A eficácia e a segurança da troca entre agalsidase beta e agalsidase alfa para reposição enzimática em pacientes com doença de Anderson-Fabry (SWITCH)

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A doença de Anderson-Fabry é um distúrbio de armazenamento lisossômico ligado ao cromossomo X resultante da deficiência da enzima hidrolítica alfa galactosidase A. Os ensaios de terapia específica pela substituição da alfa galactosidase A foram iniciados em 1999 e, subsequentemente, duas preparações de alfa galactosidase A receberam aprovação de comercialização pelo EMEA em 2001. Ensaios clínicos, estudos observacionais e dados de registro forneceram evidências da eficácia da terapia de reposição enzimática (TRE) com alfa galactosidase A na melhora dos sintomas de dor, distúrbios gastrointestinais, hipoidrose, índice de massa ventricular esquerda, taxa de filtração glomerular e qualidade de vida em homens. Atualmente, não há dados de longo prazo mostrando o impacto da terapia de reposição enzimática na sobrevida global. Sugeriu-se que a terapia precoce, antes do início das manifestações nos órgãos-alvo, teria maior probabilidade de prevenir mais danos e, portanto, teria o maior efeito na sobrevida geral. Ainda há pouca evidência para substanciar esta hipótese, no entanto, ensaios clínicos demonstraram recentemente a segurança e os efeitos terapêuticos da reposição enzimática em crianças.

Até agora, existem apenas dados limitados disponíveis sobre o curso clínico da doença e eventos adversos em pacientes, mudando de uma alternativa terapêutica para outra. West e Lemoine (16) relatam os efeitos clínicos de uma mudança de Agalsidase beta para agalsidase alfa em 5 pacientes com doença de Fabry devido à falta de agalsidase beta. Os pacientes foram tratados com Replagal® por 44 semanas em média.