Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Laronidase (Aldurazyme TM) enzymerstatningsterapi med hæmatopoietisk stamcelletransplantation for Hurlers syndrom

25. september 2018 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C Laronidase (Aldurazyme TM) enzymerstatningsterapi (ERT) med hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) for Hurler syndrom (MPS IH).

Dette er en standardbehandlingsretningslinje for patienter med diagnosen mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom), som overvejes som kandidater til første hæmatopoietiske stamcelletransplantation (HSCT) i henhold til en myeloablativ HSCT-protokol fra University of Minnesota.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Laronidase-enzymerstatningsterapi vil blive udført med laronidase én gang om ugen i 12 uger før hæmatopoietisk stamcelletransplantation og i 8 uger efter transplantationen for at reducere lungekomplikationer.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Diagnose af mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom) og blive betragtet som en kandidat til første transplantation i henhold til en protokol for myeloablativ hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) fra University of Minnesota

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af mucopolysaccharidosis type IH (MPS I, Hurler syndrom) og blive betragtet som en kandidat til første transplantation i henhold til en protokol for myeloablativ hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) fra University of Minnesota

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen tidligere behandling med laronidase enzymerstatningsterapi (ERT)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Laronidase brug i Hurler syndrom
Laronidase, der modtager før og efter transplantation
Medicin: Laronidase
Indgivet 0,58 mg/kg/dosis intravenøst ​​(IV) én gang om ugen begyndende 12 uger før planlagt hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) og genoptage samme doseringsregime i 8 uger efter HSCT.
Andre navne:
  • Aldurazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Ved 1 år
Patienter i live 1 år efter transplantation.
Ved 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af engraftment
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Hyppigheden af ​​donorengraftment vil blive estimeret ved at tage den simple andel af patienter, der opnår donorengraftment, over antallet af evaluerbare patienter. Donorengraftment vil blive defineret som opnåelse af et absolut neutrofiltal ≥ 5x10^8/kg i tre på hinanden følgende dage før dag 42 og opretholdelse af >10 % donorkimerisme gennem et år efter transplantation eller død.
1 år efter transplantation
Forekomst af grad III-IV akut graft versus værtssygdom
Tidsramme: Dag 100
Kumulativ forekomst vil blive brugt til at estimere grad III-IV akut GvHD, idet dødsfald behandles som en konkurrerende risiko.
Dag 100
Andel af patienter med behov for ventilatorstøtte
Tidsramme: 1 år
Antal patienter, der bruger ventilator efter 1 år.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2012

Først opslået (Skøn)

6. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Anden identifikator: Blood and Marrow Transplant Program)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner