Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen navlestrengsblod og erytropoietin kombinasjonsterapi for cerebral parese

6. november 2020 oppdatert av: Sung Kwang Medical Foundation

Dobbeltblind randomisert kontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til en kombinasjonsterapi av allogent navlestrengsblod og erytropoietin for barn med cerebral parese

Denne randomiserte kontrollstudien har som mål å bestemme effekten av kombinasjonsbehandling med navlestrengsblod og erytropoietin for barn med cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese er en forstyrrelse av bevegelse og holdning som skyldes en ikke-progressiv lesjon eller skade på den umodne hjernen. Det er en ledende årsak til funksjonshemming i barndommen gjennom livet. Navlestrengsblod (UCB) er foreslått som terapeutisk metode for cerebral parese som et resultat av dyrestudier. Stamceller inkludert i UCB forventes å ha terapeutisk effekt for funksjonell utvinning.

Det er også foreslått at erytropoietin er nyttig for å reparere nevrologiske skader i hjernen. Hovedmekanismen til erytropoietin er ment å være nevrobeskyttelse og neurogenese som også vil forsterke effekten av stamceller.

Selv om autolog navlestreng ville være trygt, har barna som har problemer ved fødselen sjelden autologt navlestrengsblod. Allogent navlestrengsblod kan være nyttig for disse barna hvis effekten er godkjent.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

105

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken
        • Cha Bundang Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 måneder til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kjent cerebral parese
  • Villig til å følge alle studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Høy risiko for lungebetennelse eller nedsatt nyrefunksjon etter bruk av immunsuppressivt middel
  • Tilstedeværelse av kjent genetisk sykdom
  • Mulighet for medikamentoverfølsomhet som er relatert til dette studiemiddelet
  • Historie om tidligere celleterapi
  • Dårlig samarbeid av verge, inkludert inaktiv holdning til rehabilitering
  • Intraktabel anfallsforstyrrelse
  • Autisme

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Navlestrengsblod & erytropoietin & rehabilitering
Allogen infusjon av navlestrengsblod, erytropoietininjeksjon og aktiv rehabilitering
Biologisk: Infusjon av navlestrengsblod
Forsøkspersonene vil bli foretatt allogen infusjon av navlestrengsblod (totalt nukleerte celler > 3x10^7/kg) intravenøst ​​under ikke-myeloablativ immunsuppresjon (vedlikeholde blodnivået av ciklosporin på 100-200 ng/ml i 1 måned).
Andre navn:
  • Donerte navlestrengsblodenheter fra Affiliated Cord Blood Bank
Legemiddel: Erytropoietin injeksjon
Erytropoietin vil bli gitt som skjema på to ganger i uken i 4 uker med en dosering på 500 IE/kg 2 ganger intravenøst ​​og 250 IE/kg subkutant i 6 ganger.
Andre navn:
  • Merkenavnet til Erythropoietin: Espogen (laget av LG Life Science)
Annen: Aktiv rehabilitering
Alle forsøkspersoner bør delta i aktiv rehabilitering. De fikk to fysio- og ergoterapiøkter per dag. Etter utskrivning fortsatte hver deltaker å motta rehabiliteringsterapi minst 3 dager per uke i ytterligere 5 måneder.
Aktiv komparator: Erytropoietin og rehabilitering
Erytropoietin-injeksjon, aktiv rehabilitering
Legemiddel: Erytropoietin injeksjon
Erytropoietin vil bli gitt som skjema på to ganger i uken i 4 uker med en dosering på 500 IE/kg 2 ganger intravenøst ​​og 250 IE/kg subkutant i 6 ganger.
Andre navn:
  • Merkenavnet til Erythropoietin: Espogen (laget av LG Life Science)
Annen: Aktiv rehabilitering
Alle forsøkspersoner bør delta i aktiv rehabilitering. De fikk to fysio- og ergoterapiøkter per dag. Etter utskrivning fortsatte hver deltaker å motta rehabiliteringsterapi minst 3 dager per uke i ytterligere 5 måneder.
Annen: Placebo navlestrengsblod
Placebo navlestrengsblod vil bli gitt unntatt den eksperimentelle armen. Placebo navlestrengsblod ble laget ved bruk av perifert blod. Deltakere og etterforskere opprettholdt som blinde.
Andre navn:
  • Placebo navlestrengsblod som ligner navlestrengsblod i utseende ble designet
  • : 1,5 til 3 ml av individets eget blod ble samlet og blandet med 15 til 20 ml albumin.
Placebo komparator: Kun rehabilitering
Aktiv rehabilitering
Annen: Aktiv rehabilitering
Alle forsøkspersoner bør delta i aktiv rehabilitering. De fikk to fysio- og ergoterapiøkter per dag. Etter utskrivning fortsatte hver deltaker å motta rehabiliteringsterapi minst 3 dager per uke i ytterligere 5 måneder.
Annen: Placebo navlestrengsblod
Placebo navlestrengsblod vil bli gitt unntatt den eksperimentelle armen. Placebo navlestrengsblod ble laget ved bruk av perifert blod. Deltakere og etterforskere opprettholdt som blinde.
Andre navn:
  • Placebo navlestrengsblod som ligner navlestrengsblod i utseende ble designet
  • : 1,5 til 3 ml av individets eget blod ble samlet og blandet med 15 til 20 ml albumin.
Annen: Placebo erytropoietin
Placebo erytropoietin som inneholder normal saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i motorytelse
Tidsramme: Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standardisert måleverktøy for vurdering av bevegelseskvalitet angående 3 egenskaper av 5 enere; justering, koordinasjon, dissosiert bevegelse, stabilitet og vektforskyvning (område: 0~100, høyere verdi betyr bedre motorisk kvalitet). Vi rapporterte endringer i GMPM-poengsum mellom hvert vurderingstidspunkt. Kategorier av utfallstabellen er grunnlinje og verdier for å bare trekke de sistnevnte råskårene fra de tidligere.
Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Endringer i standardisert bruttomotorisk funksjon
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardisert måleverktøy for vurdering av Gross Motor Function bestående av underskalaer; ligger og ruller, sitter, kryper og kneler, står, går, løper og hopper (område: 0~100 , Høyere verdi betyr bedre grovmotorisk funksjon). Vi rapporterte endringer av GMFM mellom hvert vurderingstidspunkt. Kategorier av utfallstabellen er grunnlinje og verdier for å bare trekke de sistnevnte råskårene fra de tidligere.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i kognitivt nevroutviklingsresultat
Tidsramme: Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Koreansk versjon av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (høyere verdi betyr bedre mental funksjon: 0 - verst, 178 - best). Vi rapporterte endringer i BSID-II Mental Scale-råscore mellom hvert vurderingstidspunkt. Kategorier av utfallsdata er verdier for å trekke sistnevnte poengsum fra de tidligere.
Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Endringer i motorisk nevroutviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Koreansk versjon av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (høyere verdi betyr bedre motorisk funksjon: 0 - dårligst, 111 - best). Vi rapporterte endringer i BSID-II Motor Scale råscore mellom hvert vurderingstidspunkt. Kategorier av utfallsdata er verdier for å trekke sistnevnte poengsum fra de tidligere.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Endringer i hjerne-MR
Tidsramme: Baseline - 6 måneder
Endringer på hjernediffusjonstensorbilde (DTI); DTI gir kvantitativ informasjon om den mikroskopiske integriteten til hvit substans. Hvit substans har normalt en høy grad av diffusjonsanisotropi enn grå substans. Vi kan måle fraksjonert anisotropi (FA) verdi i DTI-avbildning, og den varierer fra 0 til 1. Høyere FA-verdi for et bestemt område av interesse betyr at området har mer integritet av hvit substans.
Baseline - 6 måneder
Sammenligning av endringer i hjerneglukosemetabolisme ved bruk av hjerne 18F-FDG PET: Økte og reduserte områder av hjerneglukosemetabolisme
Tidsramme: Baseline - 2 uker
18F-FDG PET-avbildning ble utført to ganger før og deretter 2 uker etter behandling. Nitti skiver av hvert emisjonsbilde ble oppnådd, og alle skanninger ble gjennomgått av en nukleærlege. Romlig forbehandling og statistiske analyser ble utført ved bruk av SPM8 implantert i Matlab for å sammenligne forskjeller i regional hjerneglukosemetabolisme mellom grupper og forskjeller mellom bildedata før og etter terapi. Vi rapporterte økte områder og reduserte områder med glukosemetabolisme i tre grupper. Vi definerte at "1" refererer til ØKTE områder, "-1", MINSKADE områder og "0", bare INGEN ENDRING.
Baseline - 2 uker
Endringer i funksjonell ytelse i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) for vurdering av funksjonell ytelse i daglige aktiviteter hos barn (Alle verdier er justert og høyere verdi betyr bedre funksjonell ytelse, 0 - dårligst, 100 - best). Vi rapporterte her 2 skalaer og 3 domener av hver skala: en funksjonell ferdighetsskala (FSS) og en Caregiver Assistance Scale (CAS) som er delt inn i henholdsvis 3 domener: egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon. Kategorier av utfallstabellen er poeng for hvert domene målt ved hvert vurderingstidspunkt.
Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Endringer i funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funksjonell uavhengighet i daglige aktiviteter. WeeFIM inneholder 18 elementer og hvert element er rangert fra fullstendig avhengighet (scoret som 1) til fullstendig uavhengighet (scoret som 7). Området er fra 18 til 126 og høyere skår betyr mer uavhengig ytelse i daglige aktiviteter. Kategorier av utfallstabellen er totale WeeFIM-skårer målt ved hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Endringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Oppsummering av MMT (manuell muskelstyrketestscore): summerte poengsummene for den manuelle muskelstyrketesten (null=0, spor=1, dårlig=2, rettferdig=3, bra=4, normal=5) for bøyer, ekstensorer, bortførere , og adduktorer av bilaterale skulder- og hofteledd; bøyer og ekstensorer av bilaterale albuer, håndledd og kne; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklene (område: 0 ~ 160) Høyere poengsum betyr bedre muskelstyrke. Kategorier av resultattabellen er summering av MMT-skåre målt ved hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Endringer i håndfunksjon
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) som et standardisert måleverktøy for vurdering av håndfunksjon bestående av underskalaer; dissosiert bevegelse, grep, vektbæring og beskyttende forlengelse. Disse er standardisert til å variere fra null (eller under null i grepseksjonen) til 100 og høyere verdier betyr bedre håndfunksjon. Vi rapporterte QUEST-forskjeller mellom hver vurderingstid.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser som et mål på sikkerhet, som er relatert til navlestrengsblod, erytropoietin eller immunsuppressivt middel
Tidsramme: 6 måneder
Antall pasienter med alvorlige bivirkninger innen hver gruppe; Alvorlige bivirkninger ble definert som enhver hendelse som resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlenget sykehusoppholdet, eller som på annen måte var alvorlig etter etterforskerens vurdering.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sung Kwang Medical Foundation

Etterforskere

  • Studiestol: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2010

Først lagt ut (Anslag)

2. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RCTUBSC
  • PBC09-095 (Annen identifikator: IRB of CHA Bundang Medical Center)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral parese

Kliniske studier på Infusjon av navlestrengsblod

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere