단일 및 다중 투여 후 BAY94-9027의 약동학 및 안전성 프로파일을 평가하기 위한 시험
이전에 치료받은 중증 혈우병 A 남성 피험자의 2개 코호트에서 단일 및 다중 용량 투여 후 BAY94-9027의 약동학 및 안전성 프로필을 평가하기 위한 공개 라벨 1상 시험
본 연구의 목적은 시험약인 BAY94-9027의 약동학(PK)을 기술하는 것이다. 약동학은 연구 약물이 귀하의 혈중 인자 VIII 수치를 얼마나 잘 교정하고 수치가 기준치로 떨어지는 데 걸리는 시간을 측정한다는 의미입니다. 이 연구는 또한 BAY94-9027의 약동학이 8주에 걸쳐 반복 투여 후 변화하는지, BAY94-9027이 중증 혈우병 A의 치료에 안전하고 내약성 및 효과적인지 결정하고 BAY94-9027의 적절한 용량을 정의하도록 설계되었습니다. . BAY94-9027의 2회 용량이 연구될 것입니다.
연구에 등록한 처음 8명의 피험자(코호트 1)는 저용량(25 IU/kg)을 받고 8주 동안 주 2일(총 16회 용량) 치료를 받게 됩니다. 두 번째 8명의 피험자(코호트 2)는 더 높은 용량을 받고 8주 동안 일주일에 1일(총 8회 용량) 치료를 받게 됩니다. 모든 대상자는 연구 약물 BAY94-9027을 시작하기 전 2일 동안 혈중 농도를 측정하여 PK를 결정하기 위해 rFVIII(Bayer Kogenate FS)의 단일 용량을 받게 됩니다. BAY94-9027에 대한 인자 VIII 혈액 수치는 PK를 설명하기 위해 첫 번째 및 마지막 투여 후 7일 동안 측정됩니다. 안전성 및 내약성 평가에는 활력 징후, 응고 및 혈액학적 파라미터, 임상 화학, FVIII 억제제 및 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 항체의 측정이 연구 과정 중에 수행될 것입니다.
연구 개요
상태
정황
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Davis, California, 미국, 95616
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115-6195
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13210
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중증 혈우병 A가 있는 남성 피험자(문서화된 혈장 기준선 인자 VIII 수준 <1%)
- >/= 18세 ~ </= 65세
- 이전에 최소 150 노출일 동안 인자 VIII 농축액(들)로 치료받았음(피험자의 병력에 의해 뒷받침됨)
- CD4+ 림프구 수가 > 400/mm³인 면역적격자
- 피험자의 동의서 서명
제외 기준:
- Nijmegen 수정 검정에 의해 역가 >/= 0.6 BU(생물학적 단위)를 갖는 인자 VIII에 대한 억제제의 기록된 이력. 그러나 단일 측정에서 고전적인 Bethesda 분석으로 최대 과거 역가가 </= 1.0 BU이지만 이후 최소 3개의 연속적인 음성 결과(< 0.6 BU)가 있는 피험자는 자격이 있습니다.
- 최소 72시간 세척을 완료하기 위해 인자 VIII 치료를 중단할 수 없음
- 스크리닝 시점에 측정된 역가 >/= 0.6 BU인 인자 VIII에 대한 억제제의 현재 증거
- 신장 기능 이상(혈청 크레아티닌 > 정상 범위 상한의 1.5배)
- 총 빌리루빈 > 정상 범위 상한의 1.5배
- 활동성 간질환(알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치 > 정상 범위 상한치의 2배)
- A형 혈우병(루푸스 항응고제 포함) 이외의 동시 응고 장애
- 혈소판 수 < 100,000/mm³
- 연구 시작 전 마지막 3개월 이내 또는 연구 중에 항레트로바이러스 화학요법 이외의 면역조절 약물(예: 인터페론, 스테로이드, 리툭시맙 등)로 치료할 것입니다.
- 연구 기간 동안 대수술이 필요한 모든 피험자. 경미한 시술은 전문의와 사전에 상의할 경우 승인될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 1
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Kogenate FS 1회 투여와 BAY94-9027 16회 투여를 8주 동안 주 2회 투여하였다.
두 약물 모두 정맥으로 투여됩니다.
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실험적: 팔 2
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Kogenate FS 1회 용량과 BAY94-9027 9회 용량을 8주 동안 주 1회 투여합니다.
두 약물 모두 정맥으로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용 수집
기간: 최대 8주
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최대 8주
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면역원성을 측정하여 평가한 안전성
기간: 최대 8주
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FVIII, 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 및 BAY94-9027에 대한 항체
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최대 8주
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시간 0에서 마지막 데이터 포인트(AUC0-tlast)까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적
기간: 최대 8주
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최대 8주
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단일(첫 번째) 투여 후 0에서 무한대까지의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-inf)
기간: 최대 8주
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최대 8주
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혈장 내 최대 약물 농도(Cmax)
기간: 최대 8주
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최대 8주
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말단 기울기와 관련된 반감기(t1/2)
기간: 최대 8주
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최대 8주
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단일(첫 번째) 투여 후 혈장 내 최대 약물 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 최대 8주
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최대 8주
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평균 체류 시간(MRT)
기간: 최대 8주
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최대 8주
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전체 바디 클리어런스(CL)
기간: 최대 8주
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혈장에서 약물의 총 체내 청소율(부피/시간) 또는 (부피/시간/체중) 또는 ((부피/시간)*(1.73/체중)
표면적)) 정맥 투여 후 계산
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최대 8주
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정상 상태에서 분포의 겉보기 부피(Vss)
기간: 최대 8주
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발색, 1단계 및 PEG 포획 분석 기반
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최대 8주
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FVIII의 증분 회복
기간: 최대 8주
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두 가지 다른 분석(발색 분석 및 1단계 분석)을 사용하여 회복을 평가했습니다.
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최대 8주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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