Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Laronidase (Aldurazyme TM) enzymersättningsterapi med hematopoetisk stamcellstransplantation för Hurlers syndrom

25 september 2018 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C Laronidas (Aldurazyme TM) enzymersättningsterapi (ERT) med hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) för Hurlers syndrom (MPS IH).

Detta är en standard för behandlingsriktlinjer för patienter med diagnosen mukopolysackaridos typ IH (MPS I, Hurlers syndrom) som övervägs som kandidater för första hematopoetiska stamcellstransplantation (HSCT) enligt ett myeloablativt HSCT-protokoll från University of Minnesota.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Laronidasenzymersättningsterapi kommer att utföras med laronidas en gång i veckan i 12 veckor före hematopoetisk stamcellstransplantation och i 8 veckor efter transplantation för att minska lungkomplikationer.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

20

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Diagnos av mukopolysackaridos typ IH (MPS I, Hurlers syndrom) och anses vara en kandidat för första transplantation enligt ett protokoll för myeloablativ hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) vid University of Minnesota

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av mukopolysackaridos typ IH (MPS I, Hurlers syndrom) och anses vara en kandidat för första transplantation enligt ett protokoll för myeloablativ hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) vid University of Minnesota

Exklusions kriterier:

  • Ingen tidigare behandling med laronidasenzymersättningsterapi (ERT)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Laronidas användning vid Hurlers syndrom
Laronidas som får före och efter transplantation
Läkemedel: Laronidas
Administreras 0,58 mg/kg/dos intravenöst (IV) en gång i veckan med början 12 veckor före planerad hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) och återuppta samma doseringsregim i 8 veckor efter HSCT.
Andra namn:
  • Aldurazyme

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: Vid 1 år
Patienter som lever 1 år efter transplantation.
Vid 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av Engraftment
Tidsram: 1 år efter transplantation
Incidensen av donatortransplantation kommer att uppskattas genom att ta den enkla andelen patienter som uppnår donatortransplantation över antalet utvärderbara patienter. Donatortransplantation kommer att definieras som att uppnå ett absolut neutrofilantal ≥ 5x10^8/kg under tre på varandra följande dagar före dag 42 och bibehålla >10 % givarchimerism under ett år efter transplantation eller död.
1 år efter transplantation
Förekomst av grad III-IV akut graft kontra värdsjukdom
Tidsram: Dag 100
Kumulativ incidens kommer att användas för att uppskatta grad III-IV akut GvHD, där dödsfall behandlas som en konkurrerande risk.
Dag 100
Andel patienter i behov av ventilatorstöd
Tidsram: 1 år
Antal patienter som använder ventilator efter 1 år.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Utredare

  • Huvudutredare: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 mars 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 april 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2012

Första postat (Uppskatta)

6 april 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2018

Senast verifierad

1 september 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Annan identifierare: Blood and Marrow Transplant Program)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hurlers syndrom

Kliniska prövningar på Laronidas

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera