Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laronidaasi (Aldurazyme TM) -entsyymikorvaushoito hematopoieettisilla kantasolusiirroilla Hurler-oireyhtymän hoitoon

tiistai 25. syyskuuta 2018 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2011-21C laronidaasi (Aldurazyme TM) entsyymikorvaushoito (ERT) hematopoieettisella kantasolusiirrolla (HSCT) Hurlerin oireyhtymän (MPS IH) hoitoon.

Tämä on standardi hoito-ohje potilaille, joilla on diagnosoitu mukopolysakkaridoosi tyyppi IH (MPS I, Hurlerin oireyhtymä), joita pidetään ehdokkaina ensimmäiseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT) Minnesotan yliopiston myeloablatiivisen HSCT-protokollan mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Laronidaasientsyymikorvaushoito suoritetaan käyttämällä laronidaasia kerran viikossa 12 viikon ajan ennen hematopoieettisten kantasolujen siirtoa ja 8 viikon ajan siirron jälkeen keuhkokomplikaatioiden vähentämiseksi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mukopolysakkaridoosin tyypin IH (MPS I, Hurlerin oireyhtymä) diagnoosi ja sitä pidetään ehdokkaana ensimmäiseen siirtoon Minnesotan yliopiston myeloablatiivisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) protokollan mukaan

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mukopolysakkaridoosin tyypin IH (MPS I, Hurlerin oireyhtymä) diagnoosi ja sitä pidetään ehdokkaana ensimmäiseen siirtoon Minnesotan yliopiston myeloablatiivisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) protokollan mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei aikaisempaa laronidaasientsyymikorvaushoitoa (ERT)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Laronidaasin käyttö Hurlerin oireyhtymässä
Laronidaasi saa ennen siirtoa ja sen jälkeen
Lääke: Laronidaasi
Annettiin 0,58 mg/kg/annos suonensisäisesti (IV) kerran viikossa alkaen 12 viikkoa ennen suunniteltua hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT) ja jatketaan samaa annostusta 8 viikon ajan HSCT:n jälkeen.
Muut nimet:
  • Aldurazyme

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuoden iässä
Potilaat elossa 1 vuosi transplantaation jälkeen.
1 vuoden iässä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrännäisen esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi siirrosta
Luovuttajien siirron ilmaantuvuus arvioidaan ottamalla luovuttajasiirteen saaneiden potilaiden yksinkertainen osuus arvioitavissa olevien potilaiden lukumäärästä. Luovuttajan siirtäminen määritellään absoluuttisen neutrofiilimäärän saavuttamiseksi ≥ 5 x 10^8/kg kolmena peräkkäisenä päivänä ennen päivää 42 ja >10 % luovuttajan kimerismin ylläpitoa vuoden ajan siirron tai kuoleman jälkeen.
1 vuosi siirrosta
Asteiden III-IV akuutin siirrännäis-isäntätaudin ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 100
Kumulatiivista ilmaantuvuutta käytetään arvioitaessa asteen III-IV akuuttia GvHD:tä ja kuolemaa käsitellään kilpailevana riskinä.
Päivä 100
Hengityslaitteen tukea tarvitsevien potilaiden osuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Hengityslaitetta käyttävien potilaiden lukumäärä 1 vuoden mukaan.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tutkijat

  • Päätutkija: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. huhtikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. huhtikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 6. huhtikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. syyskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2011OC140
  • MT2011-21C (Muu tunniste: Blood and Marrow Transplant Program)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hurlerin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa