Terapia combinata di sangue del cordone ombelicale allogenico ed eritropoietina per la paralisi cerebrale
6 novembre 2020 aggiornato da: Sung Kwang Medical Foundation
Studio controllato randomizzato in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di una terapia combinata di sangue del cordone ombelicale allogenico ed eritropoietina per bambini con paralisi cerebrale
Questo studio di controllo randomizzato ha lo scopo di determinare l'efficacia della terapia combinata di sangue del cordone ombelicale ed eritropoietina per i bambini con paralisi cerebrale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La paralisi cerebrale è un disturbo del movimento e della postura che deriva da una lesione non progressiva o da una lesione del cervello immaturo. È una delle principali cause di disabilità ad esordio infantile nel corso della vita. Il sangue del cordone ombelicale (UCB) è suggerito come metodo terapeutico per la paralisi cerebrale risultante da studi sugli animali. Si prevede che le cellule staminali incluse nell'UCB esercitino un'efficacia terapeutica per il recupero funzionale.
Si suggerisce inoltre che l'eritropoietina sia utile per riparare il danno neurologico nel cervello. Si suppone che il meccanismo principale dell'eritropoietina sia la neuroprotezione e la neurogenesi che rafforzerebbero anche l'effetto delle cellule staminali.
Anche se il cordone ombelicale autologo sarebbe sicuro, i bambini che hanno problemi alla nascita raramente hanno sangue del cordone ombelicale autologo. Il sangue allogenico del cordone ombelicale potrebbe essere utile per questi bambini se il suo effetto è approvato.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
105
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di
- CHA Bundang Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 mesi a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paralisi cerebrale nota
- Disposto a rispettare tutte le procedure di studio
Criteri di esclusione:
- Alto rischio di polmonite o deterioramento della funzione renale dopo l'uso di immunosoppressori
- Presenza di malattia genetica nota
- Possibilità di ipersensibilità al farmaco correlata a questo rimedio in studio
- Cronologia della precedente terapia cellulare
- Scarsa collaborazione del tutore, compreso l'atteggiamento inattivo per la riabilitazione
- Disturbo convulsivo intrattabile
- Autismo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sangue del cordone ombelicale ed eritropoietina e riabilitazione
Infusione di sangue del cordone ombelicale allogenico, iniezione di eritropoietina e riabilitazione attiva
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I soggetti saranno sottoposti a infusione di sangue del cordone ombelicale allogenico (cellule nucleate totali> 3x10 ^ 7 / kg) per via endovenosa sotto immunosoppressione non mieloablativa (mantenendo il livello ematico di ciclosporina a 100-200 ng / mL per 1 mese).
Altri nomi:
L'eritropoietina verrà somministrata secondo il programma di due volte a settimana per 4 settimane con il dosaggio di 500 UI/kg per 2 volte per via endovenosa e 250 UI/kg per via sottocutanea per 6 volte.
Altri nomi:
Tutti i soggetti dovrebbero partecipare alla riabilitazione attiva.
Hanno ricevuto due sessioni di terapia fisica e occupazionale al giorno.
Dopo la dimissione, ogni partecipante ha continuato a ricevere la terapia riabilitativa almeno 3 giorni a settimana per ulteriori 5 mesi.
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Comparatore attivo: Eritropoietina e riabilitazione
Iniezione di eritropoietina, riabilitazione attiva
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L'eritropoietina verrà somministrata secondo il programma di due volte a settimana per 4 settimane con il dosaggio di 500 UI/kg per 2 volte per via endovenosa e 250 UI/kg per via sottocutanea per 6 volte.
Altri nomi:
Tutti i soggetti dovrebbero partecipare alla riabilitazione attiva.
Hanno ricevuto due sessioni di terapia fisica e occupazionale al giorno.
Dopo la dimissione, ogni partecipante ha continuato a ricevere la terapia riabilitativa almeno 3 giorni a settimana per ulteriori 5 mesi.
Il sangue del cordone ombelicale placebo verrà somministrato ad eccezione del braccio sperimentale.
Il sangue del cordone ombelicale placebo è stato prodotto utilizzando sangue periferico.
Partecipanti e investigatori mantenuti come ciechi.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Solo riabilitazione
Riabilitazione attiva
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Tutti i soggetti dovrebbero partecipare alla riabilitazione attiva.
Hanno ricevuto due sessioni di terapia fisica e occupazionale al giorno.
Dopo la dimissione, ogni partecipante ha continuato a ricevere la terapia riabilitativa almeno 3 giorni a settimana per ulteriori 5 mesi.
Il sangue del cordone ombelicale placebo verrà somministrato ad eccezione del braccio sperimentale.
Il sangue del cordone ombelicale placebo è stato prodotto utilizzando sangue periferico.
Partecipanti e investigatori mantenuti come ciechi.
Altri nomi:
Placebo Eritropoietina contenente soluzione salina normale
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nelle prestazioni motorie
Lasso di tempo: Basale -1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) come strumento di misurazione standardizzato per valutare la qualità del movimento rispetto a 3 proprietà su 5; allineamento, coordinazione, movimento dissociato, stabilità e spostamento del peso (intervallo: 0~100, un valore più alto indica una migliore qualità motoria).
Abbiamo riportato i cambiamenti del punteggio GMPM tra ogni punto temporale della valutazione.
Le categorie della tabella dei risultati sono la linea di base e i valori della semplice sottrazione di questi ultimi punteggi grezzi da quelli precedenti.
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Basale -1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Cambiamenti nella funzione motoria lorda standardizzata
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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GMFM (Gross Motor Function Measure) come strumento di misurazione standardizzato per valutare la funzione motoria lorda costituita da sottoscale; sdraiarsi e rotolare, sedersi, gattonare e inginocchiarsi, stare in piedi, camminare, correre e saltare (intervallo: 0~100, un valore più alto significa una migliore funzione motoria lorda).
Abbiamo riportato i cambiamenti di GMFM tra ogni momento della valutazione.
Le categorie della tabella dei risultati sono la linea di base e i valori della semplice sottrazione di questi ultimi punteggi grezzi da quelli precedenti.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nell'esito cognitivo dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: Basale -1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Versione coreana delle scale mentali Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (un valore più alto significa una migliore funzione mentale: 0 - peggiore, 178 - migliore).
Abbiamo riportato le modifiche del punteggio grezzo della scala mentale BSID-II tra ogni punto temporale della valutazione.
Le categorie di dati sugli esiti sono valori di sottrazione di questi ultimi punteggi da quelli precedenti.
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Basale -1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Cambiamenti nell'esito dello sviluppo neurologico motorio
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Versione coreana delle scale motorie Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (un valore più alto significa una migliore funzione motoria: 0 - peggiore, 111 - migliore).
Abbiamo riportato i cambiamenti del punteggio grezzo della scala motoria BSID-II tra ogni punto temporale della valutazione.
Le categorie di dati sugli esiti sono valori di sottrazione di questi ultimi punteggi da quelli precedenti.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Cambiamenti nella risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: Linea di base - 6 mesi
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Cambiamenti sull'immagine del tensore di diffusione del cervello (DTI); DTI fornisce informazioni quantitative sull'integrità microscopica della sostanza bianca.
La materia bianca possiede normalmente un alto grado di anisotropia di diffusione rispetto alla materia grigia.
Possiamo misurare il valore di anisotropia frazionaria (FA) nell'imaging DTI e varia da 0 a 1. Un valore FA più alto di una determinata regione di interesse significa che l'area ha una maggiore integrità della sostanza bianca.
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Linea di base - 6 mesi
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Confronto dei cambiamenti nel metabolismo del glucosio nel cervello utilizzando PET cerebrale 18F-FDG: aree aumentate e diminuite del metabolismo del glucosio nel cervello
Lasso di tempo: Linea di base - 2 settimane
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L'imaging PET 18F-FDG è stato eseguito due volte prima e poi 2 settimane dopo il trattamento.
Sono state ottenute novanta sezioni di ciascuna immagine di emissione e tutte le scansioni sono state esaminate da un medico nucleare.
La pre-elaborazione spaziale e le analisi statistiche sono state eseguite utilizzando SPM8 impiantato in Matlab per confrontare le differenze nel metabolismo del glucosio cerebrale regionale tra i gruppi e le differenze tra i dati di imaging pre e post-terapia.
Abbiamo riportato aree aumentate e aree diminuite del metabolismo del glucosio in tre gruppi.
Abbiamo definito che "1" si riferisce ad aree AUMENTATE, "-1", aree DIMINUITE e "0", semplicemente NESSUNA CAMBIAMENTO.
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Linea di base - 2 settimane
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Cambiamenti nelle prestazioni funzionali nelle attività quotidiane
Lasso di tempo: Basale -1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) per la valutazione delle prestazioni funzionali nelle attività quotidiane nei bambini (tutti i valori sono aggiustati e un valore più alto indica una migliore prestazione funzionale, 0 - peggiore, 100 - migliore).
Abbiamo riportato qui 2 scale e 3 domini di ciascuna scala: una Functional Skill Scale (FSS) e una Caregiver Assistance Scale (CAS) che sono suddivise rispettivamente in 3 domini: cura di sé, mobilità e funzione sociale.
Le categorie della tabella dei risultati sono i punteggi di ogni dominio misurati in ogni momento della valutazione.
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Basale -1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Cambiamenti nell'indipendenza funzionale nelle attività quotidiane
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) misura l'indipendenza funzionale nelle attività quotidiane.
WeeFIM contiene 18 item e ogni item è classificato dalla completa dipendenza (punteggio 1) alla completa indipendenza (punteggio 7).
L'intervallo va da 18 a 126 e punteggi più alti significano prestazioni più indipendenti nelle attività quotidiane.
Le categorie della tabella dei risultati sono i punteggi WeeFIM totali misurati in ogni momento della valutazione.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Cambiamenti nella forza muscolare
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Somma di MMT (punteggio del test di forza muscolare manuale): punteggi sommati del test di forza muscolare manuale (zero=0, traccia=1, scarso=2, discreto=3, buono=4, normale=5) per flessori, estensori, abduttori e adduttori delle articolazioni bilaterali della spalla e dell'anca; flessori ed estensori bilaterali del gomito, del polso e del ginocchio; dorsiflessori e flessori plantari delle caviglie (range: 0 ~ 160) Un punteggio più alto significa una migliore forza muscolare.
Le categorie della tabella dei risultati sono la somma dei punteggi MMT misurati in ogni momento della valutazione.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Cambiamenti nella funzione della mano
Lasso di tempo: Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) come strumento di misurazione standardizzato per valutare la funzione della mano costituito da sottoscale; movimento dissociato, prese, carico ed estensione protettiva.
Questi sono standardizzati per variare da zero (o sotto zero nella sezione di presa) a 100 e valori più alti significano una migliore funzione della mano.
Abbiamo riportato le differenze QUEST tra ogni tempo di valutazione.
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Basale - 1 mese - 3 mesi - 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi come misura di sicurezza, correlati a sangue del cordone ombelicale, eritropoietina o immunosoppressori
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il numero di pazienti con eventi avversi gravi all'interno di ciascun gruppo; Gli eventi avversi gravi sono stati definiti come qualsiasi evento che ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero in ospedale o ha prolungato la degenza ospedaliera, o è stato comunque grave a giudizio dello sperimentatore.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2011
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 agosto 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 agosto 2010
Primo Inserito (Stima)
2 settembre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 novembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 novembre 2020
Ultimo verificato
1 novembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Altro identificatore: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Infusione di sangue del cordone ombelicale
-
Institute of Mother and Child, Warsaw, PolandReclutamentoIpossia-ischemia, cervello | Malattia emolitica del feto e del neonato | Anemia fetale | S100BPolonia