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L'efficacia e la sicurezza del passaggio da agalsidasi beta ad agalsidasi alfa per la sostituzione enzimatica nei pazienti con malattia di Anderson-Fabry (SWITCH)

8 aprile 2021 aggiornato da: CENTOGENE GmbH Rostock

Revisione osservazionale retrospettiva internazionale del caso di efficacia e sicurezza del passaggio da agalsidasi beta ad agalsidasi alfa per la sostituzione enzimatica in uomini e donne con malattia di Anderson-Fabry

L'attuale trattamento approvato per la malattia di Fabry è la terapia enzimatica sostitutiva (ERT). Attualmente sono disponibili 2 prodotti in questa classe terapeutica: Replagal® (agalsidase alfa) e Fabrazyme® (agalsidase beta). Entrambi sono indicati per il trattamento a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry (carenza di alfa-galattosidasi A). Entrambi sono disponibili in commercio in Europa da quasi 10 anni, ma sono disponibili poche informazioni sul profilo clinico e di sicurezza dei pazienti che passano da una terapia all'altra. Una prolungata carenza di Fabrazyme® iniziata nel giugno 2009 ha reso necessario il passaggio di un gran numero di pazienti da Fabrazyme® a Replagal®. Questo offre la possibilità di studiare lo stato clinico e gli eventi avversi nei pazienti che passano da Fabrazyme® a Replagal® su larga scala. Inoltre, a causa della crescente carenza di Fabrazyme®, molti di questi pazienti hanno ricevuto un dosaggio ridotto di Fabrazyme® per un periodo prolungato prima di passare al trattamento con Replagal®.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Scopo:

La malattia di Anderson-Fabry è una malattia da accumulo lisosomiale legata all'X risultante dal deficit dell'enzima idrolitico alfa galattosidasi A. Nel 1999 sono iniziate le sperimentazioni di una terapia specifica sostitutiva dell'alfa galattosidasi A e successivamente due preparazioni di alfa galattosidasi A hanno ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio da parte del EMEA nel 2001. Studi clinici, studi osservazionali e dati di registro hanno fornito prove dell'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con alfa galattosidasi A nel migliorare i sintomi del dolore, i disturbi gastrointestinali, l'ipoidrosi, l'indice di massa ventricolare sinistro, la velocità di filtrazione glomerulare e la qualità della vita negli uomini. Attualmente non ci sono dati a lungo termine che mostrino l'impatto della terapia enzimatica sostitutiva sulla sopravvivenza globale. È stato suggerito che una terapia precoce, prima dell'inizio delle manifestazioni d'organo, avrebbe maggiori probabilità di prevenire ulteriori danni e quindi avere il maggiore effetto sulla sopravvivenza globale. Ci sono ancora poche prove a sostegno di questa ipotesi, tuttavia studi clinici hanno recentemente dimostrato la sicurezza e gli effetti terapeutici della sostituzione enzimatica nei bambini.

Finora sono disponibili solo dati limitati sul decorso clinico della malattia e sugli eventi avversi nei pazienti, passando da un'alternativa terapeutica all'altra. West e Lemoine (16) riportano gli effetti clinici del passaggio dall'agalsidasi beta all'agalsidasi alfa in 5 pazienti con malattia di Fabry a causa della carenza di agalsidasi beta. I pazienti sono stati trattati con Replagal® per una media di 44 settimane.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, Cerviño 3356
        • Juan Fernandez Hospital, Department of Neurology
      • Corrientes, Argentina, CP N°3400
        • Unidad Renal Corrientes SRL, Medicina Interna Nefrólogo
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • UZA - University Ziekenhuis Antwerpen)
  • Cechia
      • Prague 2, Cechia, 12800
        • Miroslava Hajkova, 2nd Dept of Cardiology&Angiology, Fakultni poliklinika
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • University Hospital "Sestre Milosrdnice" Department of neuroimmunology and neurogenetic
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • National University Hosoital Rigshospitalet, Endokrinologisk ward
  • Francia
      • Paris, Francia, 92380
        • Université de Versailles - Saint Quentin en YvelinesService de Génétique Médicale
  • Germania
      • Munich, Germania, 80804
        • Kinderklinik München-Schwabing Städt. Klinikum GmbH
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Dep. of Academic Haematology, Lysosomal Storage Disorders Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti emizigoti maschi o femmine eterozigoti a 18 anni con diagnosi geneticamente confermata di malattia di Anderson-Fabry

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti maschi eterozigoti o femmine eterozigoti a 18 anni con diagnosi geneticamente confermata di malattia di Anderson-Fabry.
  • Consenso informato scritto
  • Il paziente aveva ricevuto Fabrazyme® per almeno 12 mesi prima di iniziare il trattamento con Replagal® a dose piena (es. 1,0 mg/kg a settimane alterne) o qualsiasi dose ridotta prescritta dal medico curante a causa della carenza del farmaco
  • Il paziente ha ricevuto o sta ricevendo un trattamento Replagal® disponibile in commercio (0,2 mg/kg a settimane alterne) per infusione endovenosa (IV) prescritto dal proprio medico curante e somministrato in conformità con le informazioni sulla prescrizione di Replagal®.
  • Il passaggio del farmaco da Fabrazyme® a Replagal® doveva avvenire non prima di settembre 2009
  • I dati del paziente includono la storia della malattia, le misure della malattia correlata a Fabry e le misure di sicurezza

Criteri di esclusione:

  • Uso concomitante di Fabrazyme®
  • Qualsiasi passaggio di farmaci da Fabrazyme® a Replagal® prima di settembre 2009
  • Qualsiasi passaggio da Fabrazyme® a Replagal® per motivi diversi dalla carenza di Fabrazyme®
  • - Il paziente ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro i 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Nessun consenso informato scritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Osservazione
Pazienti maschi emizigoti o femmine eterozigoti di qualsiasi età con diagnosi geneticamente confermata di malattia di Anderson-Fabry.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia e sicurezza del passaggio da agalsidasi beta ad agalsidasi alfa per la sostituzione enzimatica in pazienti con malattia di Anderson-Fabry
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CENTOGENE GmbH Rostock

Investigatori

  • Investigatore principale: Arndt Rolfs, MD

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 dicembre 2010

Primo Inserito (STIMA)

29 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

9 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SW02/2010

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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