Enzymatyczna terapia zastępcza laronidazą (Aldurazyme TM) z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Hurlera
25 września 2018 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C Laronidaza (Aldurazyme TM) Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w zespole Hurlera (MPS IH).
To standardowe wytyczne leczenia pacjentów z rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu IH (MPS I, zespół Hurlera), którzy są rozważani jako kandydaci do pierwszego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) zgodnie z protokołem mieloablacyjnego HSCT Uniwersytetu w Minnesocie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Laronidaza Enzymatyczna Terapia Zastępcza będzie prowadzona przy użyciu laronidazy raz w tygodniu przez 12 tygodni przed przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych i przez 8 tygodni po przeszczepie, aby zmniejszyć powikłania płucne.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Rozpoznanie mukopolisacharydozy typu IH (MPS I, zespół Hurlera) i uznanie za kandydata do pierwszego przeszczepu zgodnie z protokołem przeszczepu mieloablacyjnego hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) Uniwersytetu w Minnesocie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie mukopolisacharydozy typu IH (MPS I, zespół Hurlera) i uznanie za kandydata do pierwszego przeszczepu zgodnie z protokołem przeszczepu mieloablacyjnego hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) Uniwersytetu w Minnesocie
Kryteria wyłączenia:
- Brak wcześniejszej terapii enzymatyczną terapią zastępczą laronidazą (ERT)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Zastosowanie laronidazy w zespole Hurlera
Laronidaza otrzymująca przed i po przeszczepie
|
Podawać 0,58 mg/kg/dawkę dożylnie (IV) raz w tygodniu, zaczynając 12 tygodni przed planowanym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) i wznowić ten sam schemat dawkowania przez 8 tygodni po HSCT.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: W wieku 1 lat
|
Pacjenci żyjący 1 rok po przeszczepie.
|
W wieku 1 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość wszczepienia
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
|
Częstość występowania wszczepienia dawcy zostanie oszacowana na podstawie prostego odsetka pacjentów, u których wszczepiono dawcę, w stosunku do liczby pacjentów podlegających ocenie.
Wszczepienie dawcy zostanie zdefiniowane jako osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofili ≥ 5x10^8/kg przez trzy kolejne dni przed 42. dniem i utrzymanie >10% chimeryzmu dawcy przez rok po przeszczepie lub śmierci.
|
1 rok po przeszczepie
|
|
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia III-IV
Ramy czasowe: Dzień 100
|
Skumulowana częstość występowania zostanie wykorzystana do oszacowania ostrej GvHD stopnia III-IV, traktując śmierć jako ryzyko konkurencyjne.
|
Dzień 100
|
|
Odsetek pacjentów wymagających wsparcia respiratora
Ramy czasowe: 1 rok
|
Liczba pacjentów korzystających z respiratora przez 1 rok.
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 marca 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 maja 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 kwietnia 2012
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 kwietnia 2012
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 kwietnia 2012
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 września 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 września 2018
Ostatnia weryfikacja
1 września 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2011OC140
- MT2011-21C (Inny identyfikator: Blood and Marrow Transplant Program)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół Hurlera
-
Centre Hospitalier Universitaire DijonNovartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyMegalencephaly-włośniczkowy zespół polimikrogyrii (MCAP)Francja