ハーラー症候群に対する造血幹細胞移植によるラロニダーゼ（Aldurazyme TM）酵素補充療法
2018年9月25日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C ハーラー症候群 (MPS IH) に対する造血幹細胞移植 (HSCT) を伴うラロニダーゼ (Aldurazyme TM) 酵素補充療法 (ERT)。
これは、ミネソタ大学骨髄破壊的 HSCT プロトコルに従って最初の造血幹細胞移植 (HSCT) の候補として検討されている、ムコ多糖症 IH 型 (MPS I、ハーラー症候群) と診断された患者のための標準治療ガイドラインです。
調査の概要
詳細な説明
ラロニダーゼ酵素補充療法は、ラロニダーゼを使用して、造血幹細胞移植前の 12 週間、および移植後の 8 週間、肺合併症を軽減するために週 1 回実施されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
ムコ多糖症 IH 型（MPS I、ハーラー症候群）と診断され、ミネソタ大学骨髄破壊的造血幹細胞移植（HSCT）プロトコルに従って最初の移植の候補と見なされている
説明
包含基準:
- ムコ多糖症 IH 型（MPS I、ハーラー症候群）と診断され、ミネソタ大学骨髄破壊的造血幹細胞移植（HSCT）プロトコルに従って最初の移植の候補と見なされている
除外基準:
- ラロニダーゼ酵素補充療法（ERT）による前治療なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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ハーラー症候群におけるラロニダーゼの使用
移植前後のラロニダーゼ投与
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計画された造血幹細胞移植（HSCT）の 12 週間前から週 1 回、0.58 mg/kg/用量を静脈内（IV）投与し、HSCT 後の 8 週間は同じ投与レジメンを再開しました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全生存
時間枠：1年で
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移植後1年で生存している患者。
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1年で
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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生着の発生率
時間枠：移植後1年
|
ドナー生着の発生率は、評価可能な患者数に対してドナー生着を達成した患者の単純な比率を取ることによって推定されます。
ドナーの生着は、42 日目の前に 3 日間連続して 5x10^8/kg 以上の絶対好中球数を達成し、移植または死亡後 1 年間にわたって 10% を超えるドナーキメリズムを維持することと定義されます。
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移植後1年
|
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グレードIII～IVの急性移植片対宿主病の発生率
時間枠：100日目
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累積発生率を使用してグレード III ～ IV の急性 GvHD を推定し、死亡を競合リスクとして扱います。
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100日目
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人工呼吸器のサポートが必要な患者の割合
時間枠：1年
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1 年までに人工呼吸器を使用している患者の数。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Paul Orchard, M.D.、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年3月28日
一次修了 (実際)
2018年5月1日
研究の完了 (実際)
2018年5月1日
試験登録日
最初に提出
2012年4月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年4月4日
最初の投稿 (見積もり)
2012年4月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年9月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月25日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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