요소 순환 장애(UCD) 관리에서 HPN-100의 장기 사용 안전성 평가
2024년 7월 30일 업데이트: Amgen
요소 순환 장애에서 HPN-100의 장기간 사용
이것은 HPN-100-005(NCT00947544; HPN-100-005)의 안전성 연장을 완료한 요소 순환 장애(UCD)가 있는 참가자를 대상으로 한 HPN-100(RAVICTI; 글리세롤 페닐부티레이트)의 공개 라벨 장기 안전성 연구였습니다. 005SE), HPN-100-006(NCT00947297; HPN-100-007) 또는 HPN-100-012(NCT01347073; HPN-100-012SE).
초기 연구는 1~2주 교차 연구였으며 관련 안전성 확장은 12개월 오픈 라벨 연구였습니다.
초기 연구를 완료한 모든 참가자는 관련 안전 확장 연구에 등록할 자격이 있었고 새로운 참가자도 안전 확장 연구에 직접 등록할 수 있었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 치료 기간은 제한이 없었습니다.
참가자는 조사자가 처방한 대로 클리닉 방문을 위해 돌아와야 했으며 최소 6개월마다 방문해야 했습니다.
각 클리닉 방문에서 참가자는 마지막 방문 이후 발생한 부작용(AE) 또는 고암모니아혈증 위기(HAC)에 대해 질문을 받았습니다.
신체 및 신경학적 검사를 수행하고 암모니아 분석, 아미노산 패널 및 일상적인 임상 실험실 안전 검사를 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
참가자들은 기준선에서, 그 후 12개월마다, 그리고 최종 연구 방문 시 신경심리학적 검사를 받았습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
88
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Pediatrics/Genetics
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Denver Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Maine Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburg of UPMC
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 HPN-100-005SE, HPN-100-007 또는 HPN-100-012SE를 완료한 남성 및 여성 피험자
- 참가자 및/또는 참가자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 서명한 동의서
- 모든 가임 여성에 대한 음성 임신 검사
제외 기준:
- 조사자의 재량에 따라 참여 시 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 임상 또는 실험실 이상 또는 의학적 상태
- PAA(페닐아세테이트) 또는 PBA(페닐부티레이트)에 대한 알려진 과민성.
- 간세포 이식을 포함한 간 이식
- 임신, 모유 수유 또는 수유중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HPN-100
참가자는 HPN-100-005SE, HPN-100-007 또는 HPN-100-012SE 완료 후 HPN-100 치료를 계속했습니다.
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참가자들은 식사와 함께 매일 세 번(TID) HPN-100의 개별화된 복용량을 구두로 받았습니다.
초기 용량은 HPN-100-005SE, HPN-100-007 또는 HPN-100-012SE 연구 종료 시 투여된 동일한 용량이었습니다.
용량 조정(빈도 조정 포함)은 암모니아 소거 필요(예: UCD 결함의 중증도, 식이 단백질 섭취 및 소변 페닐아세틸글루타민[PAGN] 배설)의 평가를 기반으로 조사자가 임상적으로 적절하다고 판단한 대로 허용되었습니다.
체중이 20kg 미만인 참가자의 HPN-100 최대 권장 용량은 0.53mL/kg/일(NaPBA 600mg/kg/일에 해당)이었고, 체중이 더 나가는 대상자의 경우 11.48mL/m²/일(13g에 해당)이었습니다. /m²/일의 NaPBA).
프로토콜 당 권장되는 최대 HPN-100 용량은 17.4mL/일로 NaPBA 20g/일에 해당합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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적어도 하나의 부작용이 있는 참가자 수
기간: 사전 동의 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 7일까지, 최대 66개월
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안전성은 치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(SAE)의 발생률로 평가되었습니다.
AE/부작용 경험은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 피험자에게서 발생했으며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
부작용에 대한 추가 정보는 기록의 안전 섹션을 참조하십시오.
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사전 동의 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 7일까지, 최대 66개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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평균 정상화된 혈액 암모니아 수준
기간: 기준선에서 연구가 끝날 때까지 최대 66개월
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혈장 암모니아 농도 평가를 위해 기준선, 최소 6개월마다, 모든 예정되지 않은 방문 시 및 연구 참여 종료 시 혈액 샘플을 수집했습니다.
암모니아 수준 데이터는 다른 지역 실험실에서 얻었으며 각 실험실은 약간 다른 정상 참조 범위를 사용했을 수 있습니다.
따라서 암모니아 수치 데이터는 암모니아 데이터 분석을 수행하기 전에 표준 실험실 참조 범위로 정규화되었습니다.
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기준선에서 연구가 끝날 때까지 최대 66개월
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고암모니아혈증 위기의 수
기간: 사전 동의 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 7일까지, 최대 66개월
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고암모니아혈증 위기(HAC)는 ≥100 μmol/L의 정맥 암모니아 농도와 관련된 임상 증상으로 정의되었습니다.
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사전 동의 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 7일까지, 최대 66개월
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고암모니아혈증 위기의 원인
기간: 사전 동의 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 7일까지, 최대 66개월
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고암모니아혈증 위기(HAC)는 ≥100 μmol/L의 정맥 암모니아 농도와 관련된 임상 증상으로 정의되었습니다.
HAC 동안 관찰된 최고 암모니아 농도, 촉진 요인 및 고암모니아혈증을 암시하는 것으로 기록된 증상이 문서화되었습니다.
고암모니아혈증 위기에 기여하는 요인은 여러 가지가 있을 수 있습니다. 어떤 경우에는 몇 가지 원인이 확인되었습니다.
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사전 동의 시점부터 연구 약물의 마지막 투여 후 7일까지, 최대 66개월
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WASI(Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence) 점수 평균
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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WASI(Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence)는 6세 이상의 성인 및 소아 참가자에게 시행되었습니다.
어휘 및 매트릭스 추론 하위 테스트를 기반으로 일반 지적 능력(IQ)을 추정하는 데 사용되었습니다.
어휘 소검사에는 4개의 이미지와 38개의 언어 항목이 포함되었습니다.
매트릭스 추론 하위 테스트에서 참가자는 35개의 불완전한 그리드 패턴을 보고 5개의 가능한 선택에서 응답을 사용하여 패턴을 완성하도록 요청 받았습니다.
각 하위 테스트에 대한 정답 수는 WASI 평가 매뉴얼을 사용하여 T-점수로 변환되었습니다. T 점수는 평균이 50이고 표준 편차(SD)가 10인 표준 점수입니다.
2개의 하위 테스트에 대한 원시 점수를 합산하고 WASI 매뉴얼에 따라 성인의 일반 IQ 점수와 어린이의 T-점수에 대한 표준 점수(SD 15의 평균 100)로 변환했습니다.
높은 점수는 높은 수준의 지능을 나타냅니다.
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기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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평균 아동 행동 체크리스트(CBCL) 문제 점수
기간: 기준선, 12개월, 24개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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CBCL(Child Behavior Checklist)은 문제 행동을 식별하는 데 널리 사용되는 방법입니다.
이 연구에서는 두 가지 버전의 CBCL이 사용되었습니다. 6-18세 아동에 대한 평가는 6세 이상의 참여자에게 사용되었고, 1.5-5세 아동에 대한 평가는 5세 이상 참가자에게 사용되었지만
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기준선, 12개월, 24개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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실행 기능의 평균 행동 등급 인벤토리(BRIEF) 점수
기간: 기준선, 12개월, 24개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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실행 기능의 행동 평가 인벤토리(BRIEF)는 5세에서 18세 사이의 어린이와 청소년의 실행 기능을 평가하도록 설계되었습니다.
부모/보호자는 3점 척도로 86개의 질문에 답했습니다(전혀 하지 않음, 가끔, 자주).
유사한 질문을 8개의 척도로 그룹화했습니다. 이 척도를 합산하여 2가지 지수 측정값과 글로벌 임원 종합 점수를 산출했습니다.
지수/척도에 대한 원시 점수 및 종합 점수는 컴퓨터 소프트웨어를 사용하여 해당 90% 신뢰 구간을 사용하여 T-점수로 변환되었습니다.
높은 T-점수는 더 높은 수준의 기능 장애를 나타냅니다.
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기준선, 12개월, 24개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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평균 캘리포니아 언어 학습 시험 점수: 총 1-5개의 T-점수를 나열하십시오.
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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California Verbal Learning Test - Second Edition(CVLT-II)은 여러 즉시 및 지연 기억 시험을 통해 단어 목록의 회상 및 인식을 평가합니다.
학습 단계에서 성인 참가자는 5번의 시도에 대해 16개의 단어 목록(목록 A; 4개의 범주[예: 과일, 장난감 등]에 각각 4개의 단어)이 제시되었지만 동일한 범주의 단어가 연속적으로 제시되지는 않았습니다.
16개의 서로 다른 단어의 간섭 목록(목록 B)이 1번의 시행에 대해 제시되었습니다.
목록 A에 대한 단기 및 장기 회상, 목록 A의 예/아니오 인식 시험 및 목록 A의 강제 선택 인식 시험도 시행되었습니다.
5개의 즉시 회상 시도에 대한 총 점수는 T-점수로 변환되었습니다.
낮은 T-점수는 더 나쁜 성능을 반영합니다.
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기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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평균 캘리포니아 언어 학습 시험 점수: 단기 및 장기 지연 없는 회상, 단기 및 장기 지연 단서 기억, CVLT-II-학습 기울기 및 전체 단어 인식 차별
기간: 기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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California Verbal Learning Test - Second Edition(CVLT-II)은 여러 즉시 및 지연 기억 시험을 통해 단어 목록의 회상 및 인식을 평가합니다.
학습 단계에서 성인 참가자는 5번의 시도에 대해 16개의 단어 목록(목록 A; 4개의 범주[예: 과일, 장난감 등]에 각각 4개의 단어)이 제시되었지만 동일한 범주의 단어가 연속적으로 제시되지는 않았습니다.
16개의 서로 다른 단어의 간섭 목록(목록 B)이 1번의 시행에 대해 제시되었습니다.
목록 A에 대한 단기 및 장기 회상, 목록 A의 예/아니오 인식 시험 및 목록 A의 강제 선택 인식 시험도 시행되었습니다.
학습 기울기에 대한 점수, 짧은 지연 및 긴 지연 점수 및 총 단어 인식 판별 점수는 컴퓨터 소프트웨어에 의해 Z-점수로 변환되었습니다.
CVLT-II Z-점수는 평균이 0이고 표준 편차가 1입니다. 음수 점수는 평균 이하의 성과를 나타냅니다.
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기준선, 12개월, 24개월, 36개월, 48개월 및 연구 종료 방문(최대 66개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 10월 4일
기본 완료 (실제)
2017년 2월 16일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 9일
처음 게시됨 (추정된)
2010년 12월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HPN-100-011
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다.
승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .