Anderson-Fabry 질병 환자에서 효소 대체를 위한 Agalsidase Beta에서 Agalsidase Alfa로의 전환의 효능 및 안전성 (SWITCH)
2021년 4월 8일 업데이트: CENTOGENE GmbH Rostock
앤더슨-파브리병을 앓는 남성과 여성의 효소 대체를 위한 아갈시다제 베타에서 아갈시다제 알파로의 전환의 효능 및 안전성에 대한 국제 관찰 후향적 사례 검토
파브리병에 대해 현재 승인된 치료법은 효소 대체 요법(ERT)입니다.
실제로 이 치료 등급에는 Replagal®(agalsidase alfa) 및 Fabrazyme®(agalsidase beta)의 2가지 제품이 있습니다.
둘 다 파브리병(alfa-galactosidase A 결핍증) 진단이 확정된 환자의 장기 치료에 적응증이 있습니다.
둘 다 거의 10년 동안 유럽에서 상업적으로 이용 가능했지만 한 요법에서 다른 요법으로 전환하는 환자의 임상 및 안전성 프로파일에 대한 정보는 거의 없습니다.
2009년 6월부터 시작된 Fabrazyme®의 장기 부족으로 인해 많은 환자가 Fabrazyme®에서 Replagal®로 전환해야 했습니다.
이를 통해 Fabrazyme®에서 Replagal®로 전환한 환자의 임상 상태와 부작용을 대규모로 연구할 수 있습니다.
또한 Fabrazyme® 부족이 증가함에 따라 많은 환자들이 Replagal® 치료로 전환하기 전에 오랜 기간 동안 Fabrazyme® 용량을 줄였습니다.
연구 개요
상세 설명
목표:
앤더슨-파브리병은 가수분해 효소인 알파 갈락토시다제 A의 결핍으로 인해 발생하는 X-연관 리소좀 저장 장애입니다. 알파 갈락토시다제 A를 대체하는 특정 요법의 시도는 1999년에 시작되었으며 이후 알파 갈락토시다제 A의 두 제제가 FDA의 시판 승인을 받았습니다. 2001년 EMEA. 임상 시험, 관찰 연구 및 등록 데이터는 남성의 통증, 위장관 장애, 다한증, 좌심실 질량 지수, 사구체 여과율 및 삶의 질의 증상을 개선하는 데 알파 갈락토시다제 A를 사용한 효소 대체 요법(ERT)의 효능에 대한 증거를 제공했습니다. 현재 효소 대체 요법이 전체 생존에 미치는 영향을 보여주는 장기 데이터는 없습니다. 말단 장기 발현이 시작되기 전에 초기 치료를 하면 추가 손상을 예방할 가능성이 더 높으므로 전체 생존에 가장 큰 영향을 미칠 것이라고 제안되었습니다. 이 가설을 입증할 증거는 아직 거의 없지만 최근 임상 시험에서 어린이의 효소 대체의 안전성과 치료 효과가 입증되었습니다.
지금까지 한 치료 대안에서 다른 치료 대안으로 전환하는 환자의 질병 및 부작용의 임상 경과에 대해 사용할 수 있는 데이터가 제한적입니다. West와 Lemoine(16)은 아갈시다제 베타의 부족으로 인해 파브리병 환자 5명을 아갈시다제 베타에서 아갈시다제 알파로 전환한 임상 효과를 보고했습니다. 환자들은 평균 44주 동안 Replagal®로 치료를 받았습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- National University Hosoital Rigshospitalet, Endokrinologisk ward
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Munich, 독일, 80804
- Kinderklinik München-Schwabing Städt. Klinikum GmbH
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZA - University Ziekenhuis Antwerpen)
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Buenos Aires, 아르헨티나, Cerviño 3356
- Juan Fernandez Hospital, Department of Neurology
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Corrientes, 아르헨티나, CP N°3400
- Unidad Renal Corrientes SRL, Medicina Interna Nefrólogo
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital, Dep. of Academic Haematology, Lysosomal Storage Disorders Unit
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Prague 2, 체코, 12800
- Miroslava Hajkova, 2nd Dept of Cardiology&Angiology, Fakultni poliklinika
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Zagreb, 크로아티아, 10000
- University Hospital "Sestre Milosrdnice" Department of neuroimmunology and neurogenetic
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Paris, 프랑스, 92380
- Université de Versailles - Saint Quentin en YvelinesService de Génétique Médicale
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
앤더슨-파브리병의 유전학적 진단이 확인된 18세의 반접합 남성 또는 이형 여성 환자
설명
포함 기준:
- 앤더슨-파브리병의 유전학적 진단이 확인된 18세의 반접합 남성 또는 이형접합 여성 환자.
- 서면 동의서
- 환자는 Replagal® 전체 용량(즉, 1.0 mg/kg eow) 또는 약물 부족으로 인해 치료 의사가 처방한 감소된 용량
- 환자는 치료 의사가 처방하고 Replagal® 처방 정보에 따라 투여된 정맥(IV) 주입을 위해 상업적으로 이용 가능한 Replagal®(0.2 mg/kg eow) 치료를 받았거나 받고 있습니다.
- Fabrazyme®에서 Replagal®로의 약물 전환은 빨라도 2009년 9월부터 이루어져야 했습니다.
- 환자 데이터에는 질병 이력, 파브리 관련 질병 측정 및 안전 조치가 포함됩니다.
제외 기준:
- Fabrazyme®의 동시 사용
- 2009년 9월 이전에 Fabrazyme®에서 Replagal®로 약물 변경
- Fabrazyme® 부족 이외의 다른 이유로 Fabrazyme®에서 Replagal®로 전환
- 환자는 연구 시작 전 30일 이내에 조사 약물 또는 장치로 치료를 받았습니다.
- 서면 동의서 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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관찰
앤더슨-파브리병의 유전학적 진단이 확인된 모든 연령의 반접합 남성 또는 이형접합 여성 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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앤더슨-파브리병 환자에서 효소 대체를 위한 Agalsidase Beta에서 Agalsidase Alfa로의 전환의 효능 및 안전성
기간: 24개월
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Arndt Rolfs, MD
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Rolfs A, Bottcher T, Zschiesche M, Morris P, Winchester B, Bauer P, Walter U, Mix E, Lohr M, Harzer K, Strauss U, Pahnke J, Grossmann A, Benecke R. Prevalence of Fabry disease in patients with cryptogenic stroke: a prospective study. Lancet. 2005 Nov 19;366(9499):1794-6. doi: 10.1016/S0140-6736(05)67635-0. Erratum In: Lancet. 2006 Dec 23;368(9554):2210.
- Rolfs A, Martus P, Heuschmann PU, Grittner U, Holzhausen M, Tatlisumak T, Bottcher T, Fazekas F, Enzinger C, Ropele S, Schmidt R, Riess O, Norrving B; sifap1 Investigators. Protocol and methodology of the Stroke in Young Fabry Patients (sifap1) study: a prospective multicenter European study of 5,024 young stroke patients aged 18-55 years. Cerebrovasc Dis. 2011;31(3):253-62. doi: 10.1159/000322153. Epub 2010 Dec 21.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 28일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 8일
마지막으로 확인됨
2020년 4월 1일
추가 정보
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추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SW02/2010
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