- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01345578
Transplantace hepatocytů pro jaterní metabolické poruchy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15201
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti budou mít život ohrožující metabolické poruchy jater, kteří jsou kandidáty na transplantaci orgánů, kde je transplantace hepatocytů považována za teoreticky léčebnou.
- Kromě dětských subjektů mladších 18 let budou pro účely tohoto protokolu zařazeni dospělí do 21 let, protože toto je horní věková hranice pacientů, kteří jsou pozorováni v dětské nemocnici v Pittsburghu.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s jaterními metabolickými poruchami, které nejsou teoreticky léčitelné transplantací orgánů.
Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií, budou vyloučeny z účasti v tomto protokolu:
- Subjekt má aktivní malignitu.
- Subjekt má alergii na imunosupresivní léky, které jsou vyžadovány po transplantačním postupu pro prevenci rejekce.
- Subjekt má sepsi, zápal plic, jinou aktivní infekci nebo jinou sekundární život ohrožující orgánovou dysfunkci.
- Významná jaterní fibróza stanovená biopsií (pokud je klinicky indikována). Významná jaterní fibróza bude definována pomocí Ishakova stadia, fáze 5: můstky s občasnými uzly.
- Subjekt je těhotná nebo kojí.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Transplantace hepatocytů
Viz. níže
|
Transplantace hepatocytů do jater bude přes portální žílu. Portální žíla bude zpřístupněna transhepatálně, pupeční žílou nebo chirurgicky periferní mezenterickou žílou. Subjekt bude hodnocen de novo a pokud je kandidátem na ortotopickou transplantaci jater, transplantaci dostane. I když subjekt dostane transplantaci hepatocytů a nebude fungovat, bude hodnocen pro ortotopickou transplantaci jater, jako by nikdy transplantaci hepatocytů nedostal. Pokud po 6 měsících zaznamenáme zlepšení onemocnění, doporučíme opakovanou transplantaci s cílem úplné korekce onemocnění a do té doby, než subjekt přestane být kandidátem na transplantaci orgánu. Subjekty budou každých 6 měsíců přehodnoceny kvůli opětovné transplantaci. Subjekty zůstanou na čekací listině na transplantaci orgánů. Před opětovnou transplantací nebude nutná další radiační terapie.
Ostatní jména:
Těsně před transplantací hepatocytů bude část pravého jaterního laloku zahrnující 35–50 % celkového objemu jater ozářena dávkou 7,5–10 Gy v jedné frakci pomocí stereotaktického radiochirurgického systému na bázi lineárního urychlovače s plánování radiační terapie s modulovanou intenzitou (IMRT).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Zlepšení fyziologické funkce enzymů po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci hepatocytů
|
Po infuzi dárcovských alogenních hepatocytů přes portální žílu po preparativním ozáření jater bude po 6 měsících hodnoceno zlepšení fyziologické funkce enzymu.
|
6 měsíců po transplantaci hepatocytů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ira J Fox, MD, University of Pittsburgh
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Horslen SP, Fox IJ. Hepatocyte transplantation. Transplantation. 2004 May 27;77(10):1481-6. doi: 10.1097/01.tp.0000113809.53415.c2.
- Horslen SP, McCowan TC, Goertzen TC, Warkentin PI, Cai HB, Strom SC, Fox IJ. Isolated hepatocyte transplantation in an infant with a severe urea cycle disorder. Pediatrics. 2003 Jun;111(6 Pt 1):1262-7. doi: 10.1542/peds.111.6.1262.
- Fox IJ, Chowdhury JR, Kaufman SS, Goertzen TC, Chowdhury NR, Warkentin PI, Dorko K, Sauter BV, Strom SC. Treatment of the Crigler-Najjar syndrome type I with hepatocyte transplantation. N Engl J Med. 1998 May 14;338(20):1422-6. doi: 10.1056/NEJM199805143382004. No abstract available.
- Dhawan A, Mitry RR, Hughes RD, Lehec S, Terry C, Bansal S, Arya R, Wade JJ, Verma A, Heaton ND, Rela M, Mieli-Vergani G. Hepatocyte transplantation for inherited factor VII deficiency. Transplantation. 2004 Dec 27;78(12):1812-4. doi: 10.1097/01.tp.0000146386.77076.47.
- Sokal EM, Smets F, Bourgois A, Van Maldergem L, Buts JP, Reding R, Bernard Otte J, Evrard V, Latinne D, Vincent MF, Moser A, Soriano HE. Hepatocyte transplantation in a 4-year-old girl with peroxisomal biogenesis disease: technique, safety, and metabolic follow-up. Transplantation. 2003 Aug 27;76(4):735-8. doi: 10.1097/01.TP.0000077420.81365.53.
- Jorns C, Ellis EC, Nowak G, Fischler B, Nemeth A, Strom SC, Ericzon BG. Hepatocyte transplantation for inherited metabolic diseases of the liver. J Intern Med. 2012 Sep;272(3):201-23. doi: 10.1111/j.1365-2796.2012.02574.x. Epub 2012 Aug 20.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PRO09040497
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na transplantaci lidských hepatocytů
-
Hafiz Muhammad AsifGovernment College University Faisalabad; Hamdard UniversityDokončenoObezita | Nedostatek leptinuPákistán
-
Liventa BioscienceStaženoDiabetické vředy na nohou | Péče o ránySpojené státy
-
University of Maryland, BaltimoreMedical Technology Enterprise Consortium (MTEC)Dokončeno
-
State University of New York - Upstate Medical...Walter Reed Army Institute of Research (WRAIR); U.S. Army Medical Research...Aktivní, ne nábor
-
Radboud University Medical CenterDokončeno
-
Loma Linda UniversityNáborPředčasný porod | Postnatální omezení růstu | Kolekce mateřského mlékaSpojené státy
-
St. Louis UniversityDokončenoPředčasný porod novorozence | Lidské mlékoSpojené státy
-
Arash Asher, MDVoxxLifeNáborNeuropatie | Chemoterapií indukovaná periferní neuropatie | Neuropatie; PeriferníSpojené státy