수혈 철침착증 환자에서 MRI를 사용하여 철분 과부하를 평가하기 위한 역학 연구(TIMES 연구)
수혈철철증 환자에서 MRI를 사용하여 철분 과부하의 유병률을 평가하기 위한 역학 연구(TIMES 연구)
자연에서 가장 흔한 원소 중 하나이자 신체에서 가장 풍부한 전이 금속인 철은 쉽게 전자를 받아들이고 공여할 수 있습니다. 이 능력은 철을 다양하고 필수적인 생화학적 과정의 유용한 구성요소로 만듭니다. 철분의 필수적인 역할에도 불구하고 철분의 과잉은 인체에 유독합니다. 인간은 몸에서 철분을 능동적으로 제거하는 생리학적 메커니즘이 없기 때문에 인체가 철분 균형을 유지하는 것이 중요합니다.
철분 과부하는 철분 섭취가 철분의 주요 저장소인 간에서 철분을 안전하게 저장할 수 있는 신체의 용량을 초과할 때 발생합니다. 난치성 만성 빈혈 환자를 위한 생명을 주는 치료법인 장기 수혈 요법은 현재 이차성 철 과부하의 가장 흔한 원인입니다.
수혈에 의존하는 빈혈에서 만성 철 과부하로 인한 사망률과 이환율에 관한 증가하는 증거는 환자 결과의 개선을 목표로 하는 지침의 수립으로 이어졌습니다. 후천성 빈혈 환자에서 철분 과부하의 영향을 평가하기 위해서는 추가 전향적 연구가 필요합니다.
이 연구에서는 다양한 수혈 의존성 빈혈 환자에서 평가된 1차 변수(혈청 페리틴)를 보완하기 위해 비침습적 R2- 및 T2*-MRI 기술을 간과 심장에 각각 적용했습니다. 이 연구의 주요 목적은 수혈성 철분 침착증 환자에서 심장 및 간 철분 침착증의 유병률과 중증도를 평가하는 것이었습니다. 이 연구는 또한 다양한 수혈 의존성 빈혈 환자의 임상적 효과와 심장 및 간의 철 수치 사이에 가능한 상관 관계를 확립하는 것을 목표로 했습니다. 환자는 킬레이션 요법을 받는지 여부와 관계없이(및 사용된 킬레이트제와 관계없이) 등록 자격이 있었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 MDS, 재생 불량성 빈혈, Diamond-Blackfan, 골수 증식 장애 및 혈색소 병증(예: 주요 지중해 빈혈, SCD) 또는 만성 적혈구 수혈이 필요한 기타 빈혈.
임상 데이터는 이 프로토콜에서 명시하지 않는 한(예: 등록 전 1개월 미만의 혈청 페리틴). 이 프로토콜에 필요한 모든 평가는 환자 동의서에 서명한 후 수행되었습니다. 데이터는 모든 연구 센터에서 수집되어 하나의 중앙 데이터베이스에 결합되었습니다.
데이터는 각 연구 사이트에서 전자 사례 보고서 양식(eCRF)을 사용하여 기록되었습니다. 부작용 및 심각한 부작용은 서명된 환자 동의서 날짜부터 MRI 검사가 수행될 때까지 모든 환자에 대해 기록되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Novartis Investigative Site
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Kogarah, New South Wales, 호주, 2217
- Novartis Investigative Site
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Liverpool, New South Wales, 호주, 2170
- Novartis Investigative Site
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St Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Novartis Investigative Site
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Wollongong, New South Wales, 호주, 2500
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Novartis Investigative Site
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Woolloongabba, Queensland, 호주, 4102
- Novartis Investigative Site
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Novartis Investigative Site
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Bedford Park, South Australia, 호주, 5042
- Novartis Investigative Site
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, 호주, 7000
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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East Bentleigh, Victoria, 호주, 3165
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Novartis Investigative Site
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Novartis Investigative Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령 ≥18세
- 다음 질병 상태 중 하나에 대한 확인된 임상 진단: 1. 골수이형성 증후군, 2. 주요 지중해 빈혈, 3. 기타 빈혈(예: NTDT, SCD, Diamond-Blackfan 빈혈, 재생 불량성 빈혈, 골수 증식성 질환)
- 최소 20단위의 적혈구 수혈 및 혈청 페리틴 수치 > 500ng/ml의 평생 이력; NTDT 환자는 최소 20 단위의 적혈구 수혈을 받을 필요는 없지만 혈청 페리틴 수치 > 300 ng/ml(모든 환자의 혈청 페리틴은 등록 1개월 전까지 측정해야 함)
- 이 프로토콜에서 요구하는 절차 이전에 얻은 서면 동의서
제외 기준:
MRI 검사를 수행할 수 없는 모든 상태: 1. 심장 박동기, 2. MR 스캐너에서 사용하기에 안전한 것으로 승인된 것 이외의 강자성 금속 임플란트(예: 일부 유형의 동맥류 클립, 파편), 3. 비만( 4. 임신한 MR여성에게 밀실공포증이 있는 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 자기공명영상(MRI)
모든 참가자는 철분 과부하를 측정하기 위해 등록 후 60일 이내에 비침습적 간 및 심장 MRI를 받았습니다.
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MRI는 간 및 심장 철 부하를 측정하는 데 사용되었습니다(각각 FerriScan의 R2 및 T2*).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심장 및 간 철 과부하가 있는 참가자의 비율.
기간: 2 개월
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수혈철철저하증(골수이형성 증후군(MDS), 주요 지중해빈혈, 비수혈 의존성 지중해빈혈(NTDT) 및 기타 빈혈)이 있는 환자의 간 철분 과부하(간 철철저하증) 및 심장 철분 과부하(심장 철철저하증)는 MRI(R2 by FerriScan 및 T2*).
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2 개월
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심장 Siderosis 심각도
기간: 2 개월
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심장 철침착증 중증도는 MRI로 측정했습니다(T2*).
철침착증의 중증도 등급은 경증(T2* >= 20ms), 중등도(T2* 10~20ms) 및 중증(T2* <10ms)의 3단계로 분류되었습니다.
이 연구에서 사용된 정의에 따르면 경미한 심장 철철저하증은 심장 철철저하증이 없는 것과 동일합니다.
연구 대상자 모집단에서 수혈철저하증의 중증도를 결정하기 위해 발표된 철 과부하 역치와 값을 비교했습니다.
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2 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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킬레이트화 경험이 없는 참가자와 킬레이트화 치료를 받은 참가자 하위 그룹에서 수혈 요법으로 인한 철 과부하의 심각도를 평가하기 위한 T2* 수준의 비교
기간: 2 개월
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수혈 요법으로 인한 철 과부하는 각 참가자의 킬레이션 상태(즉,
킬레이트제 치료 및 킬레이트제 치료 환자 하위 그룹에 최소한으로 노출됨).
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2 개월
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킬레이트화 경험이 없는 참여자와 킬레이트화 처리된 참여자 하위 그룹에서 수혈 요법으로 인한 철 과부하를 평가하기 위한 간 철 농도(LIC) 수준의 비교
기간: 2 개월
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수혈 요법으로 인한 철 과부하는 각 참가자의 킬레이션 상태(즉,
킬레이트제 치료 및 킬레이트제 치료 환자 하위 그룹에 최소한으로 노출됨).
제시된 평균 데이터는 로그 변환된 데이터의 평균 추정치입니다.
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2 개월
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후향적 심장 사건의 유무에 따른 평균 혈청 페리틴
기간: 12개월 - 소급
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모든 참가자 하위 그룹에 대해 심장 사건의 유무에 따른 평균 혈청 페리틴을 평가했습니다.
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12개월 - 소급
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후향적 간 사건의 유무에 따른 평균 혈청 페리틴
기간: 12개월 - 소급
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간 사건의 유무에 따른 평균 혈청 페리틴은 모든 참가자 하위 그룹에 대해 평가되었습니다.
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12개월 - 소급
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후향적 심장 사건의 유무에 따른 평균 심장 T2*
기간: 12개월 - 소급
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심장 사건의 존재 또는 부재에 따른 평균 심장 T2*는 모든 참가자 하위 그룹에 대해 평가되었습니다.
제시된 평균 데이터는 로그 변환된 데이터의 평균 추정치입니다.
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12개월 - 소급
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후향적 간 사건의 유무에 따른 평균 LIC
기간: 12개월 - 소급
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간 사건의 존재 또는 부재에 따른 평균 LIC는 모든 참가자 하위 그룹에 대해 평가되었습니다.
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12개월 - 소급
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평균 혈액 자화율(BMS)
기간: 1 개월
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혈액 샘플을 수집하여 BMS를 평가했습니다.
측정값은 1개월의 절대 자화율을 나타냅니다.
전혈 자기 자화율은 건조 중량 자화율과 시료에서 나오는 물의 기여도를 더하여 계산했습니다.
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1 개월
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적혈구로 수혈된 참가자의 비율
기간: 12개월 - 소급
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킬레이트 요법을 받은 이력이 있는 후천성 빈혈 환자의 수혈 요구 사항을 평가했습니다.
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12개월 - 소급
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가장 최근 수혈 이후 7일 미만, 7일에서 14일 미만, 14일에서 30일 미만, 30일에서 60일 미만 또는 60일 이상 경과한 참가자 비율
기간: 12개월 - 소급
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킬레이트 요법을 받은 이력이 있는 후천성 빈혈 환자의 수혈 요구 사항을 평가했습니다.
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12개월 - 소급
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지난 12개월 동안 수혈된 평균 적혈구 단위 수
기간: 12개월 - 소급
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킬레이트 요법을 받은 이력이 있는 후천성 빈혈 환자의 수혈 요구 사항을 평가했습니다.
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12개월 - 소급
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평균 삶의 질(QOL) 점수
기간: 1 개월
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삶의 질은 약식 36(SF-36) 건강 조사를 사용하여 평가되었습니다.
SF-36은 활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반적인 건강 인식, 신체적 역할 기능, 정서적 역할 기능, 사회적 역할 기능 및 정신 건강의 8개 하위 척도로 구성됩니다.
8가지 척도의 생궤양은 0 - 100 척도로 변환되며, 여기서 0은 최대 장애를 나타내고 100은 장애가 없음을 나타냅니다.
또한 두 가지 신체 및 정신 건강 요약 측정이 있습니다.
각 요약 측정은 4개의 관련 하위 척도 점수의 평균 평균입니다.
각 요약 측정의 범위는 0에서 100까지입니다. 여기서 0은 최대 장애를 나타내고 100은 장애가 없음을 나타냅니다.
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1 개월
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철 킬레이트 요법에 대한 순응도가 낮음 중간 또는 높음인 참여자의 비율
기간: 1 개월
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참가자의 순응도는 준수 설문지를 사용하여 평가되었습니다.
순응 설문지는 킬레이트제를 받은 참가자만 작성했습니다.
참가자들은 "약 먹는 것을 잊었다"와 같은 6개의 문항에 대해 예 또는 아니오로 대답했다.
이러한 질문에 대한 응답에 따라 순응도는 낮음, 중간 또는 높음으로 분류되었습니다.
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1 개월
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MRI 결과에 기초한 연구자 치료 결정
기간: 2 개월
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조사자가 MRI 결과를 평가한 후 치료 결정을 기록하여 이러한 진단 테스트가 철분 과부하가 있는 참가자의 전반적인 임상 관리에 미치는 영향을 평가했습니다.
조사관은 다음 질문에 답했습니다. "MRI 스캔 이후 피험자의 철분 관리를 변경했거나 변경할 계획입니까?"
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2 개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
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