Ферментозаместительная терапия ларонидазой (Aldurazyme TM) с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток при синдроме Гурлера
25 сентября 2018 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C Ферментная заместительная терапия (ERT) ларонидазой (Aldurazyme TM) с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) при синдроме Гурлера (MPS IH).
Это стандартное руководство по лечению пациентов с диагнозом мукополисахаридоз типа ИГ (МПС I, синдром Гурлера), которые рассматриваются как кандидаты на первую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в соответствии с протоколом миелоаблативной ТГСК Миннесотского университета.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Ферментная заместительная терапия ларонидазой будет проводиться с использованием ларонидазы один раз в неделю в течение 12 недель до трансплантации гемопоэтических стволовых клеток и в течение 8 недель после трансплантации для уменьшения легочных осложнений.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Диагноз мукополисахаридоза типа IH (MPS I, синдром Гурлера) и рассмотрение в качестве кандидата на первую трансплантацию в соответствии с протоколом миелоаблативной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) Университета Миннесоты
Описание
Критерии включения:
- Диагноз мукополисахаридоза типа IH (MPS I, синдром Гурлера) и рассмотрение в качестве кандидата на первую трансплантацию в соответствии с протоколом миелоаблативной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) Университета Миннесоты
Критерий исключения:
- Отсутствие предшествующей терапии заместительной терапией ферментом ларонидазой (ФЗТ)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Применение ларонидазы при синдроме Гурлера
Получение ларонидазы до и после трансплантации
|
Вводят 0,58 мг/кг/дозу внутривенно (в/в) один раз в неделю, начиная за 12 недель до запланированной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), и возобновляют такой же режим дозирования в течение 8 недель после ТГСК.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: В 1 год
|
Пациенты живы через 1 год после трансплантации.
|
В 1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота приживления
Временное ограничение: 1 год после трансплантации
|
Частота приживления донорского трансплантата будет оцениваться путем взятия простой доли пациентов, достигших приживления донорского трансплантата, по отношению к количеству пациентов, подлежащих оценке.
Приживление донорского трансплантата будет определяться как достижение абсолютного количества нейтрофилов ≥ 5x10 ^ 8 / кг в течение трех дней подряд до 42-го дня и поддержание > 10% донорского химеризма в течение одного года после трансплантации или смерти.
|
1 год после трансплантации
|
|
Заболеваемость острой болезнью трансплантата по сравнению с болезнью хозяина III-IV степени
Временное ограничение: День 100
|
Кумулятивная заболеваемость будет использоваться для оценки острой РТПХ III-IV степени, рассматривая смерть как конкурирующий риск.
|
День 100
|
|
Доля пациентов, нуждающихся в искусственной вентиляции легких
Временное ограничение: 1 год
|
Количество пациентов, использующих ИВЛ, к 1 году.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 марта 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 апреля 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 апреля 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 апреля 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 сентября 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 сентября 2018 г.
Последняя проверка
1 сентября 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2011OC140
- MT2011-21C (Другой идентификатор: Blood and Marrow Transplant Program)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .