Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymersatztherapie mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation für das Hurler-Syndrom
25. September 2018 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymersatztherapie (ERT) mit hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) für das Hurler-Syndrom (MPS IH).
Dies ist eine Standardbehandlungsrichtlinie für Patienten mit der Diagnose Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS I, Hurler-Syndrom), die gemäß einem myeloablativen HSCT-Protokoll der University of Minnesota als Kandidaten für eine erste hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) in Betracht gezogen werden.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Laronidase-Enzymersatztherapie wird unter Verwendung von Laronidase einmal pro Woche für 12 Wochen vor der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen und für 8 Wochen nach der Transplantation durchgeführt, um pulmonale Komplikationen zu reduzieren.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Diagnose einer Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS I, Hurler-Syndrom) und Berücksichtigung als Kandidat für die erste Transplantation gemäß einem myeloablativen hämatopoetischen Stammzelltransplantationsprotokoll (HSCT) der University of Minnesota
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose einer Mukopolysaccharidose Typ IH (MPS I, Hurler-Syndrom) und Berücksichtigung als Kandidat für die erste Transplantation gemäß einem myeloablativen hämatopoetischen Stammzelltransplantationsprotokoll (HSCT) der University of Minnesota
Ausschlusskriterien:
- Keine vorherige Therapie mit Laronidase-Enzymersatztherapie (ERT)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Anwendung von Laronidase beim Hurler-Syndrom
Laronidase vor und nach der Transplantation erhalten
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0,58 mg/kg/Dosis intravenös (i.v.) einmal pro Woche verabreicht, beginnend 12 Wochen vor der geplanten hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) und Wiederaufnahme des gleichen Dosierungsschemas für 8 Wochen nach der HSCT.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: Mit 1 Jahr
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Patienten leben 1 Jahr nach der Transplantation.
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Mit 1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Inzidenz von Transplantation
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
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Die Inzidenz der Spendertransplantation wird abgeschätzt, indem der einfache Anteil der Patienten, die eine Spendertransplantation erreichen, gegenüber der Anzahl der auswertbaren Patienten genommen wird.
Spendertransplantation wird definiert als Erreichen einer absoluten Neutrophilenzahl ≥ 5x10^8/kg an drei aufeinanderfolgenden Tagen vor Tag 42 und Aufrechterhaltung von >10 % Spenderchimärismus über ein Jahr nach der Transplantation oder dem Tod.
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1 Jahr nach der Transplantation
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Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Krankheit Grad III-IV
Zeitfenster: Tag 100
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Die kumulative Inzidenz wird verwendet, um eine akute GvHD Grad III-IV zu schätzen, wobei der Tod als konkurrierendes Risiko behandelt wird.
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Tag 100
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Anteil der Patienten, die eine Beatmungsunterstützung benötigen
Zeitfenster: 1 Jahr
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Anzahl der Patienten, die nach 1 Jahr ein Beatmungsgerät verwenden.
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
28. März 2012
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. April 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. April 2012
Zuerst gepostet (Schätzen)
6. April 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. September 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. September 2018
Zuletzt verifiziert
1. September 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2011OC140
- MT2011-21C (Andere Kennung: Blood and Marrow Transplant Program)
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