Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogent navelsträngsblod och erytropoietin kombinationsterapi för cerebral pares

6 november 2020 uppdaterad av: Sung Kwang Medical Foundation

Dubbelblind randomiserad kontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en kombinationsterapi av allogent navelsträngsblod och erytropoietin för barn med cerebral pares

Denna randomiserade kontrollstudie syftar till att fastställa effekten av kombinationsbehandling med navelsträngsblod och erytropoietin för barn med cerebral pares.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cerebral pares är en störning av rörelse och hållning som är ett resultat av en icke-progressiv lesion eller skada i den omogna hjärnan. Det är en ledande orsak till funktionsnedsättning i barndomen genom ens liv. Navelsträngsblod (UCB) föreslås som terapeutisk metod för cerebral pares som är resultatet av djurstudier. Stamceller som ingår i UCB förväntas utöva terapeutisk effekt för funktionell återhämtning.

Det föreslås också att erytropoietin är användbart för att reparera neurologiska skador i hjärnan. Den huvudsakliga mekanismen för erytropoietin är tänkt att vara neuroskydd och neurogenes som också skulle förstärka effekten av stamceller.

Även om autolog navelsträng skulle vara säker, har de barn som har problem vid födseln sällan autologt navelsträngsblod. Allogent navelsträngsblod kan vara användbart för dessa barn om dess effekt godkänns.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

105

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av
        • CHA Bundang Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Känd cerebral pares
  • Villig att följa alla studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Hög risk för lunginflammation eller försämrad njurfunktion efter användning av immunsuppressiva medel
  • Förekomst av känd genetisk sjukdom
  • Möjlighet för läkemedelsöverkänslighet som är relaterad till detta studiemedel
  • Historik om tidigare cellterapi
  • Dåligt samarbete av vårdnadshavare, inklusive inaktiv inställning till rehabilitering
  • Intraktabel anfallsstörning
  • Autism

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Navelsträngsblod & Erytropoietin & Rehabilitering
Allogen infusion av navelsträngsblod, erytropoietininjektion & aktiv rehabilitering
Biologisk: Infusion av navelsträngsblod
Försökspersonerna kommer att genomgå allogen infusion av navelsträngsblod (totalt kärnförsedda celler > 3x10^7/kg) intravenöst under icke-myeloablativ immunsuppression (bibehåller blodnivån av ciklosporin på 100-200 ng/ml under 1 månad).
Andra namn:
  • Donerade navelsträngsblodenheter från Affiliated Cord Blood Bank
Läkemedel: Erytropoietininjektion
Erytropoietin kommer att ges som schema två gånger i veckan i 4 veckor med en dos på 500 IE/kg 2 gånger intravenöst och 250 IE/kg subkutant i 6 gånger.
Andra namn:
  • Varumärke för Erytropoietin: Espogen (tillverkat av LG Life Science)
Övrig: Aktiv rehabilitering
Alla försökspersoner ska delta i aktiv rehabilitering. De fick två fysiska och arbetsterapeutiska sessioner per dag. Efter utskrivningen fortsatte varje deltagare att få rehabiliteringsterapi minst 3 dagar i veckan i ytterligare 5 månader.
Aktiv komparator: Erytropoietin & Rehabilitering
Erytropoietininjektion, aktiv rehabilitering
Läkemedel: Erytropoietininjektion
Erytropoietin kommer att ges som schema två gånger i veckan i 4 veckor med en dos på 500 IE/kg 2 gånger intravenöst och 250 IE/kg subkutant i 6 gånger.
Andra namn:
  • Varumärke för Erytropoietin: Espogen (tillverkat av LG Life Science)
Övrig: Aktiv rehabilitering
Alla försökspersoner ska delta i aktiv rehabilitering. De fick två fysiska och arbetsterapeutiska sessioner per dag. Efter utskrivningen fortsatte varje deltagare att få rehabiliteringsterapi minst 3 dagar i veckan i ytterligare 5 månader.
Övrig: Placebo navelsträngsblod
Placebo navelsträngsblod kommer att ges förutom den experimentella armen. Placebo navelsträngsblod gjordes med hjälp av perifert blod. Deltagare och utredare bibehålls som blinda.
Andra namn:
  • Placebo navelsträngsblod som liknar navelsträngsblod till utseendet designades
  • : 1,5 till 3 ml av patientens eget blod uppsamlades och blandades med 15 till 20 ml albumin.
Placebo-jämförare: Endast rehabilitering
Aktiv rehabilitering
Övrig: Aktiv rehabilitering
Alla försökspersoner ska delta i aktiv rehabilitering. De fick två fysiska och arbetsterapeutiska sessioner per dag. Efter utskrivningen fortsatte varje deltagare att få rehabiliteringsterapi minst 3 dagar i veckan i ytterligare 5 månader.
Övrig: Placebo navelsträngsblod
Placebo navelsträngsblod kommer att ges förutom den experimentella armen. Placebo navelsträngsblod gjordes med hjälp av perifert blod. Deltagare och utredare bibehålls som blinda.
Andra namn:
  • Placebo navelsträngsblod som liknar navelsträngsblod till utseendet designades
  • : 1,5 till 3 ml av patientens eget blod uppsamlades och blandades med 15 till 20 ml albumin.
Övrig: Placebo Erytropoietin
Placebo Erytropoietin innehållande normal koksaltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i motorprestanda
Tidsram: Baslinje -1 månad - 3 månader - 6 månader
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma rörelsekvalitet avseende 3 egenskaper av 5 ettor; uppriktning, koordination, dissocierad rörelse, stabilitet och viktförskjutning (intervall: 0~100, högre värde betyder bättre motorkvalitet). Vi rapporterade förändringar av GMPM-poäng mellan varje bedömningstidpunkt. Kategorierna för resultattabellen är baslinje och värden för att bara subtrahera de senare råpoängen från de tidigare.
Baslinje -1 månad - 3 månader - 6 månader
Förändringar i standardiserad grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
GMFM (Gross Motor Function Measure) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma Gross Motor Function bestående av delskalor; ligga & rulla, sitta, krypa & knä, stå, gå, springa & hoppa (intervall: 0~100 , Högre värde betyder bättre grovmotorisk funktion). Vi rapporterade förändringar av GMFM mellan varje bedömningstidpunkt. Kategorierna för resultattabellen är baslinje och värden för att bara subtrahera de senare råpoängen från de tidigare.
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i kognitiva neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje -1 månad - 3 månader - 6 månader
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (högre värde betyder bättre mental funktion: 0 - sämst, 178 - bäst). Vi rapporterade förändringar av BSID-II Mental Scale råpoäng mellan varje bedömningstidpunkt. Kategorier av resultatdata är värden för att subtrahera de senare poängen från de tidigare.
Baslinje -1 månad - 3 månader - 6 månader
Förändringar i motoriskt neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (högre värde betyder bättre motorisk funktion: 0 - sämst, 111 - bäst). Vi rapporterade förändringar av BSID-II Motor Scale råpoäng mellan varje bedömningstidpunkt. Kategorier av resultatdata är värden för att subtrahera de senare poängen från de tidigare.
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
Förändringar i hjärn-MR
Tidsram: Baslinje - 6 månader
Förändringar på hjärndiffusionstensorbild (DTI); DTI tillhandahåller kvantitativ information om den mikroskopiska integriteten hos vit substans. Vit substans har normalt en hög grad av diffusionsanisotropi än grå substans. Vi kan mäta fraktionerad anisotropi (FA) värde i DTI-avbildning och det sträcker sig från 0 till 1. Högre FA-värde för en viss region av intresse betyder att området har mer integritet av vit substans.
Baslinje - 6 månader
Jämförelse av förändringar i hjärnans glukosmetabolism med hjälp av hjärnan 18F-FDG PET: Ökade och minskade områden av hjärnans glukosmetabolism
Tidsram: Baslinje - 2 veckor
18F-FDG PET-avbildning utfördes två gånger före och sedan 2 veckor efter behandling. Nittio skivor av varje emissionsbild erhölls och alla skanningar granskades av en nukleär läkare. Rumslig förbearbetning och statistiska analyser utfördes med SPM8 implanterad i Matlab för att jämföra skillnader i regional hjärnglukosmetabolism mellan grupper och skillnader mellan före- och efterbehandlingsdata. Vi rapporterade ökade områden och minskade områden av glukosmetabolism i tre grupper. Vi definierade att "1" hänvisar till ÖKADE ytor, "-1", MINSKADE ytor och "0", bara INGEN FÖRÄNDRING.
Baslinje - 2 veckor
Förändringar i funktionell prestanda i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje -1 månad - 3 månader - 6 månader
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) för att bedöma funktionell prestation i dagliga aktiviteter hos barn (Alla värden är justerade och högre värde betyder bättre funktionell prestation, 0 - sämst, 100 - bäst). Vi rapporterade här 2 skalor och 3 domäner av varje skala: en Functional Skill Scale (FSS) och en Caregiver Assistance Scale (CAS) som är uppdelade i 3 respektive domäner: egenvård, mobilitet och social funktion. Kategorier av resultattabell är varje domänpoäng som mäts vid varje bedömningstidpunkt.
Baslinje -1 månad - 3 månader - 6 månader
Förändringar i funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mäter funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter. WeeFIM innehåller 18 objekt och varje objekt rangordnas från fullständigt beroende (poängs som 1) till fullständigt oberoende (poängs som 7). Spännet är från 18 till 126 och högre poäng betyder mer självständig prestation i dagliga aktiviteter. Kategorier av resultattabellen är totala WeeFIM-poäng som mäts vid varje bedömningstidpunkt.
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
Förändringar i muskelstyrka
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
Summering av MMT (manuell muskelstyrka testpoäng): summerade poäng för det manuella muskelstyrketestet (noll=0, spår=1, dålig=2, rättvis=3, bra=4, normal=5) för flexorer, extensorer, abduktorer , och adduktorer av bilaterala axel- och höftleder; flexorer och extensorer av bilaterala armbågar, handled och knä; dorsiflexorer och plantarflexorer i anklarna (intervall: 0 ~ 160) Högre poäng betyder bättre muskelstyrka. Kategorier av resultattabell är summering av MMT-poäng uppmätta vid varje bedömningstidpunkt.
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
Ändringar i handfunktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma handens funktion bestående av sub-skalor; dissocierad rörelse, grepp, viktbäring och skyddande förlängning. Dessa är standardiserade för att sträcka sig från noll (eller under noll i greppsektionen) till 100 och högre värden betyder bättre handfunktion. Vi rapporterade QUEST-skillnader mellan varje bedömningstillfälle.
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader
Antal deltagare med allvarliga biverkningar som ett säkerhetsmått, som är relaterade till navelsträngsblod, erytropoietin eller immunsuppressiva medel
Tidsram: 6 månader
Antalet patienter med allvarliga biverkningar inom varje grupp; Allvarliga biverkningar definierades som varje händelse som ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse eller förlängde sjukhusvistelsen, eller som på annat sätt var allvarlig enligt utredarens bedömning.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sung Kwang Medical Foundation

Utredare

  • Studiestol: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2010

Första postat (Uppskatta)

2 september 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RCTUBSC
  • PBC09-095 (Annan identifierare: IRB of CHA Bundang Medical Center)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares

Kliniska prövningar på Infusion av navelsträngsblod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera