Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen navlestrengsblod og erytropoietin kombinationsterapi for cerebral parese

6. november 2020 opdateret af: Sung Kwang Medical Foundation

Dobbeltblind randomiseret kontrolleret forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​en kombinationsterapi af allogent navlestrengsblod og erytropoietin til børn med cerebral parese

Denne randomiserede kontrolundersøgelse har til formål at bestemme effektiviteten af ​​kombinationsbehandling med navlestrengsblod og erythropoietin til børn med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese er en forstyrrelse af bevægelse og kropsholdning, der skyldes en ikke-progressiv læsion eller skade i den umodne hjerne. Det er en førende årsag til handicap i barndommen gennem ens liv. Navlestrengsblod (UCB) foreslås som terapeutisk metode til cerebral parese, som er resultatet af dyreforsøg. Stamceller inkluderet i UCB forventes at udøve terapeutisk effekt til funktionel genopretning.

Det foreslås også, at erythropoietin er nyttigt til at reparere neurologiske skader i hjernen. Hovedmekanismen for erythropoietin formodes at være neurobeskyttelse og neurogenese, som også ville forstærke virkningen af ​​stamceller.

Selvom autolog navlestreng ville være sikker, har de børn, der har problemer ved fødslen, sjældent autologt navlestrengsblod. Allogent navlestrengsblod kan være nyttigt for disse børn, hvis dets virkning er godkendt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

105

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken
        • CHA Bundang Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kendt cerebral parese
  • Villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Høj risiko for lungebetændelse eller forringelse af nyrefunktionen efter brug af immunsuppressiv medicin
  • Tilstedeværelse af kendt genetisk sygdom
  • Mulighed for lægemiddeloverfølsomhed, som er relateret til dette undersøgelsesmiddel
  • Historie om tidligere celleterapi
  • Dårligt samarbejde af værge, herunder inaktiv holdning til rehabilitering
  • Intraktabel anfaldsforstyrrelse
  • Autisme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Navlestrengsblod & Erythropoietin & Rehabilitering
Allogen infusion af navlestrengsblod, erythropoietin-injektion og aktiv rehabilitering
Biologisk: Infusion af navlestrengsblod
Forsøgspersonerne vil blive foretaget allogen infusion af navlestrengsblod (totalt nukleerede celler > 3x10^7/kg) intravenøst ​​under ikke-myeloablativ immunsuppression (vedligeholde blodniveauet af cyclosporin på 100-200 ng/ml i 1 måned).
Andre navne:
  • Donerede navlestrengsblodsenheder fra tilknyttet navlestrengsblodbank
Medicin: Erythropoietin injektion
Erythropoietin vil blive givet som skema på to gange om ugen i 4 uger med en dosis på 500 IE/kg 2 gange intravenøst ​​og 250 IE/kg subkutant i 6 gange.
Andre navne:
  • Mærkenavn på Erythropoietin: Espogen (lavet af LG Life Science)
Andet: Aktiv rehabilitering
Alle forsøgspersoner bør deltage i aktiv rehabilitering. De modtog to fysiske og ergoterapeutiske sessioner om dagen. Efter udskrivelsen fortsatte hver deltager med at modtage rehabiliteringsterapi mindst 3 dage om ugen i yderligere 5 måneder.
Aktiv komparator: Erythropoietin & Rehabilitering
Erythropoietin-injektion, aktiv rehabilitering
Medicin: Erythropoietin injektion
Erythropoietin vil blive givet som skema på to gange om ugen i 4 uger med en dosis på 500 IE/kg 2 gange intravenøst ​​og 250 IE/kg subkutant i 6 gange.
Andre navne:
  • Mærkenavn på Erythropoietin: Espogen (lavet af LG Life Science)
Andet: Aktiv rehabilitering
Alle forsøgspersoner bør deltage i aktiv rehabilitering. De modtog to fysiske og ergoterapeutiske sessioner om dagen. Efter udskrivelsen fortsatte hver deltager med at modtage rehabiliteringsterapi mindst 3 dage om ugen i yderligere 5 måneder.
Andet: Placebo navlestrengsblod
Placebo navlestrengsblod vil blive givet undtagen den eksperimentelle arm. Placebo navlestrengsblod blev fremstillet ved hjælp af perifert blod. Deltagere og efterforskere fastholdt som blinde.
Andre navne:
  • Placebo navlestrengsblod, der ligner navlestrengsblod i udseende, blev designet
  • : 1,5 til 3 ml af individets eget blod blev opsamlet og blandet med 15 til 20 ml albumin.
Placebo komparator: Kun genoptræning
Aktiv genoptræning
Andet: Aktiv rehabilitering
Alle forsøgspersoner bør deltage i aktiv rehabilitering. De modtog to fysiske og ergoterapeutiske sessioner om dagen. Efter udskrivelsen fortsatte hver deltager med at modtage rehabiliteringsterapi mindst 3 dage om ugen i yderligere 5 måneder.
Andet: Placebo navlestrengsblod
Placebo navlestrengsblod vil blive givet undtagen den eksperimentelle arm. Placebo navlestrengsblod blev fremstillet ved hjælp af perifert blod. Deltagere og efterforskere fastholdt som blinde.
Andre navne:
  • Placebo navlestrengsblod, der ligner navlestrengsblod i udseende, blev designet
  • : 1,5 til 3 ml af individets eget blod blev opsamlet og blandet med 15 til 20 ml albumin.
Andet: Placebo erytropoietin
Placebo Erythropoietin indeholdende normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i motorydelse
Tidsramme: Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af bevægelseskvalitet vedrørende 3 egenskaber af 5 enere; justering, koordination, dissocieret bevægelse, stabilitet og vægtskift (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre motorisk kvalitet). Vi rapporterede ændringer i GMPM-score mellem hvert vurderingstidspunkt. Kategorier af resultattabel er baseline og værdier for blot at trække de sidstnævnte råscores fra de førstnævnte.
Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Ændringer i standardiseret bruttomotorisk funktion
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af Gross Motor Function bestående af underskalaer; liggende & rulle, siddende, kravlende & knælende, stående, gå, løbe & hoppe (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion). Vi rapporterede ændringer af GMFM mellem hvert vurderingstidspunkt. Kategorier af resultattabel er baseline og værdier for blot at trække de sidstnævnte råscores fra de førstnævnte.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i kognitive neurodevelopmental outcome
Tidsramme: Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (højere værdi betyder bedre mental funktion: 0 - værst, 178 - bedst). Vi rapporterede ændringer af BSID-II Mental Scale rå score mellem hvert vurderingstidspunkt. Kategorier af udfaldsdata er værdier for at trække sidstnævnte score fra de førstnævnte.
Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Ændringer i motorisk neuroudviklingsresultat
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Koreansk version af Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Motor Scales (højere værdi betyder bedre motorisk funktion: 0 - værst, 111 - bedst). Vi rapporterede ændringer af BSID-II Motor Scale rå score mellem hvert vurderingstidspunkt. Kategorier af udfaldsdata er værdier for at trække sidstnævnte score fra de førstnævnte.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Ændringer i hjerne-MR
Tidsramme: Baseline - 6 måneder
Ændringer på hjernediffusionstensorbillede (DTI); DTI giver kvantitativ information om den mikroskopiske integritet af hvidt stof. Hvidt stof har normalt en høj grad af diffusionsanisotropi end gråt stof. Vi kan måle fraktioneret anisotropi (FA) værdi i DTI billeddannelse, og den varierer fra 0 til 1. Højere FA værdi for en bestemt region af interesse betyder, at området har mere integritet af hvidt stof.
Baseline - 6 måneder
Sammenligning af ændringer i hjerneglukosemetabolisme ved brug af hjerne 18F-FDG PET: Forøgede og nedsatte områder af hjerneglukosemetabolisme
Tidsramme: Baseline - 2 uger
18F-FDG PET-billeddannelse blev udført to gange før og derefter 2 uger efter behandling. Halvfems skiver af hvert emissionsbillede blev opnået, og alle scanninger blev gennemgået af en nuklear læge. Rumlig forbehandling og statistiske analyser blev udført ved hjælp af SPM8 implanteret i Matlab for at sammenligne forskelle i regional hjerneglukosemetabolisme mellem grupper og forskelle mellem præ- og post-terapi billeddannelsesdata. Vi rapporterede øgede områder og nedsatte områder af glukosemetabolisme i tre grupper. Vi definerede, at "1" refererer til ØGTE arealer, "-1", FALDIGEDE områder og "0", bare INGEN ÆNDRING.
Baseline - 2 uger
Ændringer i funktionel ydeevne i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) til vurdering af funktionel ydeevne i daglige aktiviteter hos børn (Alle værdier er justeret og højere værdi betyder bedre funktionel ydeevne, 0 - dårligst, 100 - bedst). Vi rapporterede her 2 skalaer og 3 domæner af hver skala: en funktionel færdighedsskala (FSS) og en Caregiver Assistance Scale (CAS), som er opdelt i henholdsvis 3 domæner: egenomsorg, mobilitet og social funktion. Kategorier af resultattabel er hvert domænescore målt på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline -1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Ændringer i funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) måler funktionel uafhængighed i daglige aktiviteter. WeeFIM indeholder 18 genstande, og hvert emne er rangeret fra fuldstændig afhængighed (scoret som 1) til fuldstændig uafhængighed (scoret som 7). Intervallet er fra 18 til 126, og højere score betyder mere selvstændig præstation i daglige aktiviteter. Kategorier af resultattabel er samlede WeeFIM-score målt på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Ændringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Summation af MMT (manuel muskelstyrketestscore): summerede resultater af den manuelle muskelstyrketest (nul=0, spor=1, dårlig=2, rimelig=3, god=4, normal=5) for flexorer, ekstensorer, abduktorer , og adduktorer af bilaterale skulder- og hofteled; bøjere og ekstensorer af bilaterale albue, håndled og knæ; dorsalflexorer og plantarflexorer i anklerne (interval: 0 ~ 160) Højere score betyder bedre muskelstyrke. Kategorier af resultattabel er summering af MMT-score målt på hvert vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Ændringer i håndfunktion
Tidsramme: Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
QUEST (Quality of Upper Extremity Skills Test) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af håndfunktion bestående af underskalaer; dissocieret bevægelse, greb, vægtbæring og beskyttende forlængelse. Disse er standardiseret til at spænde fra nul (eller under nul i grebssektionen) til 100, og højere værdier betyder bedre håndfunktion. Vi rapporterede QUEST-forskelle mellem hver vurderingstidspunkt.
Baseline - 1 måned - 3 måneder - 6 måneder
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger som et mål for sikkerhed, som er relateret til navlestrengsblod, erytropoietin eller immunsuppressivt middel
Tidsramme: 6 måneder
Antallet af patienter med alvorlige bivirkninger inden for hver gruppe; Alvorlige uønskede hændelser blev defineret som enhver hændelse, der resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængede hospitalsopholdet eller på anden måde var alvorlig efter investigatorens vurdering.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sung Kwang Medical Foundation

Efterforskere

  • Studiestol: Minyoung Kim, MD, PhD, CHA University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2010

Først opslået (Skøn)

2. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RCTUBSC
  • PBC09-095 (Anden identifikator: IRB of CHA Bundang Medical Center)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Infusion af navlestrengsblod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner