Allogeniczna krew pępowinowa i terapia skojarzona erytropoetyny w porażeniu mózgowym
6 listopada 2020 zaktualizowane przez: Sung Kwang Medical Foundation
Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana próba oceniająca skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej allogenicznej krwi pępowinowej i erytropoetyny u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym
To randomizowane badanie kontrolne ma na celu określenie skuteczności terapii skojarzonej krwi pępowinowej i erytropoetyny u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Mózgowe porażenie dziecięce jest zaburzeniem ruchu i postawy, które wynika z niepostępującego uszkodzenia lub uszkodzenia niedojrzałego mózgu. Jest to główna przyczyna niepełnosprawności rozpoczynającej się w dzieciństwie przez całe życie. Krew pępowinowa (UCB) jest sugerowana jako metoda terapeutyczna w przypadku mózgowego porażenia dziecięcego, co wynika z badań na zwierzętach. Oczekuje się, że komórki macierzyste zawarte w UCB będą wykazywać skuteczność terapeutyczną w przywracaniu funkcji.
Sugeruje się również, że erytropoetyna jest przydatna do naprawy uszkodzeń neurologicznych w mózgu. Głównym mechanizmem działania erytropoetyny ma być neuroprotekcja i neurogeneza, co również wzmacniałoby działanie komórek macierzystych.
Chociaż autologiczna krew pępowinowa byłaby bezpieczna, dzieci, które mają problemy przy urodzeniu, rzadko mają autologiczną krew pępowinową. Allogeniczna krew pępowinowa może być przydatna dla tych dzieci, jeśli jej działanie zostanie zatwierdzone.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
105
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republika Korei
- CHA Bundang Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 miesięcy do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Znane porażenie mózgowe
- Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania
Kryteria wyłączenia:
- Wysokie ryzyko zapalenia płuc lub pogorszenia funkcji nerek po zastosowaniu leków immunosupresyjnych
- Obecność znanej choroby genetycznej
- Możliwość wystąpienia nadwrażliwości na lek, która jest związana z tym badanym środkiem
- Historia poprzedniej terapii komórkowej
- Słaba współpraca opiekuna, w tym bierna postawa wobec rehabilitacji
- Nieuleczalne zaburzenie napadowe
- Autyzm
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Krew pępowinowa i erytropoetyna i rehabilitacja
Allogeniczny wlew krwi pępowinowej, zastrzyk z erytropoetyny i aktywna rehabilitacja
|
Pacjentom zostanie przeprowadzony allogeniczny wlew krwi pępowinowej (całkowita liczba komórek jądrzastych > 3x10^7/kg) dożylnie w warunkach immunosupresji niemieloablacyjnej (utrzymanie poziomu cyklosporyny we krwi na poziomie 100-200 ng/ml przez 1 miesiąc).
Inne nazwy:
Erytropoetyna będzie podawana w schemacie 2 razy w tygodniu przez 4 tygodnie w dawce 500 IU/kg 2 razy dożylnie i 250 IU/kg podskórnie 6 razy.
Inne nazwy:
Wszyscy badani powinni uczestniczyć w aktywnej rehabilitacji.
Otrzymali dwie sesje fizykoterapii i terapii zajęciowej dziennie.
Po wypisaniu ze szpitala każdy uczestnik kontynuował terapię rehabilitacyjną przez co najmniej 3 dni w tygodniu przez dodatkowe 5 miesięcy.
|
|
Aktywny komparator: Erytropoetyna i rehabilitacja
Iniekcja erytropoetyny, aktywna rehabilitacja
|
Erytropoetyna będzie podawana w schemacie 2 razy w tygodniu przez 4 tygodnie w dawce 500 IU/kg 2 razy dożylnie i 250 IU/kg podskórnie 6 razy.
Inne nazwy:
Wszyscy badani powinni uczestniczyć w aktywnej rehabilitacji.
Otrzymali dwie sesje fizykoterapii i terapii zajęciowej dziennie.
Po wypisaniu ze szpitala każdy uczestnik kontynuował terapię rehabilitacyjną przez co najmniej 3 dni w tygodniu przez dodatkowe 5 miesięcy.
Krew pępowinowa placebo zostanie podana z wyjątkiem grupy eksperymentalnej.
Krew pępowinową placebo wykonano z krwi obwodowej.
Uczestnicy i Badacze utrzymani jako niewidomi.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Tylko rehabilitacja
Aktywna rehabilitacja
|
Wszyscy badani powinni uczestniczyć w aktywnej rehabilitacji.
Otrzymali dwie sesje fizykoterapii i terapii zajęciowej dziennie.
Po wypisaniu ze szpitala każdy uczestnik kontynuował terapię rehabilitacyjną przez co najmniej 3 dni w tygodniu przez dodatkowe 5 miesięcy.
Krew pępowinowa placebo zostanie podana z wyjątkiem grupy eksperymentalnej.
Krew pępowinową placebo wykonano z krwi obwodowej.
Uczestnicy i Badacze utrzymani jako niewidomi.
Inne nazwy:
Placebo Erytropoetyna zawierająca sól fizjologiczną
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w wydajności silnika
Ramy czasowe: Wartość bazowa -1 miesiąc - 3 miesiące - 6 miesięcy
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) jako wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny jakości ruchu pod kątem 3 właściwości z 5; wyrównanie, koordynacja, ruch dysocjacyjny, stabilność i przenoszenie ciężaru ciała (zakres: 0~100, wyższa wartość oznacza lepszą jakość motoryczną).
Zgłosiliśmy zmiany wyniku GMPM między poszczególnymi punktami czasowymi oceny.
Kategorie tabeli wyników to wartości bazowe i wartości po odjęciu ostatnich surowych wyników od poprzednich.
|
Wartość bazowa -1 miesiąc - 3 miesiące - 6 miesięcy
|
|
Zmiany w znormalizowanej funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) jako wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny funkcji motoryki dużej składające się z podskal; leżenie i przewracanie się, siedzenie, raczkowanie i klęczenie, stanie, chodzenie, bieganie i skakanie (zakres: 0~100, wyższa wartość oznacza lepszą motorykę dużą).
Zgłosiliśmy zmiany GMFM między punktami czasowymi każdej oceny.
Kategorie tabeli wyników to wartości bazowe i wartości po odjęciu ostatnich surowych wyników od poprzednich.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany poznawczego wyniku neurorozwojowego
Ramy czasowe: Wartość bazowa -1 miesiąc - 3 miesiące - 6 miesięcy
|
Koreańska wersja Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (wyższa wartość oznacza lepszą funkcję umysłową: 0 – najgorsza, 178 – najlepsza).
Zgłosiliśmy zmiany surowego wyniku BSID-II Mental Scale pomiędzy poszczególnymi punktami czasowymi oceny.
Kategorie danych wynikowych to wartości odjęcia tych ostatnich wyników od poprzednich.
|
Wartość bazowa -1 miesiąc - 3 miesiące - 6 miesięcy
|
|
Zmiany w wynikach rozwoju neuronów ruchowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
Koreańska wersja Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (wyższa wartość oznacza lepszą funkcję motoryczną: 0 – najgorsza, 111 – najlepsza).
Zgłosiliśmy zmiany surowego wyniku BSID-II Motor Scale między poszczególnymi punktami czasowymi oceny.
Kategorie danych wynikowych to wartości odjęcia tych ostatnich wyników od poprzednich.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
|
Zmiany w MRI mózgu
Ramy czasowe: Wartość bazowa - 6 miesięcy
|
Zmiany w obrazie tensora dyfuzji mózgu (DTI); DTI dostarcza ilościowych informacji o mikroskopowej integralności istoty białej.
Istota biała ma zwykle wyższy stopień anizotropii dyfuzji niż istota szara.
Możemy zmierzyć wartość anizotropii frakcyjnej (FA) w obrazowaniu DTI i mieści się ona w zakresie od 0 do 1. Wyższa wartość FA w określonym obszarze zainteresowania oznacza, że obszar ten ma większą integralność istoty białej.
|
Wartość bazowa - 6 miesięcy
|
|
Porównanie zmian w metabolizmie glukozy w mózgu przy użyciu 18F-FDG PET: Zwiększone i zmniejszone obszary metabolizmu glukozy w mózgu
Ramy czasowe: Linia bazowa - 2 tygodnie
|
Obrazowanie PET 18F-FDG wykonano dwukrotnie przed i 2 tygodnie po leczeniu.
Uzyskano dziewięćdziesiąt przekrojów każdego obrazu emisyjnego, a wszystkie skany zostały przejrzane przez lekarza nuklearnego.
Wstępne przetwarzanie przestrzenne i analizy statystyczne przeprowadzono przy użyciu SPM8 wszczepionego do Matlaba w celu porównania różnic w regionalnym metabolizmie glukozy w mózgu między grupami oraz różnic między danymi obrazowymi przed i po terapii.
Zgłosiliśmy zwiększone obszary i zmniejszone obszary metabolizmu glukozy w trzech grupach.
Zdefiniowaliśmy, że „1” odnosi się do WZROSTU obszarów, „-1”, ZMNIEJSZENIA obszarów, a „0”, po prostu BEZ ZMIAN.
|
Linia bazowa - 2 tygodnie
|
|
Zmiany wydajności funkcjonalnej w codziennych czynnościach
Ramy czasowe: Wartość bazowa -1 miesiąc - 3 miesiące - 6 miesięcy
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) do oceny sprawności funkcjonalnej w codziennych czynnościach u dzieci (wszystkie wartości są skorygowane, a wyższa wartość oznacza lepszą sprawność funkcjonalną, 0 – najgorzej, 100 – najlepiej).
Opisaliśmy tutaj 2 skale i 3 domeny każdej skali: skalę umiejętności funkcjonalnych (FSS) i skalę pomocy opiekuna (CAS), które są podzielone odpowiednio na 3 domeny: samoopieka, mobilność i funkcje społeczne.
Kategorie tabeli wyników to wyniki każdej domeny mierzone w każdym punkcie czasowym oceny.
|
Wartość bazowa -1 miesiąc - 3 miesiące - 6 miesięcy
|
|
Zmiany w niezależności funkcjonalnej w codziennych czynnościach
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mierzy funkcjonalną niezależność w codziennych czynnościach.
WeeFIM zawiera 18 pozycji, a każda pozycja jest uszeregowana od całkowitej zależności (ocena 1) do całkowitej niezależności (ocena 7).
Zakres wynosi od 18 do 126, a wyższe wyniki oznaczają większą samodzielność w wykonywaniu codziennych czynności.
Kategorie tabeli wyników to całkowite wyniki WeeFIM mierzone w każdym punkcie czasowym oceny.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
|
Zmiany w sile mięśni
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
Podsumowanie MMT (wynik ręcznego testu siły mięśni): zsumowane wyniki ręcznego testu siły mięśni (zero=0, ślad=1, słaby=2, zadowalający=3, dobry=4, normalny=5) dla zginaczy, prostowników, odwodzicieli i przywodzicieli obustronnych stawów barkowych i biodrowych; zginacze i prostowniki obustronnego łokcia, nadgarstka i kolana; zginaczy grzbietowych i podeszwowych kostek (zakres: 0 ~ 160) Wyższy wynik oznacza lepszą siłę mięśniową.
Kategorie tabeli wyników to suma wyników MMT zmierzonych w każdym punkcie czasowym oceny.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
|
Zmiany funkcji ręki
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) jako wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny funkcji ręki składające się z podskal; dysocjacyjny ruch, chwyty, przenoszenie ciężaru i wyprost ochronny.
Są one znormalizowane w zakresie od zera (lub poniżej zera w części uchwytu) do 100, a wyższe wartości oznaczają lepszą funkcję ręki.
Zgłosiliśmy różnice w QUEST między poszczególnymi czasami oceny.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi jako miarą bezpieczeństwa, które są związane z krwią pępowinową, erytropoetyną lub lekiem immunosupresyjnym
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Liczba pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi w każdej grupie; Poważne zdarzenia niepożądane zdefiniowano jako każde zdarzenie, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji lub przedłużało pobyt w szpitalu lub było w ocenie badacza poważne w inny sposób.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 sierpnia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 sierpnia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
2 września 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 listopada 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 listopada 2020
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Inny identyfikator: IRB of CHA Bundang Medical Center)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .