脳性麻痺に対する同種臍帯血とエリスロポエチンの併用療法
2020年11月6日 更新者：Sung Kwang Medical Foundation
脳性麻痺児に対する同種臍帯血とエリスロポエチンの併用療法の有効性と安全性を評価するための二重盲検ランダム化比較試験
この無作為対照研究は、脳性麻痺の子供に対する臍帯血とエリスロポエチンの併用療法の有効性を判断することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
脳性麻痺は、未熟な脳の非進行性病変または損傷に起因する運動および姿勢の障害です。 それは、生涯にわたる小児期発症の障害の主な原因です。 さい帯血（ＵＣＢ）は動物実験から脳性麻痺の治療法として提案されている。 UCBに含まれる幹細胞は、機能回復の治療効果が期待されています。
また、エリスロポエチンが脳の神経損傷を修復するのに役立つことも示唆されています。 エリスロポエチンの主なメカニズムは、幹細胞の効果も強化する神経保護と神経新生であると考えられています。
自家臍帯血は安全ですが、出生時に問題のある子供が自家臍帯血を持つことはめったにありません. その効果が承認されれば、同種臍帯血はこれらの子供たちに役立つかもしれません.
研究の種類
介入
入学 (実際)
105
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Gyeonggi-do
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Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韓民国
- CHA Bundang Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10ヶ月～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 既知の脳性麻痺
- -すべての研究手順を喜んで遵守する
除外基準:
- 免疫抑制剤使用後の肺炎や腎機能低下のリスクが高い
- 既知の遺伝病の存在
- この治験薬に関連する薬物過敏症の可能性
- 以前の細胞療法の歴史
- 保護者の協力不足、リハビリテーションへの不積極な姿勢など
- 難治性発作性疾患
- 自閉症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：臍帯血 & エリスロポエチン & リハビリテーション
同種臍帯血注入、エリスロポエチン注射、積極的なリハビリテーション
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被験者は、非骨髄破壊的免疫抑制下で同種臍帯血注入（総有核細胞> 3x10 ^ 7 / kg）が行われます（シクロスポリンの血中レベルを100〜200ng / mLに1か月維持）。
他の名前：
エリスロポエチンは、500 IU/kg を 2 回静脈内投与し、250 IU/kg を 6 回皮下投与して、週 2 回 4 週間のスケジュールで投与されます。
他の名前：
すべての被験者は積極的なリハビリテーションに参加する必要があります。
彼らは、1 日 2 回の理学療法と作業療法のセッションを受けました。
退院後、各参加者はさらに 5 か月間、少なくとも週 3 日リハビリテーション療法を受け続けました。
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アクティブコンパレータ：エリスロポエチンとリハビリテーション
エリスロポエチン注射、積極的なリハビリテーション
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エリスロポエチンは、500 IU/kg を 2 回静脈内投与し、250 IU/kg を 6 回皮下投与して、週 2 回 4 週間のスケジュールで投与されます。
他の名前：
すべての被験者は積極的なリハビリテーションに参加する必要があります。
彼らは、1 日 2 回の理学療法と作業療法のセッションを受けました。
退院後、各参加者はさらに 5 か月間、少なくとも週 3 日リハビリテーション療法を受け続けました。
実験群を除いて、プラセボ臍帯血が投与されます。
プラセボ臍帯血は、末梢血を使用して作成されました。
参加者と治験責任医師は盲目のままです。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：リハビリのみ
積極的なリハビリテーション
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すべての被験者は積極的なリハビリテーションに参加する必要があります。
彼らは、1 日 2 回の理学療法と作業療法のセッションを受けました。
退院後、各参加者はさらに 5 か月間、少なくとも週 3 日リハビリテーション療法を受け続けました。
実験群を除いて、プラセボ臍帯血が投与されます。
プラセボ臍帯血は、末梢血を使用して作成されました。
参加者と治験責任医師は盲目のままです。
他の名前：
通常の生理食塩水を含むプラセボエリスロポエチン
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動性能の変化
時間枠：ベースライン -1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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GMPM (Gross Motor Performance Measure) は、5 つの特性のうち 3 つの特性に関する動作の質を評価するための標準化された測定ツールです。アラインメント、コーディネーション、解離運動、安定性、体重移動 (範囲: 0~100、値が大きいほど運動の質が高いことを意味します)。
各評価時点間の GMPM スコアの変化を報告しました。
結果表のカテゴリはベースラインであり、前者の生スコアから後者の生スコアを差し引いた値です。
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ベースライン -1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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標準化総運動機能の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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サブスケールで構成される総運動機能を評価するための標準化された測定ツールとしての GMFM (総運動機能測定)。横たわって転がる、座る、這う & ひざまずく、立つ、歩く、走る & ジャンプ (範囲: 0~100、値が大きいほど総運動機能が優れていることを意味します)。
各評価時点間の GMFM の変化を報告しました。
結果表のカテゴリはベースラインであり、前者の生スコアから後者の生スコアを差し引いた値です。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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認知神経発達転帰の変化
時間枠：ベースライン -1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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韓国語版ベイリー スケール オブ インファント ディベロップメント II (K-BSID-II) メンタル スケール (値が高いほど精神機能が優れていることを意味します: 0 - 最悪、178 - 最高)。
各評価時点間のBSID-IIメンタルスケール生スコアの変化を報告しました。
結果データのカテゴリは、前者のスコアから後者のスコアを差し引いた値です。
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ベースライン -1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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運動神経発達転帰の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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ベイリー スケール オブ インファント ディベロップメント II (K-BSID-II) モーター スケールの韓国語バージョン (値が大きいほど、運動機能が優れていることを意味します: 0 - 最悪、111 - 最高)。
各評価時点間の BSID-II Motor Scale 生スコアの変化を報告しました。
結果データのカテゴリは、前者のスコアから後者のスコアを差し引いた値です。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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脳MRIの変化
時間枠：ベースライン - 6 か月
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脳拡散テンソル画像 (DTI) の変化; DTI は、白質の微視的完全性に関する定量的な情報を提供します。
通常、白質は灰白質より高度な拡散異方性を持っています。
DTI イメージングでフラクショナル アニソトロピー (FA) 値を測定できます。その範囲は 0 から 1 です。特定の関心領域の FA 値が高いほど、その領域の白質の完全性が高いことを意味します。
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ベースライン - 6 か月
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脳18F-FDG PETによる脳糖代謝変化の比較：脳糖代謝の増加領域と減少領域
時間枠：ベースライン - 2 週間
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18F-FDG PET イメージングは、治療前に 2 回、治療後 2 週間に実施されました。
各放射画像の 90 のスライスが得られ、すべてのスキャンが核内科医によってレビューされました。
Matlab に埋め込まれた SPM8 を使用して、空間的な前処理と統計分析を実行し、グループ間の局所的な脳のグルコース代謝の違いと、治療前と治療後の画像データの違いを比較しました。
3つのグループでグルコース代謝の増加領域と減少領域を報告しました。
「1」は増加した領域、「-1」は減少した領域、「0」は変化なしを表すと定義しました。
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ベースライン - 2 週間
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日常活動における機能的パフォーマンスの変化
時間枠：ベースライン -1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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子供の日常活動における機能的パフォーマンスを評価するための小児障害インベントリー評価 (PEDI) (すべての値は調整されており、値が高いほど機能的パフォーマンスが優れていることを意味し、0 - 最悪、100 - 最高)。
ここでは、セルフケア、モビリティ、および社会的機能の 3 つのドメインにそれぞれ分割された機能スキル スケール (FSS) と介護者支援スケール (CAS) の 2 つのスケールと各スケールの 3 つのドメインを報告しました。
結果表のカテゴリは、各評価時点で測定された各ドメインのスコアです。
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ベースライン -1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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日常活動における機能的自立の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) は、日常活動における機能的自立を測定します。
WeeFIM には 18 の項目が含まれており、各項目は完全な依存 (1 のスコア) から完全な独立 (7 のスコア) までランク付けされています。
範囲は 18 から 126 で、スコアが高いほど、日常の活動においてより独立したパフォーマンスを発揮することを意味します。
結果表のカテゴリは、各評価時点で測定された WeeFIM スコアの合計です。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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筋力の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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Summation of MMT (手動筋力テスト スコア): 屈筋、伸筋、外転筋の手動筋力テストの合計スコア (ゼロ = 0、トレース = 1、悪い = 2、普通 = 3、良い = 4、正常 = 5) 、および両側の肩および股関節の内転筋;両側の肘、手首、および膝の屈筋および伸筋;足首の背屈筋と足底屈筋 (範囲: 0 ~ 160) スコアが高いほど筋力が高いことを意味します。
結果表のカテゴリは、各評価時点で測定された MMT スコアの合計です。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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手の機能の変化
時間枠：ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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サブスケールからなる手の機能を評価するための標準化された測定ツールとしてのQUEST（上肢技能試験の質）。解離運動、握り、体重負荷、保護伸展。
これらは、ゼロ (または把握セクションではゼロ未満) から 100 までの範囲に標準化されており、値が高いほど手の機能が優れていることを意味します。
各評価時間の QUEST の違いを報告しました。
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ベースライン - 1 か月 - 3 か月 - 6 か月
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安全性の尺度として、臍帯血、エリスロポエチン、または免疫抑制剤に関連する重大な有害事象が発生した参加者の数
時間枠：6ヵ月
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各グループ内で重篤な有害事象が発生した患者の数。重篤な有害事象は、死に至る、生命を脅かす、入院を必要とする、または入院を延長する、または研究者の判断で重篤であると定義されました。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Minyoung Kim, MD, PhD、CHA University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年5月1日
一次修了 (実際)
2011年4月1日
研究の完了 (実際)
2011年4月1日
試験登録日
最初に提出
2010年8月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年8月31日
最初の投稿 (見積もり)
2010年9月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月6日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。