der viser sig som idiopatisk kolestatisk leversygdom. Den leversygdom, der er forbundet med disse medfødte fejl i galdesyresyntesen, er progressiv og kan, hvis den ikke behandles, føre til død som følge af skrumpelever og leversvigt.

Monoterapi med cholsyre anses for at være den mest passende terapeutiske strategi til behandling af medfødte fejl i galdesyresyntesen, fordi den giver en stimulans til galdestrømmen og hæmmer endogen produktion og akkumulering af potentielt hepatotoksiske og kolestatiske galdesyreprecursorer, samtidig med at den letter absorptionen af ​​fedtstoffer og fedtopløselige vitaminer. Ved terapeutiske doser observeres bivirkninger generelt ikke, og som sådan er cholsyre blevet den foretrukne behandling på Cincinnati Children's Hospital siden 1994.

Denne undersøgelse vil bygge bro mellem data om effektiviteten af ​​et standardiseret fremstillet præparat til data opnået fra patienter, der oprindeligt blev behandlet med de aktuelt anvendte cholsyrekapsler formuleret i CCHMC-apoteket, før de blev skiftet til det fremstillede præparat.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • skal have stabile transaminaseniveauer inden for 2 gange de øvre grænser for normalområdet.
  • skal have en diagnose af en medfødt fejl i galdesyresyntesen.
  • skal have underskrevet det skriftlige informerede samtykke/samtykkedokument inden studiestart.
  • skal i øjeblikket modtage aktuelt anvendt cholsyrebehandling under IND 45.470.
  • skal være villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesvurderinger og procedurer.
  • skal kunne aflægge to besøg (Besøg 1 og Besøg 2) på studiestedet.

Ekskluderingskriterier:

  • modtager i øjeblikket ikke cholsyrebehandling for medfødte fejl i galdesyresyntesen under IND 45.470.
  • er ude af stand til eller ønsker at overholde studiekrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cholinsyrekapsel
Fremstillede cholsyrekapsler
Medicin: Cholinsyre

IUPAC-navnet for cholsyre er 3 alpha,7alpha,12 alpha-trihydroxy-5 beta-cholansyre. Det internationale ikke-proprietære navn (INN) er cholsyre.

Hver patient får udleveret en æske indeholdende en 1 måneds forsyning af undersøgelseslægemidlet. Hver flaske vil indeholde 90 kapsler; hver kapsel vil indeholde enten 50 eller 250 mg fremstillet cholsyre afhængigt af barnets vægt. Studielægemidlet vil blive indtaget oralt i opdelte doser (som bestemt af investigator) til en samlet daglig dosis på 10-15 mg/kg kropsvægt. Forældre til spædbørn og småbørn, der ikke er i stand til at sluge TBM-cholinsyrekapslen, vil blive instrueret i at drysse kapslens indhold over 1-2 teskefulde almindelig æblemos og give barnet det.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum transaminaser
Tidsramme: Ved baseline og efter 30 dages behandling
Koncentration af serum alanin transaminase (ALT) og aspartat transaminase (AST)
Ved baseline og efter 30 dages behandling
Serum og urin galdesyrer
Tidsramme: Ved baseline (BL) og efter 30 dages behandling (D30)
Koncentration af galdesyrer i serum (S) og urin (U). (forkortelser: chol.=cholenoic; monohydro=monohydroxy; dihydro=monohydro)
Ved baseline (BL) og efter 30 dages behandling (D30)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: I alt 30 dage, dvs. fra det tidspunkt, hvor patienterne gik ind i undersøgelsen til afslutningen af ​​behandlingen
Samlet antal patienter med eventuelle bivirkninger
I alt 30 dage, dvs. fra det tidspunkt, hvor patienterne gik ind i undersøgelsen til afslutningen af ​​behandlingen
Blodtryk
Tidsramme: Ved baseline og efter 30 dages behandling
Systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP)
Ved baseline og efter 30 dages behandling
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Ved baseline (BL) og efter 30 dages behandling (D30)
Samlet antal patienter med unormale fund fra generel fysisk undersøgelse
Ved baseline (BL) og efter 30 dages behandling (D30)
Total bilirubin
Tidsramme: Ved baseline og efter 30 dages behandling
Koncentration af total bilirubin i serum
Ved baseline og efter 30 dages behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James E Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2010

Først opslået (Anslået)

4. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAC-001-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cholinsyre

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner