Hepatosyyttien siirto maksaperäisten aineenvaihduntahäiriöiden varalta

Maksan vajaatoimintaa ja maksaperäisiä aineenvaihduntahäiriöitä sairastavien potilaiden hoito on monimutkaista ja kallista. Maksan vajaatoiminta johtaa heikentyneeseen hyytymiseen, tietoisuuden ja aivotoiminnan muuttumiseen, lisääntyneeseen riskiin useiden elinjärjestelmien vajaatoiminnalle ja sepsikseen. Maksansiirto on usein ainoa saatavilla oleva hoitovaihtoehto vaikealle, vaikkakin ohimenevälle maksan vajaatoiminnalle. Potilaat, joilla on hengenvaarallisia maksaperäisiä aineenvaihduntahäiriöitä, tarvitsevat vastaavasti elinsiirtoa, vaikka heidän aineenvaihduntataudinsa ovat tyypillisesti seurausta yhden entsyymin puutteesta ja maksa muuten toimii normaalisti. Yli 17 000 potilasta odottaa tällä hetkellä maksansiirtoa Yhdysvalloissa. Tämä luku aliarvioi vakavasti hoitoa tarvitsevien potilaiden määrän, sillä on arvioitu, että yli miljoona potilasta Yhdysvalloissa voisi hyötyä siirrosta. Valitettavasti koko maksansiirron käyttöä näiden sairauksien hoitoon rajoittaa vakava luovuttajien pula ja suuriin leikkauksiin liittyvät riskit. Maksan siirrolla on suuri lupaus vaihtoehtona elinsiirrolle maksasairauden hoidossa, ja lukuisat jyrsijöillä tehdyt tutkimukset osoittavat, että eristetyistä maksasoluista koostuvat siirrot voivat korjata erilaisia ​​maksan metabolisia puutteita ja kääntää maksan vajaatoimintaa. Elinsiirtomenettely, johon kuuluu eristettyjen hepatosyyttien injektointi maksaan porttilaskimon kautta, on paljon vähemmän häiritsevä kuin koko maksan siirto, ja se voitaisiin suorittaa vakavasti sairaille potilaille, joilla on suhteellisen pieni riski. Normaalin isäntämaksa-arkkitehtuurin läsnä ollessa siirretyt solut integroituvat isäntämaksaan tarjoten huomattavan palautumispotentiaalin. Koska alkuperäistä maksaa ei poisteta, siirrettyjen hepatosyyttien tarvitsee vain parantaa joitakin maksan vajaatoiminnan toimintoja, eikä niiden tarvitse korvata kaikkia maksan toimintoja. Vaikka maksasolusiirron kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet toimenpiteen turvallisuuden pitkällä aikavälillä, aineenvaihduntahäiriöt on korjattu vain osittain, eikä luovuttajien maksasolujen palautumisaste ole riittänyt välttämään elinkorvaustarpeita.