Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Laronidase (Aldurazyme TM) Terapia de Reposição Enzimática com Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas para Síndrome de Hurler

25 de setembro de 2018 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C Laronidase (Aldurazyme TM) Terapia de Reposição Enzimática (TRE) com Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) para Síndrome de Hurler (MPS IH).

Esta é uma diretriz de tratamento padrão para pacientes com diagnóstico de mucopolissacaridose tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) que estão sendo considerados candidatos ao primeiro transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de acordo com o protocolo de HSCT mieloablativo da Universidade de Minnesota.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A terapia de reposição enzimática de laronidase será realizada usando laronidase uma vez por semana durante 12 semanas antes do transplante de células-tronco hematopoiéticas e por 8 semanas após o transplante para reduzir as complicações pulmonares.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Diagnóstico de mucopolissacaridose tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) e ser considerado candidato a primeiro transplante de acordo com o protocolo de transplante mieloablativo de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) da Universidade de Minnesota

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de mucopolissacaridose tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) e ser considerado candidato a primeiro transplante de acordo com o protocolo de transplante mieloablativo de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) da Universidade de Minnesota

Critério de exclusão:

  • Nenhuma terapia anterior com terapia de reposição enzimática de laronidase (TRE)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Uso de Laronidase na Síndrome de Hurler
Laronidase recebendo antes e depois do transplante
Medicamento: Laronidase
Administrado 0,58 mg/kg/dose por via intravenosa (IV) uma vez por semana, começando 12 semanas antes do transplante planejado de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) e retomando o mesmo regime de dosagem por 8 semanas após o HSCT.
Outros nomes:
  • Aldurazyme

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: Com 1 ano
Pacientes vivos 1 ano após o transplante.
Com 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Enxerto
Prazo: 1 ano após o transplante
A incidência de enxerto de doador será estimada tomando a proporção simples de pacientes que obtêm enxerto de doador sobre o número de pacientes avaliáveis. O enxerto do doador será definido como a obtenção de uma contagem absoluta de neutrófilos ≥ 5x10^8/kg por três dias consecutivos antes do dia 42 e a manutenção de >10% de quimerismo do doador até um ano após o transplante ou morte.
1 ano após o transplante
Incidência de Grau III-IV Doença Aguda do Enxerto versus Hospedeiro
Prazo: Dia 100
A incidência cumulativa será usada para estimar a GvHD aguda de grau III-IV, tratando a morte como um risco competitivo.
Dia 100
Proporção de pacientes que necessitam de suporte ventilatório
Prazo: 1 ano
Contagem de pacientes usando ventilador por 1 ano.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigadores

  • Investigador principal: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de março de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de abril de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de abril de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

6 de abril de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de setembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de setembro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Outro identificador: Blood and Marrow Transplant Program)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Hurler

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Mexico

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever