Sangue de Cordão Umbilical Alogênico e Terapia Combinada de Eritropoietina para Paralisia Cerebral
6 de novembro de 2020 atualizado por: Sung Kwang Medical Foundation
Ensaio controlado randomizado duplo-cego para avaliar a eficácia e segurança de uma terapia combinada de sangue de cordão umbilical alogênico e eritropoetina para crianças com paralisia cerebral
Este estudo de controle randomizado tem como objetivo determinar a eficácia da terapia combinada de sangue do cordão umbilical e eritropoetina para crianças com paralisia cerebral.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
A paralisia cerebral é um distúrbio do movimento e da postura que resulta de uma lesão não progressiva ou lesão do cérebro imaturo. É uma das principais causas de incapacidade na infância ao longo da vida. Sangue do cordão umbilical (UCB) é sugerido como método terapêutico para paralisia cerebral que resultou de estudos em animais. Espera-se que as células-tronco incluídas no SCU exerçam eficácia terapêutica para a recuperação funcional.
Também é sugerido que a eritropoietina é útil para reparar lesões neurológicas no cérebro. Supõe-se que o principal mecanismo da eritropoetina seja a neuroproteção e a neurogênese, o que também reforçaria o efeito das células-tronco.
Embora o cordão umbilical autólogo seja seguro, as crianças que têm problemas no nascimento raramente têm sangue de cordão umbilical autólogo. O sangue alogênico do cordão umbilical pode ser útil para essas crianças se seu efeito for aprovado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
105
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republica da Coréia
- CHA Bundang Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 meses a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paralisia cerebral conhecida
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo
Critério de exclusão:
- Alto risco de pneumonia ou deterioração da função renal após uso de imunossupressor
- Presença de doença genética conhecida
- Possibilidade de hipersensibilidade medicamentosa relacionada a este remédio em estudo
- História de terapia celular anterior
- Pobre cooperação do guardião, incluindo atitude inativa para reabilitação
- Distúrbio convulsivo intratável
- Autismo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sangue do Cordão Umbilical e Eritropoietina e Reabilitação
Infusão alogênica de sangue de cordão umbilical, injeção de eritropoetina e reabilitação ativa
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Os indivíduos serão submetidos à infusão alogênica de sangue de cordão umbilical (total de células nucleadas > 3x10^7/kg) por via intravenosa sob imunossupressão não mieloablativa (mantendo o nível sanguíneo de ciclosporina em 100-200ng/mL por 1 mês).
Outros nomes:
A eritropoetina será administrada no esquema de duas vezes por semana durante 4 semanas com a dosagem de 500 UI/kg por 2 vezes por via intravenosa e 250 UI/kg por via subcutânea por 6 vezes.
Outros nomes:
Todos os indivíduos devem participar da reabilitação ativa.
Eles receberam duas sessões de fisioterapia e terapia ocupacional por dia.
Após a alta, cada participante continuou a receber terapia de reabilitação pelo menos 3 dias por semana por mais 5 meses.
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Comparador Ativo: Eritropoietina e Reabilitação
Injeção de eritropoetina, reabilitação ativa
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A eritropoetina será administrada no esquema de duas vezes por semana durante 4 semanas com a dosagem de 500 UI/kg por 2 vezes por via intravenosa e 250 UI/kg por via subcutânea por 6 vezes.
Outros nomes:
Todos os indivíduos devem participar da reabilitação ativa.
Eles receberam duas sessões de fisioterapia e terapia ocupacional por dia.
Após a alta, cada participante continuou a receber terapia de reabilitação pelo menos 3 dias por semana por mais 5 meses.
O sangue de cordão umbilical placebo será administrado, exceto o braço experimental.
Placebo Sangue de Cordão Umbilical foi feito com sangue periférico.
Participantes e Investigadores mantidos como cegos.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Apenas Reabilitação
Reabilitação ativa
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Todos os indivíduos devem participar da reabilitação ativa.
Eles receberam duas sessões de fisioterapia e terapia ocupacional por dia.
Após a alta, cada participante continuou a receber terapia de reabilitação pelo menos 3 dias por semana por mais 5 meses.
O sangue de cordão umbilical placebo será administrado, exceto o braço experimental.
Placebo Sangue de Cordão Umbilical foi feito com sangue periférico.
Participantes e Investigadores mantidos como cegos.
Outros nomes:
Placebo Eritropoetina contendo soro fisiológico normal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudanças no desempenho do motor
Prazo: Linha de base -1 mês - 3 meses - 6 meses
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) como uma ferramenta de medição padronizada para avaliar a qualidade do movimento em relação a 3 propriedades de 5 unidades; alinhamento, coordenação, movimento dissociado, estabilidade e mudança de peso (faixa: 0~100, valor mais alto significa melhor qualidade do motor).
Relatamos mudanças na pontuação do GMPM entre cada ponto de avaliação.
As categorias da tabela de resultados são a linha de base e os valores de apenas subtrair as últimas pontuações brutas das anteriores.
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Linha de base -1 mês - 3 meses - 6 meses
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Alterações na função motora grossa padronizada
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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GMFM (Gross Motor Function Measure) como uma ferramenta de medição padronizada para avaliar a função motora grossa que consiste em subescalas; deitado e rolando, sentado, engatinhando e ajoelhado, em pé, andando, correndo e pulando (intervalo: 0~100, valor mais alto significa melhor função motora grossa).
Relatamos mudanças de GMFM entre cada ponto de tempo de avaliação.
As categorias da tabela de resultados são a linha de base e os valores de apenas subtrair as últimas pontuações brutas das anteriores.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações no resultado do neurodesenvolvimento cognitivo
Prazo: Linha de base -1 mês - 3 meses - 6 meses
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Versão coreana da Escala Bayley de Desenvolvimento Infantil-II (K-BSID-II) Escalas Mentais (valor mais alto significa melhor função mental: 0 - pior, 178 - melhor).
Relatamos mudanças na pontuação bruta da Escala Mental BSID-II entre cada ponto de avaliação.
Categorias de dados de resultado são valores de subtração das últimas pontuações das anteriores.
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Linha de base -1 mês - 3 meses - 6 meses
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Alterações no resultado do neurodesenvolvimento motor
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Versão coreana das escalas motoras Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) (valor mais alto significa melhor função motora: 0 - pior, 111 - melhor).
Relatamos mudanças na pontuação bruta da Escala Motora BSID-II entre cada ponto de avaliação.
Categorias de dados de resultado são valores de subtração das últimas pontuações das anteriores.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Alterações na ressonância magnética do cérebro
Prazo: Linha de base - 6 meses
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Alterações na Imagem do Tensor de Difusão cerebral (DTI); O DTI fornece informações quantitativas sobre a integridade microscópica da substância branca.
A substância branca normalmente possui um alto grau de anisotropia de difusão do que a substância cinzenta.
Podemos medir o valor de anisotropia fracional (FA) em imagens DTI e varia de 0 a 1. O valor mais alto de FA de uma determinada região de interesse significa que a área tem mais integridade da substância branca.
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Linha de base - 6 meses
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Comparação de alterações no metabolismo da glicose cerebral usando PET 18F-FDG cerebral: áreas aumentadas e diminuídas do metabolismo da glicose cerebral
Prazo: Linha de base - 2 semanas
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A imagem de 18F-FDG PET foi realizada duas vezes antes e 2 semanas após o tratamento.
Noventa fatias de cada imagem de emissão foram obtidas e todas as varreduras foram revisadas por um médico nuclear.
O pré-processamento espacial e as análises estatísticas foram realizadas usando o SPM8 implantado no Matlab para comparar as diferenças no metabolismo regional da glicose cerebral entre os grupos e as diferenças entre os dados de imagem pré e pós-terapia.
Relatamos áreas aumentadas e áreas diminuídas do metabolismo da glicose em três grupos.
Definimos que "1" refere-se a áreas AUMENTADAS, "-1", áreas DIMINUIDAS e "0", apenas SEM ALTERAÇÃO.
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Linha de base - 2 semanas
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Alterações no Desempenho Funcional nas Atividades Diárias
Prazo: Linha de base -1 mês - 3 meses - 6 meses
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Inventário de Avaliação Pediátrica de Incapacidade (PEDI) para avaliar o desempenho funcional nas atividades diárias em crianças (Todos os valores são ajustados e maior valor significa melhor desempenho funcional, 0 - pior, 100 - melhor).
Relatamos aqui 2 escalas e 3 domínios de cada escala: uma Functional Skill Scale (FSS) e uma Caregiver Assistance Scale (CAS) que são divididas respectivamente em 3 domínios: autocuidado, mobilidade e função social.
As categorias da tabela de resultados são as pontuações de cada domínio medidas em cada ponto do tempo de avaliação.
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Linha de base -1 mês - 3 meses - 6 meses
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Alterações na Independência Funcional nas Atividades Diárias
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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WeeFIM (Medida de Independência Funcional para Crianças) mede a independência funcional nas atividades diárias.
O WeeFIM contém 18 itens e cada item é classificado desde a dependência completa (pontuada como 1) até a independência completa (pontuada como 7).
O intervalo é de 18 a 126 e pontuações mais altas significam desempenho mais independente nas atividades diárias.
As categorias da tabela de resultados são pontuações totais do WeeFIM medidas em cada ponto do tempo de avaliação.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Mudanças na Força Muscular
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Soma do MMT (pontuação do teste de força muscular manual): pontuação somada do teste de força muscular manual (zero=0, traço=1, ruim=2, razoável=3, bom=4, normal=5) para flexores, extensores, abdutores , e adutores de ombro bilateral e articulações do quadril; flexores e extensores do cotovelo, punho e joelho bilaterais; dorsiflexores e flexores plantares dos tornozelos (variação: 0 ~ 160) Maior pontuação significa melhor força muscular.
As categorias da tabela de resultados são a soma das pontuações do MMT medidas em cada ponto do tempo de avaliação.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Mudanças na função da mão
Prazo: Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) como uma ferramenta de medição padronizada para avaliar a função da mão que consiste em subescalas; movimento dissociado, preensão, sustentação de peso e extensão protetora.
Estes são padronizados para variar de zero (ou abaixo de zero na seção de preensão) a 100 e valores mais altos significam melhor função da mão.
Relatamos as diferenças do QUEST entre cada tempo de avaliação.
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Linha de base - 1 mês - 3 meses - 6 meses
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Número de participantes com eventos adversos graves como medida de segurança, relacionados ao sangue do cordão umbilical, eritropoetina ou imunossupressor
Prazo: 6 meses
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O número de pacientes com eventos adversos graves dentro de cada grupo; Eventos adversos graves foram definidos como qualquer evento que resultasse em morte, representasse risco de vida, requeresse hospitalização ou prolongasse a permanência no hospital ou fosse grave de outra forma no julgamento do investigador.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de agosto de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de agosto de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
2 de setembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de novembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de novembro de 2020
Última verificação
1 de novembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RCTUBSC
- PBC09-095 (Outro identificador: IRB of CHA Bundang Medical Center)
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