간 기반 대사 장애에 대한 간세포 이식

간부전 및 간 기반 대사 장애가 있는 환자의 관리는 복잡하고 비용이 많이 듭니다. 간부전은 응고 장애, 의식 및 대뇌 기능의 변화, 다발성 장기 부전의 위험 증가, 패혈증을 초래합니다. 간 이식은 종종 일시적인 경우에도 심각한 간부전에 사용할 수 있는 유일한 치료 옵션입니다. 생명을 위협하는 간 기반 대사 장애가 있는 환자는 대사 질환이 일반적으로 단일 효소 결핍의 결과이고 간이 정상적으로 기능하더라도 유사하게 장기 이식이 필요합니다. 현재 미국에서 17,000명 이상의 환자가 간 이식을 기다리고 있는데, 이는 미국에서 100만 명 이상의 환자가 이식의 혜택을 받을 수 있는 것으로 추정되었기 때문에 치료가 필요한 환자의 수를 심각하게 과소평가한 수치입니다. 불행하게도, 이러한 장애를 치료하기 위한 전체 간 이식의 사용은 기증자의 심각한 부족과 주요 수술과 관련된 위험으로 인해 제한됩니다. 간세포 이식은 간 질환 치료를 위한 장기 이식의 대안으로 큰 가능성을 가지고 있으며 설치류에 대한 수많은 연구에서 분리된 간 세포로 구성된 이식이 간의 다양한 대사 결핍을 교정하고 간부전을 역전시킬 수 있음을 나타냅니다. 분리된 간세포를 간문맥을 통해 간으로 주입하는 이식 절차는 전체 간 이식보다 훨씬 덜 침습적이며 비교적 위험도가 낮은 중증 환자에게 시행할 수 있습니다. 정상적인 숙주 간 구조가 있는 경우 이식된 세포가 숙주 간으로 통합되어 상당한 회복 잠재력을 제공합니다. 본래의 간을 제거하지 않기 때문에 이식된 간세포는 기능이 저하된 간 기능의 일부만 개선하면 되고 모든 간 기능을 대체할 필요는 없습니다. 간세포 이식의 임상 시험에서 절차의 장기적 안전성이 입증되었지만 대사 장애의 부분적인 교정만이 달성되었으며 기증자 간세포가 손상된 간을 회복시킨 정도는 장기 교체의 필요성을 피하기에 충분하지 않았습니다.