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Terapia sostitutiva dell'enzima laronidasi (Aldurazyme TM) con trapianto di cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Hurler

25 settembre 2018 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C Laronidasi (Aldurazyme TM) Terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) per la sindrome di Hurler (MPS IH).

Questa è una linea guida terapeutica standard per i pazienti con diagnosi di mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS I, sindrome di Hurler) che vengono considerati come candidati per il primo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) secondo un protocollo HSCT mieloablativo dell'Università del Minnesota.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La terapia sostitutiva con l'enzima laronidasi verrà eseguita utilizzando laronidasi una volta alla settimana per 12 settimane prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche e per 8 settimane dopo il trapianto per ridurre le complicanze polmonari.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Diagnosi di mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS I, sindrome di Hurler) e considerazione come candidato per il primo trapianto secondo un protocollo di trapianto di cellule staminali ematopoietiche mieloablative (HSCT) dell'Università del Minnesota

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di mucopolisaccaridosi di tipo IH (MPS I, sindrome di Hurler) e considerazione come candidato per il primo trapianto secondo un protocollo di trapianto di cellule staminali ematopoietiche mieloablative (HSCT) dell'Università del Minnesota

Criteri di esclusione:

  • Nessuna precedente terapia con terapia sostitutiva dell'enzima laronidasi (ERT)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Uso della laronidasi nella sindrome di Hurler
Laronidasi che riceve prima e dopo il trapianto
Droga: Laronidasi
Somministrato 0,58 mg/kg/dose per via endovenosa (IV) una volta alla settimana a partire da 12 settimane prima del trapianto pianificato di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) e riprendere lo stesso regime di dosaggio per 8 settimane dopo l'HSCT.
Altri nomi:
  • Aldurazyme

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: A 1 anno
Pazienti vivi a 1 anno dopo il trapianto.
A 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza dell'attecchimento
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
L'incidenza dell'attecchimento da donatore sarà stimata considerando la semplice proporzione di pazienti che raggiungono l'attecchimento da donatore rispetto al numero di pazienti valutabili. L'attecchimento del donatore sarà definito come il raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili ≥ 5x10^8/kg per tre giorni consecutivi prima del giorno 42 e il mantenimento del chimerismo del donatore >10% per un anno dopo il trapianto o il decesso.
1 anno dopo il trapianto
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite di grado III-IV
Lasso di tempo: Giorno 100
L'incidenza cumulativa sarà utilizzata per stimare la GvHD acuta di grado III-IV, trattando la morte come un rischio competitivo.
Giorno 100
Percentuale di pazienti che necessitano di supporto ventilatorio
Lasso di tempo: 1 anno
Conteggio dei pazienti che utilizzano il ventilatore entro 1 anno.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2012

Primo Inserito (Stima)

6 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Altro identificatore: Blood and Marrow Transplant Program)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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