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Uno studio epidemiologico per valutare il sovraccarico di ferro utilizzando la risonanza magnetica nei pazienti con siderosi trasfusionale (studio TIMES)

14 marzo 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio epidemiologico per valutare la prevalenza del sovraccarico di ferro utilizzando la risonanza magnetica nei pazienti con siderosi trasfusionale (studio TIMES)

Il ferro, uno degli elementi più comuni in natura e il metallo di transizione più abbondante nel corpo, è facilmente in grado di accettare e donare elettroni. Questa capacità rende il ferro un componente utile di vari processi biochimici essenziali. Nonostante il ruolo essenziale del ferro, l'eccesso di ferro è tossico per il corpo umano. È fondamentale per il corpo umano mantenere l'equilibrio del ferro, poiché gli esseri umani non hanno alcun meccanismo fisiologico per rimuovere attivamente il ferro dal corpo.

Lo sviluppo del sovraccarico di ferro si verifica quando l'assunzione di ferro supera la capacità del corpo di immagazzinare in modo sicuro il ferro nel fegato, che è il deposito principale di ferro. La terapia trasfusionale a lungo termine, un trattamento vitale per i pazienti con anemia cronica intrattabile, è attualmente la causa più frequente di sovraccarico di ferro secondario.

Le prove crescenti riguardanti la mortalità e la morbilità dovute al sovraccarico cronico di ferro nelle anemie dipendenti da trasfusione hanno portato alla definizione di linee guida che mirano al miglioramento degli esiti dei pazienti. Sono necessari ulteriori studi prospettici per valutare l'impatto del sovraccarico di ferro nei pazienti con anemie acquisite.

In questo studio, le tecniche non invasive R2 e T2*-MRI sono state applicate al fegato e al cuore, rispettivamente, per integrare la variabile primaria (ferritina sierica) valutata in pazienti con varie anemie trasfusione-dipendenti. L'obiettivo principale di questo studio era valutare la prevalenza e la gravità della siderosi cardiaca ed epatica nei pazienti con siderosi trasfusionale. Questo studio aveva anche lo scopo di stabilire possibili correlazioni tra i livelli di ferro cardiaci ed epatici con effetti clinici in pazienti con diverse anemie trasfusione-dipendenti. I pazienti erano idonei per l'arruolamento indipendentemente dal fatto che ricevessero o meno la terapia chelante (e indipendentemente dall'agente chelante utilizzato).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato progettato per raccogliere informazioni su un'ampia coorte di pazienti con anemie tra cui MDS, anemia aplastica, Diamond-Blackfan, disturbo mieloproliferativo, nonché emoglobinopatie (ad es. talassemia major, SCD) o altre anemie che richiedono trasfusioni croniche di globuli rossi.

I dati clinici sono stati raccolti retrospettivamente (se disponibili), a meno che non sia specificato da questo protocollo (ad es. ferritina sierica entro meno di un mese prima dell'arruolamento). Tutte le valutazioni richieste per questo protocollo sono state eseguite dopo la firma del consenso informato del paziente. I dati sono stati raccolti da tutti i centri di studio e sono stati combinati in un database centrale.

I dati sono stati registrati utilizzando un modulo di segnalazione elettronica (eCRF) in ciascun sito di studio. Gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi sono stati registrati per tutti i pazienti dalla data del consenso informato del paziente firmato fino all'esecuzione dei test MRI.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

243

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Novartis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Novartis Investigative Site
      • Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Novartis Investigative Site
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Novartis Investigative Site
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • East Bentleigh, Victoria, Australia, 3165
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni
  • Diagnosi clinica confermata di uno dei seguenti stati patologici: 1. sindromi mielodisplastiche, 2. talassemia major, 3. altre anemie (ad es. NTDT, SCD, anemia di Diamond-Blackfan, anemia aplastica, malattia mieloproliferativa)
  • Storia una tantum di almeno 20 unità di trasfusioni di globuli rossi E livello di ferritina sierica > 500 ng/ml; i pazienti con NTDT non devono avere un minimo di 20 unità di trasfusioni di globuli rossi, ma devono avere un livello di ferritina sierica > 300 ng/ml (la ferritina sierica per tutti i pazienti deve essere misurata fino a 1 mese prima dell'arruolamento)
  • Consenso informato scritto ottenuto prima di qualsiasi procedura richiesta dal presente protocollo

Criteri di esclusione:

Qualsiasi condizione che non consente l'esecuzione del test MRI: 1. Pacemaker cardiaco, 2. Impianti metallici ferromagnetici diversi da quelli approvati come sicuri per l'uso negli scanner RM (Esempio: alcuni tipi di clip per aneurisma, schegge), 3. Obesità ( superamento dei limiti delle apparecchiature), 4. Pazienti claustrofobici alla RM Donne in stato di gravidanza Riluttanza o impossibilità a dare il consenso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Imaging a risonanza magnetica (MRI)
Tutti i partecipanti sono stati sottoposti a risonanza magnetica epatica e cardiaca non invasiva entro 60 giorni dall'arruolamento per misurare il sovraccarico di ferro.
Dispositivo: Scansione MRI
La risonanza magnetica è stata utilizzata per misurare il carico di ferro sia epatico che cardiaco (R2 mediante FerriScan e T2*, rispettivamente).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sovraccarico di ferro cardiaco ed epatico.
Lasso di tempo: Due mesi
Il sovraccarico di ferro epatico (siderosi epatica) e il sovraccarico di ferro cardiaco (siderosi cardiaca) in pazienti con siderosi trasfusionale (sindrome mielodisplastica (MDS), talassemia major, talassemia non trasfusione-dipendente (NTDT) e altre anemie) sono stati misurati mediante risonanza magnetica (R2 di FerriScan e T2*, rispettivamente).
Due mesi
Gravità della siderosi cardiaca
Lasso di tempo: Due mesi
La gravità della siderosi cardiaca è stata misurata mediante risonanza magnetica (T2*). Il grado di gravità della siderosi è stato suddiviso in 3 livelli: lieve (T2* >= 20 ms), moderato (T2* da 10 a 20 ms) e grave (T2* <10 ms). La siderosi cardiaca lieve, secondo le definizioni utilizzate in questo studio, era equivalente a non avere siderosi cardiaca. I valori sono stati confrontati con le soglie pubblicate di sovraccarico di ferro per determinare la gravità della siderosi trasfusionale nella popolazione partecipante studiata.
Due mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto dei livelli di T2* per valutare la gravità del sovraccarico di ferro dovuto alla terapia trasfusionale in sottogruppi di partecipanti naïve alla chelazione e trattati con chelazione
Lasso di tempo: Due mesi
Il sovraccarico di ferro dovuto alla terapia trasfusionale è stato valutato in base allo stato di chelazione di ciascun partecipante (es. minimamente esposti a trattamento chelante e sottogruppi di pazienti trattati con chelazione).
Due mesi
Confronto dei livelli di concentrazione di ferro nel fegato (LIC) per valutare il sovraccarico di ferro dovuto alla terapia trasfusionale in sottogruppi di partecipanti naïve alla chelazione e trattati con chelazione
Lasso di tempo: Due mesi
Il sovraccarico di ferro dovuto alla terapia trasfusionale è stato valutato in base allo stato di chelazione di ciascun partecipante (es. minimamente esposti a trattamento chelante e sottogruppi di pazienti trattati con chelazione). I dati medi presentati sono stime medie dei dati trasformati in log.
Due mesi
Ferritina sierica media in base alla presenza o assenza di eventi cardiaci retrospettivi
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
La ferritina sierica media in base alla presenza o all'assenza di eventi cardiaci è stata valutata per tutti i sottogruppi partecipanti.
12 mesi - retrospettiva
Ferritina sierica media in base alla presenza o assenza di eventi epatici retrospettivi
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
La ferritina sierica media in base alla presenza o all'assenza di eventi epatici è stata valutata per tutti i sottogruppi partecipanti.
12 mesi - retrospettiva
T2 cardiaco medio* in base alla presenza o assenza di eventi cardiaci retrospettivi
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
Il T2* cardiaco medio in base alla presenza o all'assenza di eventi cardiaci è stato valutato per tutti i sottogruppi partecipanti. I dati medi presentati sono stime medie dei dati trasformati in log.
12 mesi - retrospettiva
LIC media in base alla presenza o assenza di eventi epatici retrospettivi
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
La LIC media in base alla presenza o all'assenza di eventi epatici è stata valutata per tutti i sottogruppi partecipanti.
12 mesi - retrospettiva
Suscettività magnetica media del sangue (BMS)
Lasso di tempo: 1 mese
Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare il BMS. La misurazione rappresenta la suscettività magnetica assoluta a 1 mese. La suscettibilità magnetica del sangue intero è stata calcolata sommando la suscettibilità del peso secco e il contributo dell'acqua espulsa dal campione.
1 mese
Percentuale di partecipanti trasfusi con eritrociti
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
È stata valutata la necessità di trasfusioni nei partecipanti con anemie acquisite con anamnesi di terapia chelante.
12 mesi - retrospettiva
Percentuale di partecipanti con tempo dall'ultima trasfusione di <7 giorni, da 7 a <14 giorni, da 14 a <30 giorni, da 30 a <60 giorni o >= 60 giorni
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
È stata valutata la necessità di trasfusioni nei partecipanti con anemie acquisite con anamnesi di terapia chelante.
12 mesi - retrospettiva
Numero medio di unità di eritrociti trasfuse negli ultimi 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi - retrospettiva
È stata valutata la necessità di trasfusioni nei partecipanti con anemie acquisite con anamnesi di terapia chelante.
12 mesi - retrospettiva
Punteggi medi della qualità della vita (QOL).
Lasso di tempo: 1 mese
La qualità della vita è stata valutata utilizzando la Short Form 36 (SF-36) Health Survey. L'SF-36 è composto da 8 sottoscale: vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezione generale della salute, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale e salute mentale. Le piaghe grezze delle 8 scale vengono trasformate in una scala da 0 a 100 dove 0 indica la massima disabilità e 100 indica nessuna disabilità. Ci sono anche due misure di sintesi sulla salute fisica e mentale. Ogni misura riassuntiva è la media media dei 4 punteggi delle sottoscale associate. L'intervallo per ciascuna misura di riepilogo va da 0 a 100, dove 0 rappresenta la disabilità massima e 100 rappresenta nessuna disabilità.
1 mese
Percentuale di partecipanti con aderenza bassa, media o alta alla terapia chelante del ferro
Lasso di tempo: 1 mese
L'adesione dei partecipanti è stata valutata utilizzando un questionario di aderenza. I questionari sull'aderenza sono stati completati solo dai partecipanti che hanno ricevuto agenti chelanti. I partecipanti hanno risposto sì o no a 6 affermazioni come "Ho dimenticato di prendere le pillole". Sulla base delle risposte a queste domande, l'aderenza è stata classificata come bassa, media o alta.
1 mese
Decisioni terapeutiche dello sperimentatore basate sui risultati della risonanza magnetica
Lasso di tempo: Due mesi
Le decisioni terapeutiche sono state registrate dopo che lo sperimentatore ha valutato i risultati della risonanza magnetica, al fine di valutare l'impatto di tale test diagnostico sulla gestione clinica complessiva dei partecipanti con sovraccarico di ferro. Gli investigatori hanno risposto alla seguente domanda: "Dopo la risonanza magnetica, hai cambiato o hai intenzione di cambiare la gestione del ferro nel tuo soggetto?".
Due mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

29 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670AAU05

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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