Allogene Nabelschnurblut- und Erythropoetin-Kombinationstherapie bei Zerebralparese
6. November 2020 aktualisiert von: Sung Kwang Medical Foundation
Doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Kombinationstherapie aus allogenem Nabelschnurblut und Erythropoietin bei Kindern mit Zerebralparese
Diese randomisierte Kontrollstudie zielt darauf ab, die Wirksamkeit einer Kombinationstherapie aus Nabelschnurblut und Erythropoetin bei Kindern mit Zerebralparese zu bestimmen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Zerebralparese ist eine Bewegungs- und Haltungsstörung, die aus einer nicht fortschreitenden Läsion oder Verletzung des unreifen Gehirns resultiert. Es ist eine der Hauptursachen für Behinderungen im Kindesalter im Laufe des Lebens. Nabelschnurblut (UCB) wird als therapeutische Methode für Zerebralparese vorgeschlagen, die aus Tierversuchen resultierte. Es wird erwartet, dass Stammzellen, die in UCB enthalten sind, therapeutische Wirksamkeit für die funktionelle Wiederherstellung ausüben.
Es wird auch vorgeschlagen, dass Erythropoetin nützlich ist, um neurologische Verletzungen im Gehirn zu reparieren. Der Hauptmechanismus von Erythropoietin soll die Neuroprotektion und Neurogenese sein, was auch die Wirkung von Stammzellen verstärken würde.
Obwohl autologes Nabelschnurblut sicher wäre, haben die Kinder, die Probleme bei der Geburt haben, selten autologes Nabelschnurblut. Allogenes Nabelschnurblut könnte für diese Kinder nützlich sein, wenn seine Wirkung bestätigt wird.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
105
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republik von
- CHA Bundang Medical Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
10 Monate bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bekannte Zerebralparese
- Bereit, alle Studienverfahren einzuhalten
Ausschlusskriterien:
- Hohes Risiko einer Lungenentzündung oder einer Verschlechterung der Nierenfunktion nach Anwendung eines Immunsuppressivums
- Vorhandensein einer bekannten genetischen Erkrankung
- Möglichkeit einer Arzneimittelüberempfindlichkeit, die mit diesem Studienarzneimittel zusammenhängt
- Geschichte der früheren Zelltherapie
- Schlechte Zusammenarbeit des Vormunds, einschließlich inaktiver Haltung bei der Rehabilitation
- Hartnäckige Anfallsleiden
- Autismus
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Nabelschnurblut & Erythropoietin & Rehabilitation
Allogene Nabelschnurblutinfusion, Erythropoietin-Injektion & aktive Rehabilitation
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Den Probanden wird eine allogene Infusion von Nabelschnurblut (kernhaltige Zellen insgesamt > 3 x 10 ^ 7 / kg) intravenös unter nicht-myeloablativer Immunsuppression (Aufrechterhaltung des Cyclosporin-Blutspiegels von 100-200 ng / ml für 1 Monat) verabreicht.
Andere Namen:
Erythropoetin wird 4 Wochen lang zweimal wöchentlich mit einer Dosis von 500 I.E./kg zweimal intravenös und 250 I.E./kg subkutan sechsmal verabreicht.
Andere Namen:
Alle Probanden sollten an der aktiven Rehabilitation teilnehmen.
Sie erhielten zwei Physio- und Ergotherapiesitzungen pro Tag.
Nach der Entlassung erhielt jeder Teilnehmer für weitere 5 Monate an mindestens 3 Tagen pro Woche eine Rehabilitationstherapie.
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Aktiver Komparator: Erythropoetin & Rehabilitation
Erythropoietin-Injektion, aktive Rehabilitation
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Erythropoetin wird 4 Wochen lang zweimal wöchentlich mit einer Dosis von 500 I.E./kg zweimal intravenös und 250 I.E./kg subkutan sechsmal verabreicht.
Andere Namen:
Alle Probanden sollten an der aktiven Rehabilitation teilnehmen.
Sie erhielten zwei Physio- und Ergotherapiesitzungen pro Tag.
Nach der Entlassung erhielt jeder Teilnehmer für weitere 5 Monate an mindestens 3 Tagen pro Woche eine Rehabilitationstherapie.
Placebo-Nabelschnurblut wird mit Ausnahme des experimentellen Arms gegeben.
Placebo-Nabelschnurblut wurde aus peripherem Blut hergestellt.
Teilnehmer und Ermittler werden als blind gehalten.
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Nur Reha
Aktive Rehabilitation
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Alle Probanden sollten an der aktiven Rehabilitation teilnehmen.
Sie erhielten zwei Physio- und Ergotherapiesitzungen pro Tag.
Nach der Entlassung erhielt jeder Teilnehmer für weitere 5 Monate an mindestens 3 Tagen pro Woche eine Rehabilitationstherapie.
Placebo-Nabelschnurblut wird mit Ausnahme des experimentellen Arms gegeben.
Placebo-Nabelschnurblut wurde aus peripherem Blut hergestellt.
Teilnehmer und Ermittler werden als blind gehalten.
Andere Namen:
Placebo-Erythropoietin mit physiologischer Kochsalzlösung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderungen der Motorleistung
Zeitfenster: Baseline -1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) als standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der Bewegungsqualität in Bezug auf 3 von 5 Eigenschaften; Ausrichtung, Koordination, dissoziierte Bewegung, Stabilität und Gewichtsverlagerung (Bereich: 0~100, höherer Wert bedeutet bessere motorische Qualität).
Wir haben Änderungen des GMPM-Scores zwischen den einzelnen Bewertungszeitpunkten gemeldet.
Die Kategorien der Ergebnistabelle sind Grundlinien und Werte, bei denen die letzteren Rohwerte von den ersteren abgezogen werden.
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Baseline -1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Änderungen in der standardisierten grobmotorischen Funktion
Zeitfenster: Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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GMFM (Gross Motor Function Measure) als standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der Grobmotorik, bestehend aus Subskalen; Liegen & Rollen, Sitzen, Krabbeln & Knien, Stehen, Gehen, Laufen & Springen (Bereich: 0~100 , Höherer Wert bedeutet bessere Grobmotorik).
Wir haben Änderungen des GMFM zwischen den einzelnen Bewertungszeitpunkten gemeldet.
Die Kategorien der Ergebnistabelle sind Grundlinien und Werte, bei denen die letzteren Rohwerte von den ersteren abgezogen werden.
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Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderungen des kognitiven neurologischen Entwicklungsergebnisses
Zeitfenster: Baseline -1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Koreanische Version der Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (höherer Wert bedeutet bessere mentale Funktion: 0 – am schlechtesten, 178 – am besten).
Wir haben Änderungen des Rohwerts der BSID-II Mental Scale zwischen den einzelnen Bewertungszeitpunkten gemeldet.
Kategorien von Ergebnisdaten sind Werte der Subtraktion der letzteren Werte von den ersteren.
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Baseline -1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Änderungen des motorischen neurologischen Entwicklungsergebnisses
Zeitfenster: Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Koreanische Version der Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (höherer Wert bedeutet bessere motorische Funktion: 0 – am schlechtesten, 111 – am besten).
Wir haben Änderungen des Rohwerts der BSID-II-Motorskala zwischen den einzelnen Bewertungszeitpunkten gemeldet.
Kategorien von Ergebnisdaten sind Werte der Subtraktion der letzteren Werte von den ersteren.
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Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Veränderungen in der MRT des Gehirns
Zeitfenster: Grundlinie - 6 Monate
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Veränderungen im Diffusions-Tensor-Bild des Gehirns (DTI); DTI liefert quantitative Informationen über die mikroskopische Integrität der weißen Substanz.
Weiße Substanz besitzt normalerweise einen höheren Grad an Diffusionsanisotropie als graue Substanz.
Wir können den Wert der fraktionalen Anisotropie (FA) in der DTI-Bildgebung messen und er reicht von 0 bis 1. Ein höherer FA-Wert eines bestimmten interessierenden Bereichs bedeutet, dass der Bereich eine größere Integrität der weißen Substanz aufweist.
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Grundlinie - 6 Monate
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Vergleich der Veränderungen des Glukosestoffwechsels im Gehirn unter Verwendung von 18F-FDG-PET des Gehirns: Erhöhte und verringerte Bereiche des Glukosestoffwechsels im Gehirn
Zeitfenster: Grundlinie - 2 Wochen
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18F-FDG-PET-Bildgebung wurde zweimal vor und dann 2 Wochen nach der Behandlung durchgeführt.
Neunzig Schnitte von jedem Emissionsbild wurden erhalten, und alle Scans wurden von einem Nuklearmediziner überprüft.
Räumliche Vorverarbeitung und statistische Analysen wurden unter Verwendung von in Matlab implantiertem SPM8 durchgeführt, um Unterschiede im regionalen Glukosestoffwechsel im Gehirn zwischen Gruppen und Unterschiede zwischen Bildgebungsdaten vor und nach der Therapie zu vergleichen.
Wir berichteten über erhöhte Bereiche und verringerte Bereiche des Glukosestoffwechsels in drei Gruppen.
Wir haben definiert, dass "1" sich auf ERHÖHTE Bereiche bezieht, "-1" auf VERRINGERTE Bereiche und "0" nur auf KEINE ÄNDERUNG.
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Grundlinie - 2 Wochen
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Änderungen der funktionellen Leistung bei täglichen Aktivitäten
Zeitfenster: Baseline -1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) zur Beurteilung der funktionellen Leistung bei täglichen Aktivitäten bei Kindern (Alle Werte sind angepasst und ein höherer Wert bedeutet eine bessere funktionelle Leistung, 0 – am schlechtesten, 100 – am besten).
Wir haben hier 2 Skalen und 3 Domänen jeder Skala angegeben: eine Functional Skill Scale (FSS) und eine Caregiver Assistance Scale (CAS), die jeweils in 3 Domänen unterteilt sind: Selbstfürsorge, Mobilität und soziale Funktion.
Die Kategorien der Ergebnistabelle sind die Punktzahlen der einzelnen Bereiche, die zu jedem Bewertungszeitpunkt gemessen wurden.
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Baseline -1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Änderungen der funktionalen Unabhängigkeit bei täglichen Aktivitäten
Zeitfenster: Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) misst die funktionale Unabhängigkeit bei täglichen Aktivitäten.
WeeFIM enthält 18 Items und jedes Item wird von vollständiger Abhängigkeit (mit 1 bewertet) bis vollständiger Unabhängigkeit (mit 7 bewertet) eingestuft.
Der Bereich reicht von 18 bis 126 und höhere Punktzahlen bedeuten eine unabhängigere Leistung bei täglichen Aktivitäten.
Die Kategorien der Ergebnistabelle sind die WeeFIM-Gesamtpunktzahlen, die zu jedem Bewertungszeitpunkt gemessen wurden.
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Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Veränderungen der Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Summe des MMT (manueller Muskelkrafttest-Score): Summenwerte des manuellen Muskelkrafttests (Null = 0, Spur = 1, schlecht = 2, ausreichend = 3, gut = 4, normal = 5) für Beuger, Strecker, Abduktoren , und Adduktoren der bilateralen Schulter- und Hüftgelenke; Beuger und Strecker des bilateralen Ellbogens, Handgelenks und Knies; Dorsiflexoren und Plantarflexoren der Knöchel (Bereich: 0 ~ 160) Höhere Punktzahl bedeutet bessere Muskelkraft.
Die Kategorien der Ergebnistabelle sind die Summe der MMT-Werte, die zu jedem Bewertungszeitpunkt gemessen wurden.
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Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Änderungen in der Handfunktion
Zeitfenster: Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) als standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der Handfunktion bestehend aus Subskalen; dissoziierte Bewegung, Griffe, Gewichtsbelastung und schützende Streckung.
Diese sind so standardisiert, dass sie von null (oder unter null im Greifbereich) bis 100 reichen, und höhere Werte bedeuten eine bessere Handfunktion.
Wir haben QUEST-Unterschiede zwischen den einzelnen Bewertungszeiten gemeldet.
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Baseline - 1 Monat - 3 Monate - 6 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen als Maß für die Sicherheit, die mit Nabelschnurblut, Erythropoietin oder Immunsuppressiva zusammenhängen
Zeitfenster: 6 Monate
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Die Anzahl der Patienten mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen innerhalb jeder Gruppe; Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden als Ereignisse definiert, die zum Tod führten, lebensbedrohlich waren, einen Krankenhausaufenthalt erforderten oder den Krankenhausaufenthalt verlängerten oder nach Einschätzung des Prüfarztes anderweitig schwerwiegend waren.
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6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. April 2011
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. April 2011
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
29. August 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
31. August 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
2. September 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Andere Kennung: IRB of CHA Bundang Medical Center)
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