Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Laronidase (Aldurazyme TM) enzymerstatningsterapi med hematopoetisk stamcelletransplantasjon for Hurler syndrom

25. september 2018 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C Laronidase (Aldurazyme TM) enzymerstatningsterapi (ERT) med hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) for Hurler syndrom (MPS IH).

Dette er en standard behandlingsretningslinje for pasienter med diagnosen mukopolysakkaridose type IH (MPS I, Hurler syndrom) som vurderes som kandidater for første hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) i henhold til en myeloablativ HSCT-protokoll fra University of Minnesota.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Laronidase-enzymerstatningsterapi vil bli utført med laronidase en gang i uken i 12 uker før hematopoetisk stamcelletransplantasjon og i 8 uker etter transplantasjon for å redusere lungekomplikasjoner.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Diagnose av mukopolysakkaridose type IH (MPS I, Hurler syndrom) og bli vurdert som en kandidat for første transplantasjon i henhold til en myeloablativ hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)-protokoll fra University of Minnesota

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av mukopolysakkaridose type IH (MPS I, Hurler syndrom) og bli vurdert som en kandidat for første transplantasjon i henhold til en myeloablativ hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)-protokoll fra University of Minnesota

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen tidligere behandling med laronidase enzymerstatningsterapi (ERT)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Laronidase bruk i Hurler syndrom
Laronidase som får før og etter transplantasjon
Legemiddel: Laronidase
Administrert 0,58 mg/kg/dose intravenøst ​​(IV) en gang i uken med start 12 uker før planlagt hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) og gjenoppta samme doseringsregime i 8 uker etter HSCT.
Andre navn:
  • Aldurazyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Ved 1 år
Pasienter i live 1 år etter transplantasjon.
Ved 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av Engraftment
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
Forekomsten av donorengraftment vil bli estimert ved å ta den enkle andelen pasienter som oppnår donorengraftment i forhold til antall evaluerbare pasienter. Donorengraftment vil bli definert som å oppnå et absolutt nøytrofiltall ≥ 5x10^8/kg i tre påfølgende dager før dag 42 og opprettholdelse av >10 % donorkimerisme gjennom ett år etter transplantasjon eller død.
1 år etter transplantasjon
Forekomst av grad III-IV akutt graft versus vertssykdom
Tidsramme: Dag 100
Kumulativ forekomst vil bli brukt til å estimere grad III-IV akutt GvHD, og ​​behandle død som en konkurrerende risiko.
Dag 100
Andel pasienter med behov for ventilatorstøtte
Tidsramme: 1 år
Antall pasienter som bruker respirator innen 1 år.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. mars 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. april 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2012

Først lagt ut (Anslag)

6. april 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Annen identifikator: Blood and Marrow Transplant Program)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hurler syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere