Thérapie de remplacement de l'enzyme laronidase (Aldurazyme TM) avec greffe de cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Hurler
25 septembre 2018 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2011-21C Laronidase (Aldurazyme TM) Thérapie de remplacement enzymatique (ERT) avec greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) pour le syndrome de Hurler (MPS IH).
Il s'agit d'une ligne directrice de traitement standard pour les patients présentant un diagnostic de mucopolysaccharidose de type IH (MPS I, syndrome de Hurler) qui sont considérés comme candidats à une première greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) selon un protocole de GCSH myéloablatif de l'Université du Minnesota.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La thérapie de remplacement de l'enzyme laronidase sera effectuée en utilisant la laronidase une fois par semaine pendant 12 semaines avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques et pendant 8 semaines après la greffe pour réduire les complications pulmonaires.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Diagnostic de mucopolysaccharidose de type IH (MPS I, syndrome de Hurler) et être considéré comme candidat à une première greffe selon un protocole de greffe de cellules souches hématopoïétiques myéloablatives (GCSH) de l'Université du Minnesota
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de mucopolysaccharidose de type IH (MPS I, syndrome de Hurler) et être considéré comme candidat à une première greffe selon un protocole de greffe de cellules souches hématopoïétiques myéloablatives (GCSH) de l'Université du Minnesota
Critère d'exclusion:
- Aucun traitement antérieur avec la thérapie de remplacement de l'enzyme laronidase (ERT)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Utilisation de la laronidase dans le syndrome de Hurler
Laronidase recevant avant et après la greffe
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Administrer 0,58 mg/kg/dose par voie intraveineuse (IV) une fois par semaine en commençant 12 semaines avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) prévue et reprendre le même schéma posologique pendant 8 semaines après la GCSH.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La survie globale
Délai: A 1 an
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Patients vivants 1 an après la greffe.
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A 1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Incidence de la greffe
Délai: 1 an après la greffe
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L'incidence de la greffe de donneur sera estimée en prenant la simple proportion de patients obtenant une greffe de donneur sur le nombre de patients évaluables.
La greffe du donneur sera définie comme l'obtention d'un nombre absolu de neutrophiles ≥ 5x10^8/kg pendant trois jours consécutifs avant le jour 42 et le maintien d'un chimérisme du donneur > 10 % pendant un an après la greffe ou le décès.
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1 an après la greffe
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Incidence de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte de grade III-IV
Délai: Jour 100
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L'incidence cumulée sera utilisée pour estimer la GvHD aiguë de grade III-IV, en traitant le décès comme un risque concurrent.
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Jour 100
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Proportion de patients nécessitant une assistance respiratoire
Délai: 1 an
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Nombre de patients utilisant un ventilateur à 1 an.
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 mars 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 avril 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 avril 2012
Première publication (Estimation)
6 avril 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 septembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 septembre 2018
Dernière vérification
1 septembre 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2011OC140
- MT2011-21C (Autre identifiant: Blood and Marrow Transplant Program)
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