Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Enzymová substituční terapie laronidázou (Aldurazyme TM) s transplantací hematopoetických kmenových buněk pro Hurlerův syndrom

25. září 2018 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C Laronidáza (Aldurazyme TM) Enzymová substituční terapie (ERT) s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pro Hurlerův syndrom (MPS IH).

Toto je standardní léčebný pokyn pro pacienty s diagnózou mukopolysacharidózy typu IH (MPS I, Hurlerův syndrom), kteří jsou zvažováni jako kandidáti na první transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) podle myeloablativního protokolu HSCT University of Minnesota.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Enzymová substituční terapie laronidázy bude prováděna pomocí laronidázy jednou týdně po dobu 12 týdnů před transplantací hematopoetických kmenových buněk a po dobu 8 týdnů po transplantaci, aby se snížily plicní komplikace.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Diagnóza mukopolysacharidózy typu IH (MPS I, Hurlerův syndrom) a zvažování jako kandidát na první transplantaci podle protokolu myeloablativní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) University of Minnesota

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza mukopolysacharidózy typu IH (MPS I, Hurlerův syndrom) a zvažování jako kandidát na první transplantaci podle protokolu myeloablativní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) University of Minnesota

Kritéria vyloučení:

  • Žádná předchozí léčba enzymovou substituční terapií laronidázou (ERT)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Použití laronidázy u Hurlerova syndromu
Laronidáza dostávající před a po transplantaci
Lék: Laronidase
Podává se 0,58 mg/kg/dávka intravenózně (IV) jednou týdně počínaje 12 týdny před plánovanou transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) a pokračuje se ve stejném dávkovacím režimu po dobu 8 týdnů po HSCT.
Ostatní jména:
  • Aldurazyme

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: V 1 roce
Pacienti naživu 1 rok po transplantaci.
V 1 roce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt přihojení
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Incidence přihojení dárce bude odhadnuta tak, že se vezme prostý podíl pacientů, kteří dosáhli přihojení dárce, k počtu hodnotitelných pacientů. Přihojení dárce bude definováno jako dosažení absolutního počtu neutrofilů ≥ 5x10^8/kg po tři po sobě jdoucí dny před dnem 42 a udržení >10% chimérismu dárce během jednoho roku po transplantaci nebo smrti.
1 rok po transplantaci
Výskyt akutního onemocnění štěpu proti hostiteli stupně III-IV
Časové okno: Den 100
Kumulativní incidence bude použita k odhadu stupně III-IV akutní GvHD, přičemž smrt bude považována za konkurenční riziko.
Den 100
Podíl pacientů, kteří potřebují podporu ventilátoru
Časové okno: 1 rok
Počet pacientů používajících ventilátor za 1 rok.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2012

První zveřejněno (Odhad)

6. dubna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Jiný identifikátor: Blood and Marrow Transplant Program)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hurlerův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit