Аллогенная пуповинная кровь и комбинированная терапия эритропоэтином при церебральном параличе
6 ноября 2020 г. обновлено: Sung Kwang Medical Foundation
Двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии аллогенной пуповинной кровью и эритропоэтином у детей с детским церебральным параличом
Это рандомизированное контрольное исследование направлено на определение эффективности комбинированной терапии пуповинной кровью и эритропоэтином у детей с церебральным параличом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Детский церебральный паралич — это нарушение движения и осанки, возникающее в результате непрогрессирующего поражения или повреждения незрелого мозга. Это ведущая причина детской инвалидности на протяжении всей жизни. Пуповинная кровь (UCB) предлагается в качестве терапевтического метода для церебрального паралича, который появился в результате исследований на животных. Ожидается, что стволовые клетки, включенные в UCB, будут проявлять терапевтическую эффективность для функционального восстановления.
Также предполагается, что эритропоэтин полезен для восстановления неврологических повреждений головного мозга. Предполагается, что основным механизмом эритропоэтина является нейропротекция и нейрогенез, которые также усиливают действие стволовых клеток.
Хотя аутологичная пуповинная кровь была бы безопасной, дети, у которых есть проблемы при рождении, редко имеют аутологичную пуповинную кровь. Аллогенная пуповинная кровь может быть полезной для этих детей, если ее действие одобрено.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
105
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Корея, Республика
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 месяцев до 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Известный детский церебральный паралич
- Готов соблюдать все процедуры обучения
Критерий исключения:
- Высокий риск развития пневмонии или ухудшения функции почек после применения иммунодепрессантов
- Наличие известного генетического заболевания
- Возможность лекарственной гиперчувствительности, связанной с этим исследуемым средством.
- История предыдущей клеточной терапии
- Плохое сотрудничество опекуна, в том числе неактивное отношение к реабилитации
- Неизлечимое судорожное расстройство
- аутизм
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пуповинная кровь и эритропоэтин и реабилитация
Аллогенная инфузия пуповинной крови, инъекция эритропоэтина и активная реабилитация
|
Субъектам будет проведена аллогенная инфузия пуповинной крови (общее количество ядерных клеток > 3x10^7/кг) внутривенно при немиелоаблативной иммуносупрессии (поддержание уровня циклоспорина в крови на уровне 100-200 нг/мл в течение 1 месяца).
Другие имена:
Эритропоэтин будет вводиться по схеме два раза в неделю в течение 4 недель в дозе 500 МЕ/кг 2 раза внутривенно и 250 МЕ/кг подкожно 6 раз.
Другие имена:
Все субъекты должны участвовать в активной реабилитации.
Они получали два сеанса физиотерапии и трудотерапии в день.
После выписки каждый участник продолжал получать реабилитационную терапию не менее 3 дней в неделю в течение дополнительных 5 месяцев.
|
|
Активный компаратор: Эритропоэтин и реабилитация
Инъекции эритропоэтина, активная реабилитация
|
Эритропоэтин будет вводиться по схеме два раза в неделю в течение 4 недель в дозе 500 МЕ/кг 2 раза внутривенно и 250 МЕ/кг подкожно 6 раз.
Другие имена:
Все субъекты должны участвовать в активной реабилитации.
Они получали два сеанса физиотерапии и трудотерапии в день.
После выписки каждый участник продолжал получать реабилитационную терапию не менее 3 дней в неделю в течение дополнительных 5 месяцев.
Пуповинная кровь плацебо будет дана за исключением Экспериментальной группы.
Плацебо Пуповинная кровь была приготовлена с использованием периферической крови.
Участники и исследователи считаются слепыми.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Только реабилитация
Активная реабилитация
|
Все субъекты должны участвовать в активной реабилитации.
Они получали два сеанса физиотерапии и трудотерапии в день.
После выписки каждый участник продолжал получать реабилитационную терапию не менее 3 дней в неделю в течение дополнительных 5 месяцев.
Пуповинная кровь плацебо будет дана за исключением Экспериментальной группы.
Плацебо Пуповинная кровь была приготовлена с использованием периферической крови.
Участники и исследователи считаются слепыми.
Другие имена:
Плацебо-эритропоэтин, содержащий физиологический раствор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в двигательной активности
Временное ограничение: Исходный уровень -1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) как стандартизированный инструмент измерения для оценки качества движения по 3 свойствам из 5; выравнивание, координация, диссоциированное движение, стабильность и смещение веса (диапазон: 0 ~ 100, более высокое значение означает лучшее качество моторики).
Мы сообщали об изменениях оценки GMPM между каждым моментом оценки.
Категории таблицы результатов являются базовыми и значениями простого вычитания последних необработанных баллов из первых.
|
Исходный уровень -1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Изменения в стандартизированной общей моторной функции
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
GMFM (измерение общей двигательной функции) как стандартизированный инструмент измерения для оценки общей двигательной функции, состоящий из подшкал; лежать и перекатываться, сидеть, ползать и стоять на коленях, стоять, ходить, бегать и прыгать (диапазон: 0–100, чем выше значение, тем лучше крупная моторика).
Мы сообщали об изменениях GMFM между каждым моментом оценки.
Категории таблицы результатов являются базовыми и значениями простого вычитания последних необработанных баллов из первых.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения в результатах когнитивного нейроразвития
Временное ограничение: Исходный уровень -1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
Корейская версия Шкалы развития младенцев Бейли-II (K-BSID-II) Умственные шкалы (более высокое значение означает лучшую умственную функцию: 0 - худшее, 178 - лучшее).
Мы сообщали об изменениях сырой оценки ментальной шкалы BSID-II между каждым моментом оценки.
Категории исходных данных представляют собой значения вычитания последних баллов из первых.
|
Исходный уровень -1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Изменения исхода развития двигательной нервной системы
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
Корейская версия Шкалы развития младенцев Бейли-II (K-BSID-II) Моторные шкалы (более высокое значение означает лучшую двигательную функцию: 0 - худшее, 111 - лучшее).
Мы сообщали об изменениях сырой оценки моторной шкалы BSID-II между каждым моментом оценки.
Категории исходных данных представляют собой значения вычитания последних баллов из первых.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Изменения на МРТ головного мозга
Временное ограничение: Базовый уровень - 6 месяцев
|
Изменения на диффузионно-тензорном изображении головного мозга (DTI); DTI предоставляет количественную информацию о микроскопической целостности белого вещества.
Белое вещество в норме обладает более высокой степенью диффузионной анизотропии, чем серое вещество.
Мы можем измерить значение фракционной анизотропии (FA) при визуализации DTI, и оно находится в диапазоне от 0 до 1. Более высокое значение FA в определенной интересующей области означает, что в этой области больше целостности белого вещества.
|
Базовый уровень - 6 месяцев
|
|
Сравнение изменений метаболизма глюкозы в головном мозге при использовании ПЭТ с 18F-ФДГ в головном мозге: области увеличения и уменьшения метаболизма глюкозы в головном мозге
Временное ограничение: Базовый - 2 недели
|
ПЭТ с 18F-ФДГ выполняли дважды до и через 2 недели после лечения.
Было получено 90 срезов каждого эмиссионного изображения, и все сканы были просмотрены врачом-ядерщиком.
Пространственная предварительная обработка и статистический анализ были выполнены с использованием SPM8, имплантированного в Matlab, для сравнения различий в региональном метаболизме глюкозы в головном мозге между группами и различий между данными визуализации до и после лечения.
Мы сообщили об увеличенных и уменьшенных участках метаболизма глюкозы в трех группах.
Мы определили, что «1» относится к УВЕЛИЧЕННЫМ областям, «-1» — к УМЕНЬШЕННЫМ областям, а «0» — к БЕЗ ИЗМЕНЕНИЙ.
|
Базовый - 2 недели
|
|
Изменения функциональных показателей в повседневной деятельности
Временное ограничение: Исходный уровень -1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
Педиатрическая оценка инвалидности (PEDI) для оценки функциональной работоспособности в повседневной деятельности у детей (все значения скорректированы, и более высокое значение означает лучшую функциональную работоспособность, 0 - наихудшая, 100 - наилучшая).
Мы представили здесь 2 шкалы и 3 домена каждой шкалы: шкалу функциональных навыков (FSS) и шкалу помощи лицам, осуществляющим уход (CAS), которые разделены соответственно на 3 домена: уход за собой, мобильность и социальная функция.
Категории таблицы результатов — это оценки каждой области, измеренные в каждый момент времени оценки.
|
Исходный уровень -1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Изменения функциональной независимости в повседневной деятельности
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
WeeFIM (Измерение функциональной независимости детей) измеряет функциональную независимость в повседневной деятельности.
WeeFIM содержит 18 элементов, и каждый элемент оценивается от полной зависимости (оценка 1) до полной независимости (оценка 7).
Диапазон составляет от 18 до 126, а более высокие баллы означают более самостоятельную работу в повседневной деятельности.
Категории таблицы результатов — это общие баллы WeeFIM, измеренные в каждый момент времени оценки.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Изменения мышечной силы
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
Суммирование MMT (оценка ручного теста мышечной силы): суммированные баллы ручного теста мышечной силы (ноль = 0, след = 1, плохой = 2, удовлетворительный = 3, хороший = 4, нормальный = 5) для сгибателей, разгибателей, отводящих мышц , и аддукторы двустороннего плечевого и тазобедренного суставов; двусторонние сгибатели и разгибатели локтя, запястья и колена; тыльные сгибатели и подошвенные сгибатели лодыжек (диапазон: 0 ~ 160) Чем выше балл, тем выше мышечная сила.
Категории таблицы результатов представляют собой суммирование баллов MMT, измеренных в каждый момент времени оценки.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Изменения в работе рук
Временное ограничение: Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
QUEST (тест качества навыков работы с верхними конечностями) как стандартизированный инструмент измерения для оценки функции руки, состоящий из подшкал; диссоциированное движение, захваты, весовая нагрузка и защитное разгибание.
Они стандартизированы в диапазоне от нуля (или ниже нуля в секции захвата) до 100, а более высокие значения означают лучшую работу рук.
Мы сообщили о различиях в QUEST между каждым временем оценки.
|
Исходный уровень - 1 месяц - 3 месяца - 6 месяцев
|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями как мера безопасности, которые связаны с пуповинной кровью, эритропоэтином или иммунодепрессантами
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество пациентов с серьезными нежелательными явлениями в каждой группе; Серьезные нежелательные явления определялись как любое событие, которое привело к смерти, было угрожающим жизни, потребовало госпитализации или продления пребывания в больнице или было иным образом серьезным по мнению исследователя.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 августа 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 августа 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
2 сентября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 ноября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 ноября 2020 г.
Последняя проверка
1 ноября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Другой идентификатор: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .