Allogeeninen napanuoraveren ja erytropoietiinin yhdistelmähoito aivovammaan
perjantai 6. marraskuuta 2020 päivittänyt: Sung Kwang Medical Foundation
Kaksoissokkoutettu satunnaistettu kontrolloitu tutkimus allogeenisen napanuoraveren ja erytropoietiinin yhdistelmähoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsille, joilla on aivohalvaus
Tämän satunnaistetun kontrollitutkimuksen tarkoituksena on määrittää napanuoraveren ja erytropoietiinin yhdistelmähoidon tehokkuus aivohalvauksesta kärsivillä lapsilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Aivohalvaus on liikkeen ja asennon häiriö, joka johtuu kehittymättömien aivojen ei-progressiivisesta vauriosta tai vauriosta. Se on yleisin syy lapsuudessa alkaviin vammaisiin koko elämän ajan. Napanuoraverta (UCB) ehdotetaan terapeuttiseksi menetelmäksi aivohalvaukseen, joka on seurausta eläinkokeista. UCB:hen sisältyvien kantasolujen odotetaan vaikuttavan terapeuttisesti toiminnalliseen palautumiseen.
On myös ehdotettu, että erytropoietiini on hyödyllinen korjaamaan neurologisia vaurioita aivoissa. Erytropoietiinin päämekanismin oletetaan olevan hermosolujen suojaus ja neurogeneesi, jotka vahvistaisivat myös kantasolujen vaikutusta.
Vaikka autologinen napanuora olisi turvallinen, lapsilla, joilla on ongelmia syntymässä, on harvoin autologista napanuoraverta. Allogeeninen napanuoraveri saattaa olla hyödyllistä näille lapsille, jos sen vaikutus hyväksytään.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
105
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korean tasavalta
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 kuukautta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tunnettu aivovamma
- Valmis noudattamaan kaikkia opintomenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
- Suuri keuhkokuumeen tai munuaisten toiminnan heikkenemisen riski immunosuppressanttien käytön jälkeen
- Tunnetun geneettisen sairauden esiintyminen
- Lääkeyliherkkyyden mahdollisuus, joka liittyy tähän tutkimuslääkkeeseen
- Aiemman soluterapian historia
- Huoltajan huono yhteistyö, mukaan lukien passiivinen asenne kuntoutukseen
- Käsittämätön kohtaushäiriö
- Autismi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Napanuoraveri ja erytropoietiini ja kuntoutus
Allogeeninen napanuoraveri-infuusio, erytropoietiiniinjektio ja aktiivinen kuntoutus
|
Koehenkilöille annetaan allogeeninen napanuoraveri-infuusio (tumaisten solujen kokonaismäärä > 3 x 10^7/kg) suonensisäisesti ei-myeloablatiivisen immunosuppression alaisena (siklosporiinin veren taso 100-200 ng/ml 1 kuukauden ajan).
Muut nimet:
Erytropoietiinia annetaan kahdesti viikossa 4 viikon ajan annostuksella 500 IU/kg 2 kertaa suonensisäisesti ja 250 IU/kg ihonalaisesti 6 kertaa.
Muut nimet:
Kaikkien koehenkilöiden tulee osallistua aktiiviseen kuntoutukseen.
He saivat kaksi fysio- ja toimintaterapiakertaa päivässä.
Kotiutuksen jälkeen jokainen osallistuja jatkoi kuntoutusterapiaa vähintään 3 päivänä viikossa vielä 5 kuukauden ajan.
|
|
Active Comparator: Erytropoietiini ja kuntoutus
Erytropoietiiniinjektio, aktiivinen kuntoutus
|
Erytropoietiinia annetaan kahdesti viikossa 4 viikon ajan annostuksella 500 IU/kg 2 kertaa suonensisäisesti ja 250 IU/kg ihonalaisesti 6 kertaa.
Muut nimet:
Kaikkien koehenkilöiden tulee osallistua aktiiviseen kuntoutukseen.
He saivat kaksi fysio- ja toimintaterapiakertaa päivässä.
Kotiutuksen jälkeen jokainen osallistuja jatkoi kuntoutusterapiaa vähintään 3 päivänä viikossa vielä 5 kuukauden ajan.
Plasebo-napanuoraverta annetaan kokeellista käsivartta lukuun ottamatta.
Plasebo napanuoraverta valmistettiin käyttämällä perifeeristä verta.
Osallistujat ja tutkijat pidettiin sokeina.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vain kuntoutus
Aktiivinen kuntoutus
|
Kaikkien koehenkilöiden tulee osallistua aktiiviseen kuntoutukseen.
He saivat kaksi fysio- ja toimintaterapiakertaa päivässä.
Kotiutuksen jälkeen jokainen osallistuja jatkoi kuntoutusterapiaa vähintään 3 päivänä viikossa vielä 5 kuukauden ajan.
Plasebo-napanuoraverta annetaan kokeellista käsivartta lukuun ottamatta.
Plasebo napanuoraverta valmistettiin käyttämällä perifeeristä verta.
Osallistujat ja tutkijat pidettiin sokeina.
Muut nimet:
Plasebo Erytropoietiini, joka sisältää normaalia suolaliuosta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset moottorin suorituskyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso -1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) standardoituna mittaustyökaluna liikkeen laadun arvioimiseen 3 ominaisuuden osalta viidestä; kohdistus, koordinaatio, dissosioitunut liike, vakaus ja painonsiirto (alue: 0-100, korkeampi arvo tarkoittaa parempaa moottorin laatua).
Raportoimme GMPM-pisteiden muutokset kunkin arviointiajankohdan välillä.
Tulostaulukon luokat ovat lähtötasoa ja arvoja, jotka vähentävät viimeksi mainitut raakapisteet entisistä.
|
Perustaso -1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Muutokset standardoidussa bruttomoottoritoiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) standardoituna mittaustyökaluna moottorin bruttofunktion arvioimiseksi, joka koostuu ala-asteikoista; makaa ja rullaa, istuu, ryömi ja polvistuu, seisoo, kävelee, juoksee ja hyppää (alue: 0-100, korkeampi arvo tarkoittaa parempaa motorista toimintaa).
Raportoimme GMFM:n muutokset kunkin arviointiajankohdan välillä.
Tulostaulukon luokat ovat lähtötasoa ja arvoja, jotka vähentävät viimeksi mainitut raakapisteet entisistä.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset kognitiivisissa neurokehitystuloksissa
Aikaikkuna: Perustaso -1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales korealainen versio (korkeampi arvo tarkoittaa parempaa henkistä toimintaa: 0 - huonoin, 178 - paras).
Raportoimme BSID-II Mental Scale -raakapisteiden muutokset kunkin arviointiajankohdan välillä.
Tulostietojen luokat ovat arvoja, joilla jälkimmäiset pisteet vähennetään edellisistä.
|
Perustaso -1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Muutokset motoristen neurologisten kehityksen tuloksissa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (korkeampi arvo tarkoittaa parempaa motorista toimintaa: 0 - huonoin, 111 - paras) korealainen versio.
Raportoimme BSID-II Motor Scale -raakapisteiden muutokset kunkin arviointiajankohdan välillä.
Tulostietojen luokat ovat arvoja, joilla jälkimmäiset pisteet vähennetään edellisistä.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Muutokset aivojen MRI:ssä
Aikaikkuna: Perustaso - 6 kuukautta
|
Muutokset aivojen diffuusiotensorikuvassa (DTI); DTI tarjoaa kvantitatiivista tietoa valkoisen aineen mikroskooppisesta eheydestä.
Valkoisella aineella on normaalisti korkea diffuusioanisotropia kuin harmaalla aineella.
Voimme mitata murto-anisotropian (FA) arvon DTI-kuvauksessa ja se vaihtelee välillä 0 - 1. Tietyn kiinnostavan alueen korkeampi FA-arvo tarkoittaa, että alueella on enemmän valkoisen aineen eheyttä.
|
Perustaso - 6 kuukautta
|
|
Aivojen glukoosiaineenvaihdunnan muutosten vertailu aivojen 18F-FDG PET:n avulla: Aivojen glukoosiaineenvaihdunnan lisääntyneet ja vähentyneet alueet
Aikaikkuna: Lähtötilanne - 2 viikkoa
|
18F-FDG PET-kuvaus tehtiin kahdesti ennen hoitoa ja sitten 2 viikkoa hoidon jälkeen.
Jokaisesta emissiokuvasta saatiin 90 viipaletta, ja ydinlääkäri tarkasteli kaikki skannaukset.
Spatiaalinen esikäsittely ja tilastolliset analyysit suoritettiin käyttämällä Matlabiin istutettua SPM8:aa vertaamaan eroja alueellisessa aivojen glukoosiaineenvaihdunnassa ryhmien välillä sekä eroja hoidon edeltävän ja jälkeisen kuvantamisen välillä.
Ilmoitimme lisääntyneistä ja vähentyneistä glukoosiaineenvaihdunnan alueista kolmessa ryhmässä.
Määritimme, että "1" tarkoittaa LISÄTTYJÄ alueita, "-1", VÄHENNETTYJÄ alueita ja "0", vain EI MUUTOSTA.
|
Lähtötilanne - 2 viikkoa
|
|
Muutokset päivittäisten toimintojen toiminnallisessa suorituskyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso -1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) toiminnallisen suorituskyvyn arvioimiseen lasten päivittäisessä toiminnassa (kaikki arvot on säädetty ja suurempi arvo tarkoittaa parempaa toiminnallista suorituskykyä, 0 - huonoin, 100 - paras).
Raportoimme tässä 2 asteikkoa ja 3 aluetta kustakin asteikosta: FSS (Funktional Skill Scale) ja Caregiver Assistance Scale (CAS), jotka on jaettu vastaavasti kolmeen osa-alueeseen: itsehoito, liikkuvuus ja sosiaalinen toiminta.
Tulostaulukon luokat ovat kunkin alueen pisteet, jotka on mitattu kullakin arvioinnin aikapisteellä.
|
Perustaso -1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Muutokset toiminnallisessa riippumattomuudessa päivittäisessä toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mittaa toiminnallista itsenäisyyttä päivittäisessä toiminnassa.
WeeFIM sisältää 18 kohdetta ja jokainen kohta on luokiteltu täydellisestä riippuvuudesta (pistemäärä 1) täydelliseen riippumattomuuteen (pistemäärä 7).
Arvoalue on 18–126, ja korkeammat pisteet tarkoittavat itsenäistä suorituskykyä päivittäisissä toimissa.
Tulostaulukon luokat ovat WeeFIM:n kokonaispistemäärät, jotka on mitattu kullakin arviointihetkellä.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Muutokset lihasvoimassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
MMT:n (manuaalisen lihasvoiman testipisteen) summa: manuaalisen lihasvoimatestin summatut pisteet (nolla = 0, jälki = 1, huono = 2, kohtalainen = 3, hyvä = 4, normaali = 5) koukistajille, ojentajille, abduktoreille sekä kahdenvälisten olka- ja lonkkanivelten adduktorit; bilateraalisen kyynärpään, ranteen ja polven koukistajat ja ojentajat; Nilkkojen selkä ja jalkapohjan koukistajat (vaihteluväli: 0 ~ 160) Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lihasvoimaa.
Tulostaulukon luokat ovat kunkin arvioinnin ajankohtana mitattujen MMT-pisteiden summaus.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Muutokset käden toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) standardoituna mittaustyökaluna käsien toiminnan arvioimiseksi, joka koostuu ala-asteikoista; dissosioitunut liike, otteet, painon kantaminen ja suojaava jatke.
Nämä on standardoitu vaihtelemaan nollasta (tai nollan alapuolelle tartuntaosassa) 100:aan, ja korkeammat arvot tarkoittavat parempaa käden toimintaa.
Raportoimme QUEST-erot kunkin arviointiajan välillä.
|
Lähtötaso - 1 kuukausi - 3 kuukautta - 6 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia turvallisuuden mittana, jotka liittyvät napanuoravereen, erytropoietiiniin tai immunosuppressanteihin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on vakavia haittavaikutuksia kussakin ryhmässä; Vakavat haittatapahtumat määriteltiin tapahtumaksi, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pitkitti sairaalassaoloaikaa tai oli tutkijan arvion mukaan muuten vakava.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. toukokuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 29. elokuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. elokuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 2. syyskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Muu tunniste: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .