Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymvervangingstherapie met hematopoëtische stamceltransplantatie voor het syndroom van Hurler
25 september 2018 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C Laronidase (Aldurazyme TM) Enzymvervangende therapie (ERT) met hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) voor het syndroom van Hurler (MPS IH).
Dit is een standaardbehandelingsrichtlijn voor patiënten met de diagnose mucopolysaccharidose type IH (MPS I, Hurler-syndroom) die worden beschouwd als kandidaten voor eerste hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) volgens een myeloablatief HSCT-protocol van de Universiteit van Minnesota.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Laronidase-enzymvervangende therapie zal worden uitgevoerd met behulp van laronidase eenmaal per week gedurende 12 weken voorafgaand aan hematopoëtische stamceltransplantatie en gedurende 8 weken na transplantatie om longcomplicaties te verminderen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Diagnose van mucopolysaccharidose type IH (MPS I, Hurler-syndroom) en wordt beschouwd als kandidaat voor eerste transplantatie volgens een myeloablatieve hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)-protocol van de Universiteit van Minnesota
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van mucopolysaccharidose type IH (MPS I, Hurler-syndroom) en wordt beschouwd als kandidaat voor eerste transplantatie volgens een myeloablatieve hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)-protocol van de Universiteit van Minnesota
Uitsluitingscriteria:
- Geen eerdere therapie met laronidase-enzymvervangingstherapie (ERT)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Laronidasegebruik bij het syndroom van Hurler
Laronidase krijgt voor en na transplantatie
|
0,58 mg/kg/dosis intraveneus (IV) eenmaal per week toegediend, beginnend 12 weken vóór de geplande hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) en hervat hetzelfde doseringsregime gedurende 8 weken na HSCT.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Op 1 Jaar
|
Patiënten in leven 1 jaar na transplantatie.
|
Op 1 Jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van innesteling
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
|
De incidentie van donortransplantatie zal worden geschat door het eenvoudige aantal patiënten dat donortransplantatie bereikt, te verdelen over het aantal evalueerbare patiënten.
Donortransplantatie wordt gedefinieerd als het bereiken van een absoluut aantal neutrofielen van ≥ 5x10^8/kg gedurende drie opeenvolgende dagen vóór dag 42 en behoud van >10% donorchimerisme gedurende één jaar na transplantatie of overlijden.
|
1 jaar na transplantatie
|
|
Incidentie van graad III-IV acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: Dag 100
|
Cumulatieve incidentie zal worden gebruikt om graad III-IV acute GvHD te schatten, waarbij overlijden als een concurrerend risico wordt behandeld.
|
Dag 100
|
|
Percentage patiënten dat beademingsondersteuning nodig heeft
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Aantal patiënten dat beademingsapparatuur gebruikt met 1 jaar.
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 maart 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 april 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 april 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
6 april 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 september 2018
Laatst geverifieerd
1 september 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2011OC140
- MT2011-21C (Andere identificatie: Blood and Marrow Transplant Program)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .