뇌성마비에 대한 동종 제대혈 및 에리트로포이에틴 병용 요법
2020년 11월 6일 업데이트: Sung Kwang Medical Foundation
뇌성마비 소아에 대한 동종 제대혈과 에리스로포이에틴 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검 무작위 통제 시험
이 무작위 대조군 연구는 뇌성마비 소아에 대한 제대혈 및 에리스로포이에틴 병용 요법의 효능을 결정하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
뇌성마비는 미성숙한 뇌의 비진행성 병변 또는 손상으로 인해 발생하는 운동 및 자세 장애입니다. 그것은 일생을 통해 소아기 발병 장애의 주요 원인입니다. 제대혈(UCB)은 동물 연구 결과 뇌성마비의 치료 방법으로 제안되었습니다. UCB에 포함된 줄기세포는 기능 회복을 위한 치료 효능을 발휘할 것으로 기대된다.
또한 에리스로포이에틴은 뇌의 신경학적 손상을 복구하는 데 유용하다고 제안됩니다. 에리스로포이에틴의 주요 메커니즘은 줄기 세포의 효과를 강화하는 신경 보호 및 신경 발생으로 추정됩니다.
자가 탯줄은 안전할 수 있지만, 출생 시 문제가 있는 소아는 자가 탯줄 혈액을 거의 가지고 있지 않습니다. 동종 제대혈은 그 효과가 승인되면 이러한 소아에게 유용할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
105
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, 대한민국
- Cha Bundang Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 알려진 뇌성마비
- 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있는 자
제외 기준:
- 면역억제제 사용 후 폐렴 또는 신기능 악화 위험이 높음
- 알려진 유전병의 존재
- 본 연구 요법과 관련된 약물 과민증의 가능성
- 이전 세포 치료의 역사
- 재활에 대한 소극적인 태도 등 보호자의 협조 부족
- 난치성 발작 장애
- 자폐성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 제대혈 및 에리스로포이에틴 및 재활
동종 제대혈 주입, 에리스로포이에틴 주입 및 능동적 재활
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피험자는 비골수성 면역억제(혈중 사이클로스포린 농도를 1개월 동안 100-200ng/mL로 유지) 하에 동종 제대혈 주입(총 유핵세포 > 3x10^7/kg)을 정맥주사합니다.
다른 이름들:
Erythropoietin은 500 IU/kg을 정맥주사 2회, 250 IU/kg을 6회 피하주사로 4주간 주 2회 일정으로 투여한다.
다른 이름들:
모든 피험자는 적극적인 재활에 참여해야 합니다.
그들은 하루에 두 번의 물리 및 작업 치료 세션을 받았습니다.
퇴원 후 각 참가자는 추가 5개월 동안 주당 최소 3일 재활 치료를 계속 받았습니다.
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활성 비교기: 에리트로포이에틴 및 재활
에리스로포이에틴 주사, 능동적 재활
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Erythropoietin은 500 IU/kg을 정맥주사 2회, 250 IU/kg을 6회 피하주사로 4주간 주 2회 일정으로 투여한다.
다른 이름들:
모든 피험자는 적극적인 재활에 참여해야 합니다.
그들은 하루에 두 번의 물리 및 작업 치료 세션을 받았습니다.
퇴원 후 각 참가자는 추가 5개월 동안 주당 최소 3일 재활 치료를 계속 받았습니다.
위약 제대혈은 실험군을 제외하고 제공됩니다.
위약 제대혈은 말초 혈액을 사용하여 만들어졌습니다.
참가자와 수사관은 맹인으로 유지되었습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 재활만
적극적인 재활
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모든 피험자는 적극적인 재활에 참여해야 합니다.
그들은 하루에 두 번의 물리 및 작업 치료 세션을 받았습니다.
퇴원 후 각 참가자는 추가 5개월 동안 주당 최소 3일 재활 치료를 계속 받았습니다.
위약 제대혈은 실험군을 제외하고 제공됩니다.
위약 제대혈은 말초 혈액을 사용하여 만들어졌습니다.
참가자와 수사관은 맹인으로 유지되었습니다.
다른 이름들:
일반 식염수를 함유한 플라시보 에리스로포이에틴
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모터 성능의 변화
기간: 기준선 -1개월 - 3개월 - 6개월
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5가지 중 3가지 속성에 관한 움직임의 품질을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구로서의 GMPM(대운동 성능 측정); 정렬, 조정, 분리된 움직임, 안정성 및 체중 이동(범위: 0~100, 값이 높을수록 운동 품질이 우수함을 의미).
각 평가 시점 사이의 GMPM 점수 변화를 보고했습니다.
결과 테이블의 범주는 기준선이며 이전 점수에서 후자의 원시 점수를 뺀 값입니다.
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기준선 -1개월 - 3개월 - 6개월
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표준화된 대운동 기능의 변화
기간: 기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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하위 척도로 구성된 총 운동 기능을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구로서의 GMFM(총 운동 기능 측정); 눕기 및 구르기, 앉기, 기어가기 및 무릎 꿇기, 서기, 걷기, 뛰기 및 뛰기(범위: 0~100 , 값이 높을수록 총 운동 기능이 우수함을 의미).
각 평가 시점 사이의 GMFM 변화를 보고했습니다.
결과 테이블의 범주는 기준선이며 이전 점수에서 후자의 원시 점수를 뺀 값입니다.
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기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인지신경발달 결과의 변화
기간: 기준선 -1개월 - 3개월 - 6개월
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한국판 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (값이 높을수록 정신 기능이 좋음을 의미: 0 - 최악, 178 - 최고).
각 평가 시점 사이에 BSID-II Mental Scale 원시 점수의 변화를 보고했습니다.
결과 데이터의 범주는 전자의 점수에서 후자의 점수를 뺀 값이다.
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기준선 -1개월 - 3개월 - 6개월
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운동 신경 발달 결과의 변화
기간: 기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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한국판 Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (높은 값은 더 나은 운동 기능을 의미합니다: 0 - 최악, 111 - 최고).
우리는 각 평가 시점 사이에 BSID-II 운동 척도 원시 점수의 변화를 보고했습니다.
결과 데이터의 범주는 전자의 점수에서 후자의 점수를 뺀 값이다.
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기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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뇌 MRI의 변화
기간: 기준 - 6개월
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뇌확산텐서영상(DTI)의 변화; DTI는 백질의 미세한 무결성에 대한 정량적 정보를 제공합니다.
백질은 일반적으로 회백질보다 확산 이방성이 높습니다.
우리는 DTI 이미징에서 Fractional Anisotropy(FA) 값을 측정할 수 있으며 그 범위는 0에서 1까지입니다. 특정 관심 영역의 FA 값이 높을수록 해당 영역이 백질의 무결성이 더 높다는 것을 의미합니다.
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기준 - 6개월
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뇌 18F-FDG PET에 의한 뇌 포도당 대사 변화 비교: 뇌 포도당 대사 영역 증가 및 감소
기간: 기준 - 2주
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18F-FDG PET 이미징은 처리 전과 처리 후 2주에 두 번 수행되었습니다.
각 방출 이미지의 90개 조각을 얻었고 모든 스캔을 핵 의사가 검토했습니다.
그룹 간 국소 뇌 포도당 대사의 차이와 치료 전후 영상 데이터 간의 차이를 비교하기 위해 Matlab에 이식된 SPM8을 사용하여 공간 전처리 및 통계 분석을 수행했습니다.
우리는 3개 그룹에서 증가된 영역과 감소된 포도당 대사 영역을 보고했습니다.
"1"은 증가된 영역, "-1"은 감소된 영역, "0"은 변화 없음을 의미한다고 정의했습니다.
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기준 - 2주
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일상 활동의 기능 수행 변화
기간: 기준선 -1개월 - 3개월 - 6개월
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소아의 일상 활동에서 기능 수행을 평가하기 위한 Pediatric Evaluation of Disability Inventory(PEDI)(모든 값은 조정되었으며 더 높은 값은 더 나은 기능 수행, 0 - 최악, 100 - 최고).
우리는 여기에서 각 척도의 2가지 척도와 3가지 영역을 보고했습니다: FSS(Functional Skill Scale)와 CAS(Caregiver Assistance Scale)는 각각 3가지 영역인 자기 관리, 이동성 및 사회적 기능으로 나뉩니다.
결과 테이블의 범주는 각 평가 시점에서 측정된 각 도메인 점수입니다.
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기준선 -1개월 - 3개월 - 6개월
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일상활동의 기능적 독립성 변화
기간: 기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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WeeFIM(Functional Independence Measure for Children)은 일상 활동에서 기능적 독립성을 측정합니다.
WeeFIM에는 18개 항목이 포함되어 있으며 각 항목은 완전한 의존성(1점)에서 완전한 독립성(7점)까지 순위가 매겨집니다.
범위는 18에서 126까지이며 점수가 높을수록 일상 활동에서 더 독립적인 수행을 의미합니다.
결과 테이블의 범주는 각 평가 시점에서 측정된 총 WeeFIM 점수입니다.
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기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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근력의 변화
기간: 기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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MMT(도수 근력 검사 점수)의 합산: 굴근, 신근, 외전근에 대한 도수 근력 검사의 합산 점수(0=0, trace=1, 나쁨=2, 보통=3, 양호=4, 정상=5) , 양측 어깨 및 고관절의 내전근; 양측 팔꿈치, 손목 및 무릎의 굴근 및 신근; 발목의 배굴근과 족저굴곡근 (범위: 0 ~ 160) 점수가 높을수록 근력이 좋은 것을 의미합니다.
결과 테이블의 범주는 각 평가 시점에서 측정된 MMT 점수의 합계입니다.
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기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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손 기능의 변화
기간: 기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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하위 척도로 구성된 손 기능을 평가하기 위한 표준화된 측정 도구로서의 QUEST(Quality of Upper Extremity Skills Test); 해리 운동, 잡기, 체중 부하 및 보호 확장.
이들은 0(또는 쥐는 부분에서 0 미만)에서 100까지의 범위로 표준화되며 값이 높을수록 손 기능이 향상됩니다.
각 평가 시간 간의 QUEST 차이를 보고했습니다.
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기준선 - 1개월 - 3개월 - 6개월
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제대혈, 에리트로포이에틴 또는 면역억제제와 관련된 안전 척도로서 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 6 개월
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각 그룹 내 심각한 부작용이 있는 환자의 수 심각한 유해 사례는 사망을 초래했거나, 생명을 위협했거나, 입원이 필요했거나, 입원 기간을 연장했거나, 그렇지 않으면 연구자의 판단에 따라 심각했던 모든 사례로 정의되었습니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 8월 31일
처음 게시됨 (추정)
2010년 9월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 6일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .