Thérapie allogénique de sang de cordon ombilical et d'érythropoïétine pour la paralysie cérébrale
6 novembre 2020 mis à jour par: Sung Kwang Medical Foundation
Essai contrôlé randomisé en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une thérapie combinée de sang de cordon ombilical allogénique et d'érythropoïétine pour les enfants atteints de paralysie cérébrale
Cette étude de contrôle randomisée vise à déterminer l'efficacité de la thérapie combinée de sang de cordon ombilical et d'érythropoïétine pour les enfants atteints de paralysie cérébrale.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
La paralysie cérébrale est un trouble du mouvement et de la posture résultant d'une lésion ou d'une blessure non évolutive du cerveau immature. Il s'agit d'une des principales causes d'invalidité de l'enfance tout au long de la vie. Le sang de cordon ombilical (UCB) est suggéré comme méthode thérapeutique pour la paralysie cérébrale qui résulte d'études animales. Les cellules souches incluses dans UCB devraient exercer une efficacité thérapeutique pour la récupération fonctionnelle.
Il est également suggéré que l'érythropoïétine est utile pour réparer les lésions neurologiques dans le cerveau. Le principal mécanisme de l'érythropoïétine est censé être la neuroprotection et la neurogenèse qui renforceraient également l'effet des cellules souches.
Bien que le cordon ombilical autologue soit sans danger, les enfants qui ont des problèmes à la naissance ont rarement du sang de cordon ombilical autologue. Le sang de cordon ombilical allogénique pourrait être utile pour ces enfants si son effet est approuvé.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
105
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corée, République de
- CHA Bundang Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 mois à 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Infirmité motrice cérébrale connue
- Disposé à se conformer à toutes les procédures d'étude
Critère d'exclusion:
- Risque élevé de pneumonie ou de détérioration de la fonction rénale après utilisation d'un immunosuppresseur
- Présence d'une maladie génétique connue
- Possibilité d'hypersensibilité médicamenteuse liée à ce remède à l'étude
- Antécédents de thérapie cellulaire antérieure
- Mauvaise coopération du tuteur, y compris attitude inactive pour la réhabilitation
- Trouble épileptique réfractaire
- Autisme
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Sang de cordon ombilical et érythropoïétine et réadaptation
Perfusion allogénique de sang de cordon ombilical, injection d'érythropoïétine et rééducation active
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Les sujets recevront une perfusion allogénique de sang de cordon ombilical (cellules nucléées totales> 3x10 ^ 7 / kg) par voie intraveineuse sous immunosuppression non myéloablative (maintien du taux sanguin de cyclosporine à 100-200 ng / ml pendant 1 mois).
Autres noms:
L'érythropoïétine sera administrée selon le schéma de deux fois par semaine pendant 4 semaines avec la posologie de 500 UI/kg 2 fois par voie intraveineuse et 250 UI/kg par voie sous-cutanée 6 fois.
Autres noms:
Tous les sujets doivent participer à une rééducation active.
Ils ont reçu deux séances de physiothérapie et d'ergothérapie par jour.
Après la sortie, chaque participant a continué à recevoir une thérapie de réadaptation au moins 3 jours par semaine pendant 5 mois supplémentaires.
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Comparateur actif: Erythropoïétine & Réhabilitation
Injection d'érythropoïétine, rééducation active
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L'érythropoïétine sera administrée selon le schéma de deux fois par semaine pendant 4 semaines avec la posologie de 500 UI/kg 2 fois par voie intraveineuse et 250 UI/kg par voie sous-cutanée 6 fois.
Autres noms:
Tous les sujets doivent participer à une rééducation active.
Ils ont reçu deux séances de physiothérapie et d'ergothérapie par jour.
Après la sortie, chaque participant a continué à recevoir une thérapie de réadaptation au moins 3 jours par semaine pendant 5 mois supplémentaires.
Un placebo de sang de cordon ombilical sera administré, sauf dans le bras expérimental.
Le sang de cordon ombilical placebo a été préparé à partir de sang périphérique.
Participants et Investigateurs maintenus aveugles.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Réhabilitation uniquement
Rééducation active
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Tous les sujets doivent participer à une rééducation active.
Ils ont reçu deux séances de physiothérapie et d'ergothérapie par jour.
Après la sortie, chaque participant a continué à recevoir une thérapie de réadaptation au moins 3 jours par semaine pendant 5 mois supplémentaires.
Un placebo de sang de cordon ombilical sera administré, sauf dans le bras expérimental.
Le sang de cordon ombilical placebo a été préparé à partir de sang périphérique.
Participants et Investigateurs maintenus aveugles.
Autres noms:
Placebo Érythropoïétine contenant une solution saline normale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans les performances du moteur
Délai: Baseline -1 mois - 3 mois - 6 mois
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) en tant qu'outil de mesure standardisé pour évaluer la qualité du mouvement concernant 3 propriétés sur 5 ; alignement, coordination, mouvement dissocié, stabilité et transfert de poids (plage : 0~100, une valeur plus élevée signifie une meilleure qualité motrice).
Nous avons signalé les changements de score GMPM entre chaque point de temps d'évaluation.
Les catégories du tableau des résultats sont la ligne de base et les valeurs de la simple soustraction des derniers scores bruts des premiers.
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Baseline -1 mois - 3 mois - 6 mois
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Changements dans la fonction motrice globale standardisée
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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GMFM (Gross Motor Function Measure) en tant qu'outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction motrice globale composé de sous-échelles ; allongé et roulant, assis, rampant et à genoux, debout, marchant, courant et sautant (plage : 0 ~ 100, une valeur plus élevée signifie une meilleure motricité globale).
Nous avons signalé les changements de GMFM entre chaque point de temps d'évaluation.
Les catégories du tableau des résultats sont la ligne de base et les valeurs de la simple soustraction des derniers scores bruts des premiers.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements dans les résultats neurodéveloppementaux cognitifs
Délai: Baseline -1 mois - 3 mois - 6 mois
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Version coréenne des échelles mentales Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (une valeur plus élevée signifie une meilleure fonction mentale : 0 - pire, 178 - meilleur).
Nous avons signalé les changements du score brut de l'échelle mentale BSID-II entre chaque point de temps d'évaluation.
Les catégories de données sur les résultats sont des valeurs de soustraction des derniers scores des premiers.
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Baseline -1 mois - 3 mois - 6 mois
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Changements dans le résultat neurodéveloppemental moteur
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Version coréenne de Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (une valeur plus élevée signifie une meilleure fonction motrice : 0 - pire, 111 - meilleur).
Nous avons signalé les changements du score brut de l'échelle BSID-II Motor Scale entre chaque point de temps d'évaluation.
Les catégories de données sur les résultats sont des valeurs de soustraction des derniers scores des premiers.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Changements dans l'IRM cérébrale
Délai: Base de référence - 6 mois
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Modifications de l'image du tenseur de diffusion (DTI) du cerveau ; Le DTI fournit des informations quantitatives sur l'intégrité microscopique de la substance blanche.
La matière blanche possède normalement un degré élevé d'anisotropie de diffusion par rapport à la matière grise.
Nous pouvons mesurer la valeur d'anisotropie fractionnaire (FA) dans l'imagerie DTI et elle varie de 0 à 1. Une valeur FA plus élevée d'une certaine région d'intérêt signifie que la zone a plus d'intégrité de matière blanche.
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Base de référence - 6 mois
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Comparaison des modifications du métabolisme du glucose cérébral à l'aide de la TEP cérébrale au 18F-FDG : zones accrues et réduites du métabolisme du glucose cérébral
Délai: Base de référence - 2 semaines
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L'imagerie TEP au 18F-FDG a été réalisée deux fois avant, puis 2 semaines après le traitement.
Quatre-vingt-dix tranches de chaque image d'émission ont été obtenues et toutes les analyses ont été examinées par un médecin nucléaire.
Un prétraitement spatial et des analyses statistiques ont été effectués à l'aide de SPM8 implanté dans Matlab pour comparer les différences dans le métabolisme régional du glucose cérébral entre les groupes et les différences entre les données d'imagerie pré et post-thérapie.
Nous avons signalé des zones accrues et des zones réduites du métabolisme du glucose dans trois groupes.
Nous avons défini que "1" fait référence aux zones AUGMENTÉES, "-1", aux zones DIMINUÉES et "0", juste AUCUN CHANGEMENT.
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Base de référence - 2 semaines
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Modifications des performances fonctionnelles dans les activités quotidiennes
Délai: Baseline -1 mois - 3 mois - 6 mois
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Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) pour évaluer la performance fonctionnelle dans les activités quotidiennes des enfants (toutes les valeurs sont ajustées et une valeur plus élevée signifie une meilleure performance fonctionnelle, 0 - la pire, 100 - la meilleure).
Nous rapportons ici 2 échelles et 3 domaines de chaque échelle : une Functional Skill Scale (FSS) et une Caregiver Assistance Scale (CAS) qui se divisent respectivement en 3 domaines : self care, mobility, et social function.
Les catégories du tableau de résultats sont les scores de chaque domaine mesurés à chaque point de temps d'évaluation.
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Baseline -1 mois - 3 mois - 6 mois
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Changements dans l'indépendance fonctionnelle dans les activités quotidiennes
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mesure l'indépendance fonctionnelle dans les activités quotidiennes.
WeeFIM contient 18 items et chaque item est classé de la dépendance complète (notée 1) à l'indépendance complète (notée 7).
La plage va de 18 à 126 et des scores plus élevés signifient une performance plus indépendante dans les activités quotidiennes.
Les catégories du tableau de résultats sont les scores WeeFIM totaux mesurés à chaque point de temps d'évaluation.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Changements dans la force musculaire
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Sommation du MMT (score du test de force musculaire manuelle) : scores sommés du test de force musculaire manuelle (zéro=0, trace=1, mauvais=2, passable=3, bon=4, normal=5) pour les fléchisseurs, les extenseurs, les abducteurs , et les adducteurs des articulations bilatérales de l'épaule et de la hanche ; fléchisseurs et extenseurs bilatéraux du coude, du poignet et du genou ; fléchisseurs dorsaux et fléchisseurs plantaires des chevilles (plage : 0 ~ 160) Un score plus élevé signifie une meilleure force musculaire.
Les catégories du tableau des résultats sont la somme des scores MMT mesurés à chaque point de temps d'évaluation.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Changements dans la fonction de la main
Délai: Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) en tant qu'outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction de la main composé de sous-échelles ; mouvement dissocié, saisies, mise en charge et extension protectrice.
Celles-ci sont normalisées pour aller de zéro (ou en dessous de zéro dans la section de préhension) à 100 et des valeurs supérieures signifient une meilleure fonction de la main.
Nous avons signalé les différences QUEST entre chaque temps d'évaluation.
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Baseline - 1 mois - 3 mois - 6 mois
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves comme mesure de sécurité, qui sont liés au sang de cordon ombilical, à l'érythropoïétine ou aux immunosuppresseurs
Délai: 6 mois
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Le nombre de patients présentant des événements indésirables graves dans chaque groupe ; Les événements indésirables graves ont été définis comme tout événement ayant entraîné la mort, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou prolongé le séjour à l'hôpital, ou étant autrement grave selon le jugement de l'investigateur.
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 août 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 août 2010
Première publication (Estimation)
2 septembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 novembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 novembre 2020
Dernière vérification
1 novembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Autre identifiant: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .