Försök för att utvärdera farmakokinetiken och säkerhetsprofilen för BAY94-9027 efter administrering av enstaka och flera doser

Inklusionskriterier:

• Manliga försökspersoner med svår hemofili A (dokumenterad plasmabaslinjefaktor VIII-nivå <1 %)
• >/= 18 men </= 65 år
• Tidigare behandlad med faktor VIII-koncentrat under minst 150 exponeringsdagar (vilket stöds av patientens medicinska historia)
• Immunokompetent med CD4+-lymfocytantal > 400/mm³
• Undertecknat informerat samtycke från subjekt

Exklusions kriterier:

• Dokumenterad historia av hämmare mot Faktor VIII med en titer >/= 0,6 BU (Biological Unit), genom den Nijmegen modifierade analysen. Emellertid är försökspersoner med en maximal historisk titer på </= 1,0 BU med den klassiska Bethesda-analysen på en enda mätning men med minst 3 efterföljande negativa resultat (< 0,6 BU) därefter berättigade.
• Det går inte att avbryta faktor VIII-behandlingen för att slutföra minst 72 timmars tvättning
• Aktuella bevis på hämmare av faktor VIII med en titer >/= 0,6 BU, uppmätt vid tidpunkten för screening
• Onormal njurfunktion (serumkreatinin > 1,5 gånger den övre gränsen för normalområdet)
• Totalt bilirubin > 1,5 gånger den övre gränsen för normalområdet
• Aktiv leversjukdom (nivåer av alaninaminotransferas (ALAT) och aspartataminotransferas (AST) > 2 gånger den övre gränsen för normalintervallet)
• Alla samtidiga koagulationsrubbningar förutom hemofili A (inklusive lupus antikoagulant)
• Trombocytantal < 100 000/mm³
• Inom de senaste 3 månaderna före studiestart eller under studien kommer att behandlas med ett annat immunmodulerande läkemedel än antiretroviral kemoterapi (t.ex. ett interferon, steroider, rituximab, etc.)
• Alla försökspersoner som kräver större operation under studietiden. Mindre ingrepp kan godkännas om de diskuteras i förväg med den medicinska experten.