Allogene navelstrengbloed en erytropoëtine combinatietherapie voor hersenverlamming
6 november 2020 bijgewerkt door: Sung Kwang Medical Foundation
Dubbelblind gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van een combinatietherapie van allogeen navelstrengbloed en erytropoëtine voor kinderen met hersenverlamming te evalueren
Deze gerandomiseerde controlestudie is gericht op het bepalen van de werkzaamheid van combinatietherapie met navelstrengbloed en erytropoëtine bij kinderen met hersenverlamming.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Cerebrale parese is een bewegings- en houdingsstoornis die het gevolg is van een niet-progressieve laesie of verwonding van de onvolgroeide hersenen. Het is een belangrijke oorzaak van handicaps die in de kindertijd ontstaan gedurende iemands leven. Navelstrengbloed (UCB) wordt voorgesteld als therapeutische methode voor hersenverlamming die het resultaat is van dierstudies. Van stamcellen die in UCB zijn opgenomen, wordt verwacht dat ze therapeutische werkzaamheid uitoefenen voor functioneel herstel.
Er wordt ook gesuggereerd dat erytropoëtine nuttig is om neurologische schade in de hersenen te herstellen. Het belangrijkste mechanisme van erytropoëtine zou neuroprotectie en neurogenese zijn, wat ook het effect van stamcellen zou versterken.
Hoewel autoloog navelstrengbloed veilig zou zijn, hebben de kinderen die problemen hebben bij de geboorte zelden autoloog navelstrengbloed. Allogeen navelstrengbloed kan nuttig zijn voor deze kinderen als het effect wordt goedgekeurd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
105
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
10 maanden tot 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bekende hersenverlamming
- Bereid om te voldoen aan alle studieprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Hoog risico op longontsteking of verslechtering van de nierfunctie na gebruik van immunosuppressiva
- Aanwezigheid van bekende genetische ziekte
- Mogelijkheid van overgevoeligheid voor geneesmiddelen die verband houdt met dit studiegeneesmiddel
- Geschiedenis van eerdere celtherapie
- Slechte medewerking van voogd, inclusief inactieve houding voor rehabilitatie
- Hardnekkige epileptische aandoening
- Autisme
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Navelstrengbloed en erytropoëtine en revalidatie
Allogene navelstrengbloedinfusie, erytropoëtine-injectie en actieve revalidatie
|
De proefpersonen zullen een allogene navelstrengbloedinfusie ondergaan (totaal aantal cellen met kern > 3x10^7/kg) intraveneus onder niet-myeloablatieve immunosuppressie (handhaving van de bloedspiegel van cyclosporine op 100-200 ng/ml gedurende 1 maand).
Andere namen:
Erytropoëtine zal worden gegeven volgens het schema van tweemaal per week gedurende 4 weken met een dosering van 500 IE/kg gedurende 2 maal intraveneus en 250 IE/kg subcutaan gedurende 6 maal.
Andere namen:
Alle proefpersonen moeten deelnemen aan actieve revalidatie.
Ze kregen twee sessies fysiotherapie en ergotherapie per dag.
Na ontslag kreeg elke deelnemer gedurende nog eens 5 maanden minimaal 3 dagen per week revalidatietherapie.
|
|
Actieve vergelijker: Erytropoëtine & revalidatie
Erytropoëtine-injectie, actieve revalidatie
|
Erytropoëtine zal worden gegeven volgens het schema van tweemaal per week gedurende 4 weken met een dosering van 500 IE/kg gedurende 2 maal intraveneus en 250 IE/kg subcutaan gedurende 6 maal.
Andere namen:
Alle proefpersonen moeten deelnemen aan actieve revalidatie.
Ze kregen twee sessies fysiotherapie en ergotherapie per dag.
Na ontslag kreeg elke deelnemer gedurende nog eens 5 maanden minimaal 3 dagen per week revalidatietherapie.
Placebo Navelstrengbloed wordt gegeven behalve de experimentele arm.
Placebo Navelstrengbloed werd gemaakt met behulp van perifeer bloed.
Deelnemers en onderzoekers bleven blind.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Alleen revalidatie
Actieve revalidatie
|
Alle proefpersonen moeten deelnemen aan actieve revalidatie.
Ze kregen twee sessies fysiotherapie en ergotherapie per dag.
Na ontslag kreeg elke deelnemer gedurende nog eens 5 maanden minimaal 3 dagen per week revalidatietherapie.
Placebo Navelstrengbloed wordt gegeven behalve de experimentele arm.
Placebo Navelstrengbloed werd gemaakt met behulp van perifeer bloed.
Deelnemers en onderzoekers bleven blind.
Andere namen:
Placebo Erytropoëtine met normale zoutoplossing
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in motorprestaties
Tijdsspanne: Basislijn -1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) als gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de kwaliteit van beweging met betrekking tot 3 van de 5 eigenschappen; uitlijning, coördinatie, gedissocieerde beweging, stabiliteit en gewichtsverplaatsing (bereik: 0~100, hogere waarde betekent betere motorische kwaliteit).
We rapporteerden wijzigingen in de GMPM-score tussen elk beoordelingstijdstip.
Categorieën van de uitkomsttabel zijn basislijn en waarden van het aftrekken van de laatste ruwe scores van de eerste.
|
Basislijn -1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Veranderingen in gestandaardiseerde grove motoriek
Tijdsspanne: Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) als een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de grove motoriek bestaande uit subschalen; liggen & rollen, zitten, kruipen & knielen, staan, lopen, rennen & springen (bereik: 0~100 , Hogere waarde betekent betere grove motoriek).
We rapporteerden veranderingen van GMFM tussen elk beoordelingstijdstip.
Categorieën van de uitkomsttabel zijn basislijn en waarden van het aftrekken van de laatste ruwe scores van de eerste.
|
Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in cognitieve neurologische uitkomst
Tijdsspanne: Basislijn -1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
Koreaanse versie van Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (hogere waarde betekent betere mentale functie: 0 - slechtste, 178 - beste).
We rapporteerden wijzigingen in de onbewerkte score van de BSID-II Mental Scale tussen elk beoordelingstijdstip.
Categorieën van uitkomstgegevens zijn waarden van het aftrekken van de laatste scores van de eerste.
|
Basislijn -1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Veranderingen in motorische neurologische ontwikkelingsresultaten
Tijdsspanne: Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
Koreaanse versie van Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (hogere waarde betekent betere motorische functie: 0 - slechtste, 111 - beste).
We rapporteerden wijzigingen in de onbewerkte score van de BSID-II motorschaal tussen elk beoordelingstijdstip.
Categorieën van uitkomstgegevens zijn waarden van het aftrekken van de laatste scores van de eerste.
|
Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Veranderingen in Brain MRI
Tijdsspanne: Basislijn - 6 maanden
|
Veranderingen in hersendiffusietensorbeeld (DTI); DTI geeft kwantitatieve informatie over de microscopische integriteit van witte stof.
Witte stof heeft normaal gesproken een hogere mate van diffusie-anisotropie dan grijze stof.
We kunnen fractionele anisotropie (FA) -waarde meten in DTI-beeldvorming en deze varieert van 0 tot 1. Hogere FA-waarde van een bepaald interessegebied betekent dat het gebied meer integriteit van witte stof heeft.
|
Basislijn - 6 maanden
|
|
Vergelijking van veranderingen in hersenglucosemetabolisme met behulp van Brain 18F-FDG PET: verhoogde en verminderde gebieden van hersenglucosemetabolisme
Tijdsspanne: Basislijn - 2 weken
|
18F-FDG PET-beeldvorming werd tweemaal voorafgaand aan en vervolgens 2 weken na de behandeling uitgevoerd.
Er werden negentig plakjes van elk emissiebeeld verkregen en alle scans werden beoordeeld door een nucleair arts.
Ruimtelijke voorverwerking en statistische analyses werden uitgevoerd met behulp van SPM8 geïmplanteerd in Matlab om verschillen in regionaal hersenglucosemetabolisme tussen groepen en verschillen tussen pre- en post-therapie beeldvormingsgegevens te vergelijken.
We rapporteerden verhoogde gebieden en verminderde gebieden van glucosemetabolisme in drie groepen.
We hebben gedefinieerd dat "1" verwijst naar VERHOOGDE gebieden, "-1", VERMINDERDE gebieden en "0", alleen GEEN VERANDERING.
|
Basislijn - 2 weken
|
|
Veranderingen in functionele prestaties bij dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Basislijn -1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) voor het beoordelen van functionele prestaties bij dagelijkse activiteiten bij kinderen (alle waarden zijn aangepast en een hogere waarde betekent betere functionele prestaties, 0 - slechtste, 100 - beste).
We rapporteerden hier 2 schalen en 3 domeinen van elke schaal: een Functional Skill Scale (FSS) en een Caregiver Assistance Scale (CAS) die respectievelijk zijn onderverdeeld in 3 domeinen: zelfzorg, mobiliteit en sociaal functioneren.
Categorieën van de uitkomsttabel zijn scores voor elk domein, gemeten op elk beoordelingstijdstip.
|
Basislijn -1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Veranderingen in functionele onafhankelijkheid in dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) meet functionele onafhankelijkheid bij dagelijkse activiteiten.
WeeFIM bevat 18 items en elk item is gerangschikt van volledige afhankelijkheid (gescoord als 1) tot volledige onafhankelijkheid (gescoord als 7).
Het bereik loopt van 18 tot 126 en hogere scores betekenen meer onafhankelijke prestaties bij dagelijkse activiteiten.
Categorieën van de uitkomsttabel zijn totale WeeFIM-scores gemeten op elk beoordelingstijdstip.
|
Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Veranderingen in spierkracht
Tijdsspanne: Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
Sommatie van MMT (handmatige spierkrachttestscore): gesommeerde scores van de handmatige spierkrachttest (nul=0, spoor=1, slecht=2, redelijk=3, goed=4, normaal=5) voor flexoren, extensoren, abductoren en adductoren van bilaterale schouder- en heupgewrichten; flexoren en extensoren van bilaterale elleboog, pols en knie; dorsiflexoren en plantairflexoren van de enkels (bereik: 0 ~ 160) Een hogere score betekent een betere spierkracht.
Categorieën van uitkomsttabel zijn optelling van MMT-scores gemeten op elk beoordelingstijdstip.
|
Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Veranderingen in handfunctie
Tijdsspanne: Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) als een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de handfunctie bestaande uit subschalen; gedissocieerde beweging, grepen, gewichtsbelasting en beschermende extensie.
Deze zijn gestandaardiseerd om te variëren van nul (of onder nul in het grijpgedeelte) tot 100 en hogere waarden betekenen een betere handfunctie.
We rapporteerden QUEST-verschillen tussen elke beoordelingsmomenten.
|
Basislijn - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden
|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid, die verband houden met navelstrengbloed, erytropoëtine of immunosuppressivum
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het aantal patiënten met ernstige bijwerkingen binnen elke groep; Ernstige bijwerkingen werden gedefinieerd als elke gebeurtenis die de dood tot gevolg had, levensbedreigend was, ziekenhuisopname vereiste of het verblijf in het ziekenhuis verlengde, of anderszins ernstig was naar het oordeel van de onderzoeker.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 augustus 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 augustus 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
2 september 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
24 november 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 november 2020
Laatst geverifieerd
1 november 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Andere identificatie: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Cerebrale parese
-
Stanford UniversityVoltooidAnesthesie, lokaal | Letsel aan bovenste extremiteit | Verlamming van de nervus phrenicus | Phrenic Nerve Palsy aan de linkerkant | Phrenic Nerve Palsy aan de rechterkantVerenigde Staten
-
Peking University First HospitalVoltooidMajor Adverse Cardiac-cerebral-nier Event
-
South Valley UniversityOnbekendHEMIPLEGISCHE CEREBRALE PALSYEgypte
-
Shriners Hospitals for ChildrenActief, niet wervendPasgeboren | Blessure | Brachiale Plexus Palsy als gevolg van geboortetraumaVerenigde Staten