Hurler Syndrome에 대한 조혈 줄기 세포 이식을 통한 Laronidase(Aldurazyme TM) 효소 대체 요법
2018년 9월 25일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C 헐러 증후군(MPS IH)에 대한 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 이용한 라로니다제(알두라자임 TM) 효소 대체 요법(ERT).
이것은 미네소타 대학의 골수절제 조혈모세포이식 프로토콜에 따라 1차 조혈모세포이식(HSCT) 대상자로 고려되고 있는 뮤코다당증 유형 IH(MPS I, 헐러 증후군) 진단을 받은 환자를 위한 표준 치료 지침입니다.
연구 개요
상세 설명
라로니다아제 효소대체요법은 조혈모세포이식 전 12주 동안, 이식 후 8주 동안 폐합병증을 줄이기 위해 주 1회 라로니다아제를 사용하여 시행합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
20
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
Mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrome) 진단 및 University of Minnesota myeloablative hematopoietic stem cell transplant (HSCT) 프로토콜에 따른 1차 이식 후보로 고려 중
설명
포함 기준:
- Mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrome) 진단 및 University of Minnesota myeloablative hematopoietic stem cell transplant (HSCT) 프로토콜에 따른 1차 이식 후보로 고려 중
제외 기준:
- 라로니다제 효소 대체 요법(ERT)을 사용한 사전 요법 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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Hurler Syndrome에서의 Laronidase 사용
이식 전후에 받는 라로니다아제
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계획된 조혈모세포이식(HSCT) 12주 전부터 일주일에 한 번 0.58mg/kg/용량을 정맥내(IV) 투여하고 HSCT 후 8주 동안 동일한 투여 요법을 재개합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 1년
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이식 후 1년 동안 생존한 환자.
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생착의 부각
기간: 이식 후 1년
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공여자 생착의 발생률은 평가 가능한 환자 수에 대한 공여자 생착을 달성한 환자의 단순 비율을 취함으로써 추정될 것이다.
공여자 생착은 42일 이전 연속 3일 동안 절대 호중구 수 ≥ 5x10^8/kg을 달성하고 이식 또는 사망 후 1년 동안 >10% 공여자 키메라 현상을 유지하는 것으로 정의됩니다.
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이식 후 1년
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등급 III-IV 급성 이식 대 숙주 질환의 발생률
기간: 100일차
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누적 발생률은 III-IV 등급 급성 GvHD를 추정하는 데 사용되며 사망을 경쟁 위험으로 취급합니다.
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100일차
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인공호흡기 지원이 필요한 환자의 비율
기간: 일년
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1년 단위로 인공호흡기를 사용하는 환자 수.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 3월 28일
기본 완료 (실제)
2018년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 4월 4일
처음 게시됨 (추정)
2012년 4월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 9월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 9월 25일
마지막으로 확인됨
2018년 9월 1일
추가 정보
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