Alogenní kombinovaná léčba pupečníkové krve a erytropoetinu u dětské mozkové obrny
6. listopadu 2020 aktualizováno: Sung Kwang Medical Foundation
Dvojitě zaslepená randomizovaná kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti kombinované terapie alogenní pupečníkové krve a erytropoetinu pro děti s dětskou mozkovou obrnou
Tato randomizovaná kontrolní studie je zaměřena na stanovení účinnosti kombinované terapie pupečníkovou krví a erytropoetinem u dětí s dětskou mozkovou obrnou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Dětská mozková obrna je porucha pohybu a držení těla, která je důsledkem neprogresivní léze nebo poranění nezralého mozku. Je to hlavní příčina invalidity, která začíná v dětství během života. Pupečníková krev (UCB) je navržena jako terapeutická metoda pro dětskou mozkovou obrnu, která vyplynula ze studií na zvířatech. Očekává se, že kmenové buňky zahrnuté v UCB vyvinou terapeutickou účinnost pro funkční obnovu.
Rovněž se předpokládá, že erytropoetin je užitečný k opravě neurologického poškození mozku. Hlavním mechanismem erytropoetinu má být neuroprotekce a neurogeneze, která by také zesílila účinek kmenových buněk.
Přestože by autologní pupečník byl bezpečný, děti, které mají problémy při narození, mají autologní pupečníkovou krev jen zřídka. Alogenní pupečníková krev může být pro tyto děti užitečná, pokud bude její účinek schválen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
105
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korejská republika
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
10 měsíců až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Známá dětská mozková obrna
- Ochota dodržet veškeré studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- Vysoké riziko pneumonie nebo zhoršení funkce ledvin po použití imunosupresiv
- Přítomnost známého genetického onemocnění
- Možnost lékové přecitlivělosti, která souvisí s tímto studijním lékem
- Historie předchozí buněčné terapie
- Špatná spolupráce opatrovníka, včetně neaktivního přístupu k rehabilitaci
- Neřešitelná záchvatová porucha
- Autismus
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pupečníková krev & erytropoetin & rehabilitace
Alogenní infuze pupečníkové krve, injekce erytropoetinu a aktivní rehabilitace
|
Subjektům bude podána alogenní infuze pupečníkové krve (celkový počet jaderných buněk > 3x10^7/kg) intravenózně za nemyeloablativní imunosuprese (udržování hladiny cyklosporinu v krvi jako 100-200 ng/ml po dobu 1 měsíce).
Ostatní jména:
Erytropoetin bude podáván podle schématu dvakrát týdně po dobu 4 týdnů v dávce 500 IU/kg 2krát intravenózně a 250 IU/kg subkutánně 6krát.
Ostatní jména:
Všechny subjekty by se měly účastnit aktivní rehabilitace.
Absolvovali dvě fyzické a pracovní terapie denně.
Po propuštění pokračoval každý účastník v rehabilitační terapii nejméně 3 dny v týdnu po dobu dalších 5 měsíců.
|
|
Aktivní komparátor: Erytropoetin a rehabilitace
Erytropoetinová injekce, aktivní rehabilitace
|
Erytropoetin bude podáván podle schématu dvakrát týdně po dobu 4 týdnů v dávce 500 IU/kg 2krát intravenózně a 250 IU/kg subkutánně 6krát.
Ostatní jména:
Všechny subjekty by se měly účastnit aktivní rehabilitace.
Absolvovali dvě fyzické a pracovní terapie denně.
Po propuštění pokračoval každý účastník v rehabilitační terapii nejméně 3 dny v týdnu po dobu dalších 5 měsíců.
Placebo pupečníkové krve bude podáváno kromě experimentální paže.
Placebo z pupečníkové krve bylo vyrobeno za použití periferní krve.
Účastníci a vyšetřovatelé byli ponecháni jako nevidomí.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Pouze rehabilitace
Aktivní rehabilitace
|
Všechny subjekty by se měly účastnit aktivní rehabilitace.
Absolvovali dvě fyzické a pracovní terapie denně.
Po propuštění pokračoval každý účastník v rehabilitační terapii nejméně 3 dny v týdnu po dobu dalších 5 měsíců.
Placebo pupečníkové krve bude podáváno kromě experimentální paže.
Placebo z pupečníkové krve bylo vyrobeno za použití periferní krve.
Účastníci a vyšetřovatelé byli ponecháni jako nevidomí.
Ostatní jména:
Placebo Erytropoetin obsahující normální fyziologický roztok
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve výkonu motoru
Časové okno: Výchozí stav -1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) jako standardizovaný měřicí nástroj pro hodnocení kvality pohybu s ohledem na 3 vlastnosti z 5; vyrovnání, koordinace, disociovaný pohyb, stabilita a přesun váhy (rozsah: 0~100, vyšší hodnota znamená lepší kvalitu motoru).
Uvedli jsme změny skóre GMPM mezi jednotlivými časovými body hodnocení.
Kategorie výsledkové tabulky jsou základní hodnoty a hodnoty pouze odečtením posledně jmenovaných hrubých skóre od předchozích.
|
Výchozí stav -1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Změny ve standardizované funkci hrubého motoru
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) jako standardizovaný nástroj pro měření funkce Gross Motor Function sestávající z dílčích stupnic; ležení a válení, sezení, plazení a klečení, stání, chůze, běh a skákání (rozsah: 0~100, vyšší hodnota znamená lepší hrubou motoriku).
Uvedli jsme změny GMFM mezi jednotlivými časovými body hodnocení.
Kategorie výsledkové tabulky jsou základní hodnoty a hodnoty pouze odečtením posledně jmenovaných hrubých skóre od předchozích.
|
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v kognitivním neurovývojovém výsledku
Časové okno: Výchozí stav -1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
Korejská verze Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (vyšší hodnota znamená lepší mentální funkce: 0 – nejhorší, 178 – nejlepší).
Uvedli jsme změny hrubého skóre BSID-II Mental Scale mezi jednotlivými časovými body hodnocení.
Kategorie výstupních dat jsou hodnoty odečtení posledně jmenovaných skóre od předchozích.
|
Výchozí stav -1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Změny ve výsledcích motorického neurovývoje
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
Korejská verze Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scale (vyšší hodnota znamená lepší motorické funkce: 0 - nejhorší, 111 - nejlepší).
Uvedli jsme změny hrubého skóre BSID-II Motor Scale mezi jednotlivými časovými body hodnocení.
Kategorie výstupních dat jsou hodnoty odečtení posledně jmenovaných skóre od předchozích.
|
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Změny v MRI mozku
Časové okno: Výchozí stav - 6 měsíců
|
Změny na snímku difúzního tenzoru mozku (DTI); DTI poskytuje kvantitativní informace o mikroskopické integritě bílé hmoty.
Bílá hmota má normálně vysoký stupeň anizotropie difúze než šedá hmota.
Můžeme měřit hodnotu frakční anizotropie (FA) v DTI zobrazení a pohybuje se od 0 do 1. Vyšší hodnota FA určité oblasti zájmu znamená, že oblast má větší integritu bílé hmoty.
|
Výchozí stav - 6 měsíců
|
|
Srovnání změn v metabolismu glukózy v mozku pomocí mozku 18F-FDG PET: Zvýšené a snížené oblasti metabolismu glukózy v mozku
Časové okno: Výchozí stav - 2 týdny
|
18F-FDG PET zobrazení bylo provedeno dvakrát před léčbou a poté 2 týdny po léčbě.
Bylo získáno devadesát řezů každého emisního obrazu a všechny skeny byly přezkoumány nukleárním lékařem.
Prostorové předběžné zpracování a statistické analýzy byly provedeny pomocí SPM8 implantovaného v Matlabu, aby se porovnaly rozdíly v regionálním metabolismu glukózy v mozku mezi skupinami a rozdíly mezi zobrazovacími daty před a po terapii.
Uvedli jsme zvýšené oblasti a snížené oblasti metabolismu glukózy ve třech skupinách.
Definovali jsme, že "1" se týká ZVÝŠENÝCH oblastí, "-1", SNÍŽENÝCH oblastí a "0", prostě ŽÁDNÁ ZMĚNA.
|
Výchozí stav - 2 týdny
|
|
Změny ve funkčním výkonu v denních činnostech
Časové okno: Výchozí stav -1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) pro hodnocení funkční výkonnosti v denních činnostech u dětí (Všechny hodnoty jsou upraveny a vyšší hodnota znamená lepší funkční výkon, 0 - nejhorší, 100 - nejlepší).
Uvedli jsme zde 2 škály a 3 domény každé škály: škála funkčních dovedností (FSS) a škála pomoci pečovatele (CAS), které jsou rozděleny do 3 domén: péče o sebe, mobilita a sociální funkce.
Kategorie výsledkové tabulky jsou skóre každé domény měřené v každém časovém bodě hodnocení.
|
Výchozí stav -1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Změny ve funkční nezávislosti v každodenních činnostech
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) měří funkční nezávislost v každodenních činnostech.
WeeFIM obsahuje 18 položek a každá položka je seřazena od úplné závislosti (s hodnocením 1) po úplnou nezávislost (s hodnocením 7).
Rozsah je od 18 do 126 a vyšší skóre znamená samostatnější výkon v každodenních činnostech.
Kategorie výsledkové tabulky jsou celkové skóre WeeFIM naměřené v každém časovém bodě hodnocení.
|
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Změny ve svalové síle
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
Součet MMT (skóre manuálního testu svalové síly): součet skóre manuálního testu svalové síly (nula=0, stopa=1, špatný=2, spravedlivý=3, dobrý=4, normální=5) pro flexory, extenzory, abduktory a adduktory bilaterálních ramenních a kyčelních kloubů; flexory a extenzory bilaterálního lokte, zápěstí a kolena; dorsiflexory a plantární flexory kotníků (rozsah: 0 ~ 160) Vyšší skóre znamená lepší svalovou sílu.
Kategorie výsledkové tabulky jsou součtem skóre MMT naměřených v každém časovém bodě hodnocení.
|
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Změny ve funkci ruky
Časové okno: Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) jako standardizovaný nástroj měření pro hodnocení funkce ruky sestávající z dílčích škál; disociovaný pohyb, úchopy, zatížení a ochranné prodloužení.
Ty jsou standardizovány v rozsahu od nuly (nebo pod nulou v sekci uchopení) do 100 a vyšší hodnoty znamenají lepší funkci ruky.
Uvedli jsme rozdíly v QUEST mezi jednotlivými časy hodnocení.
|
Výchozí stav - 1 měsíc - 3 měsíce - 6 měsíců
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami jako míra bezpečnosti, které souvisejí s pupečníkovou krví, erytropoetinem nebo imunosupresivem
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet pacientů se závažnými nežádoucími účinky v každé skupině; Závažné nežádoucí příhody byly definovány jako jakákoli příhoda, která měla za následek smrt, ohrožovala život, vyžadovala hospitalizaci nebo prodlužovala pobyt v nemocnici nebo byla jinak závažná podle úsudku zkoušejícího.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. dubna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. srpna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. srpna 2010
První zveřejněno (Odhad)
2. září 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Jiný identifikátor: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětská mozková obrna
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland
-
Clene NanomedicineNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)DostupnýAmyotrofní laterální skleróza | ALS | PALS
Klinické studie na Infuze pupečníkové krve
-
National Marrow Donor ProgramDokončenoLymfom | Myelodysplastické syndromy | LeukémieSpojené státy
-
BHI Therapeutic SciencesNeznámýAkutní ischemická mrtviceSpojené státy
-
Columbia UniversityAktivní, ne náborSrpkovitá anémie | Beta thalassemieSpojené státy