Terapia de reemplazo enzimático con laronidasa (Aldurazyme TM) con trasplante de células madre hematopoyéticas para el síndrome de Hurler
25 de septiembre de 2018 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C Terapia de reemplazo enzimático (ERT) con laronidasa (Aldurazyme TM) con trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) para el síndrome de Hurler (MPS IH).
Esta es una guía de tratamiento de atención estándar para pacientes con diagnóstico de mucopolisacaridosis tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) que se consideran candidatos para el primer trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de acuerdo con un protocolo de HSCT mieloablativo de la Universidad de Minnesota.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La terapia de reemplazo enzimático de laronidasa se realizará con laronidasa una vez a la semana durante 12 semanas antes del trasplante de células madre hematopoyéticas y durante 8 semanas después del trasplante para reducir las complicaciones pulmonares.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Diagnóstico de mucopolisacaridosis tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) y ser considerado como candidato para primer trasplante de acuerdo con un protocolo de trasplante de células madre hematopoyéticas mieloablativas (TPH) de la Universidad de Minnesota
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de mucopolisacaridosis tipo IH (MPS I, síndrome de Hurler) y ser considerado como candidato para primer trasplante de acuerdo con un protocolo de trasplante de células madre hematopoyéticas mieloablativas (TPH) de la Universidad de Minnesota
Criterio de exclusión:
- Sin terapia previa con terapia de reemplazo de enzimas laronidasa (ERT)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Uso de laronidasa en el síndrome de Hurler
Laronidasa recibiendo antes y después del trasplante
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Administrar 0,58 mg/kg/dosis por vía intravenosa (IV) una vez a la semana comenzando 12 semanas antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) planificado y reanudar el mismo régimen de dosificación durante 8 semanas después del TCMH.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: A 1 año
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Pacientes vivos 1 año después del trasplante.
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A 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de injerto
Periodo de tiempo: 1 año después del trasplante
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La incidencia de injerto de donante se estimará tomando la proporción simple de pacientes que logran injerto de donante sobre el número de pacientes evaluables.
El injerto del donante se definirá como el logro de un recuento absoluto de neutrófilos ≥ 5x10^8/kg durante tres días consecutivos antes del día 42 y el mantenimiento de >10 % de quimerismo del donante durante un año después del trasplante o la muerte.
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1 año después del trasplante
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Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado III-IV
Periodo de tiempo: Día 100
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La incidencia acumulada se utilizará para estimar la EICH aguda de grado III-IV, tratando la muerte como un riesgo competitivo.
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Día 100
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Proporción de pacientes que necesitan soporte ventilatorio
Periodo de tiempo: 1 año
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Recuento de pacientes que usan ventilador por 1 año.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de marzo de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de abril de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de abril de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de septiembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de septiembre de 2018
Última verificación
1 de septiembre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Síndrome
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
Otros números de identificación del estudio
- 2011OC140
- MT2011-21C (Otro identificador: Blood and Marrow Transplant Program)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .