Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Epidemiologická studie k posouzení přetížení železem pomocí MRI u pacientů s transfuzní siderózou (studie TIMES)

14. března 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Epidemiologická studie k posouzení prevalence přetížení železem pomocí MRI u pacientů s transfuzní siderózou (studie TIMES)

Železo, jeden z nejběžnějších prvků v přírodě a nejhojnější přechodný kov v těle, je snadno schopné přijímat a darovat elektrony. Tato schopnost dělá ze železa užitečnou součást různých nezbytných biochemických procesů. Přes zásadní roli železa je přebytek železa pro lidský organismus toxický. Pro lidské tělo je zásadní udržovat rovnováhu železa, protože lidé nemají žádný fyziologický mechanismus pro aktivní odstraňování železa z těla.

K rozvoji přetížení železem dochází, když příjem železa překročí kapacitu těla bezpečně jej uložit v játrech, která jsou primární zásobárnou železa. Dlouhodobá transfuzní terapie, životodárná léčba pacientů s neřešitelnou chronickou anémií, je v současnosti nejčastější příčinou sekundárního přetížení železem.

Rostoucí důkazy týkající se úmrtnosti a morbidity v důsledku chronického přetížení železem u anémií závislých na transfuzi vedly k vytvoření pokynů, jejichž cílem je zlepšit výsledky pacientů. Za účelem posouzení dopadu přetížení železem u pacientů se získanou anémií jsou opodstatněné další prospektivní studie.

V této studii byly neinvazivní techniky R2- a T2*-MRI aplikovány na játra a srdce, v daném pořadí, pro doplnění primární proměnné (sérový feritin) hodnocené u pacientů s různými anémiemi závislými na transfuzi. Hlavním cílem této studie bylo posoudit prevalenci a závažnost kardiální a jaterní siderózy u pacientů s transfuzní siderózou. Cílem této studie bylo také stanovit možné korelace mezi hladinami železa v srdci a v játrech s klinickými účinky u pacientů s různými anémiemi závislými na transfuzi. Pacienti byli způsobilí pro zařazení bez ohledu na to, zda dostávali chelatační terapii nebo ne (a bez ohledu na použité chelatační činidlo).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla navržena tak, aby shromáždila informace o velké skupině pacientů s anémií včetně MDS, aplastické anémie, Diamond-Blackfana, myeloproliferativní poruchy a také hemoglobinopatií (např. thalassemia major, SCD) nebo jiné anémie vyžadující chronické transfuze červených krvinek.

Klinická data byla shromážděna retrospektivně (pokud jsou k dispozici), pokud to není uvedeno v tomto protokolu (např. sérový feritin méně než jeden měsíc před zařazením). Všechna hodnocení požadovaná pro tento protokol byla provedena po podpisu informovaného souhlasu pacienta. Data byla shromážděna všemi studijními centry a byla sloučena do jedné centrální databáze.

Data byla zaznamenána pomocí elektronického formuláře kazuistiky (eCRF) na každém místě studie. Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody byly zaznamenávány u všech pacientů od data podepsaného informovaného souhlasu pacienta až do provedení MRI testů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

243

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
        • Novartis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Novartis Investigative Site
      • Wollongong, New South Wales, Austrálie, 2500
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Novartis Investigative Site
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Novartis Investigative Site
      • Bedford Park, South Australia, Austrálie, 5042
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Austrálie, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • East Bentleigh, Victoria, Austrálie, 3165
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let
  • Potvrzená klinická diagnóza jednoho z následujících chorobných stavů: 1. Myelodysplastické syndromy, 2. Thalassemia major, 3. Jiné anémie (např. NTDT, SCD, Diamond-Blackfanova anémie, aplastická anémie, myeloproliferativní onemocnění)
  • Celoživotní anamnéza alespoň 20 jednotek transfuzí červených krvinek A hladina feritinu v séru > 500 ng/ml; pacienti s NTDT nemusí mít minimálně 20 jednotek transfuze červených krvinek, ale musí mít hladinu feritinu v séru > 300 ng/ml (sérový feritin musí být u všech pacientů měřen až 1 měsíc před zařazením)
  • Písemný informovaný souhlas získaný před jakýmkoli postupem vyžadovaným tímto protokolem

Kritéria vyloučení:

Jakýkoli stav, který neumožňuje provedení MRI testu: 1. Kardiostimulátor, 2. Feromagnetické kovové implantáty jiné než ty, které jsou schválené jako bezpečné pro použití v MR skenerech (Příklad: některé typy aneuryzmatických klipů, šrapnel), 3. Obezita ( překročení limitů vybavení), 4. Pacienti s klaustrofobií vůči MR Ženy, které jsou těhotné Neochota nebo neschopnost dát souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Všichni účastníci byli podrobeni neinvazivní MRI jater a srdce do 60 dnů od zařazení, aby se změřilo přetížení železem.
Přístroj: MRI sken
MRI byla použita k měření zatížení jater a srdce železem (R2 pomocí FerriScan a T2*, v daném pořadí).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s přetížením srdce a jater železem.
Časové okno: 2 měsíce
Přetížení jater železem (jaterní sideróza) a srdeční přetížení železem (kardiální sideróza) u pacientů s transfuzní siderózou (myelodysplastický syndrom (MDS), thalassemia major, non-transfusion dependent thalassemia (NTDT) a další anémie) byly měřeny pomocí MRI (R2 by FerriScan a T2*).
2 měsíce
Závažnost srdeční siderózy
Časové okno: 2 měsíce
Závažnost kardiální siderózy byla měřena pomocí MRI (T2*). Stupeň závažnosti siderózy byl rozdělen do 3 úrovní: mírná (T2* >= 20 ms), střední (T2* od 10 do 20 ms) a závažná (T2* <10 ms). Mírná srdeční sideróza podle definic použitých v této studii byla ekvivalentní bez srdeční siderózy. Hodnoty byly porovnány s publikovanými prahy přetížení železem, aby se určila závažnost transfuzní siderózy ve studované populaci účastníků.
2 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnání hladin T2* pro hodnocení závažnosti přetížení železem v důsledku transfuzní terapie v podskupinách účastníků bez chelatační a chelatační léčby
Časové okno: 2 měsíce
Přetížení železem v důsledku transfuzní terapie bylo hodnoceno na základě chelatačního stavu každého účastníka (tj. minimálně vystavené léčbě chelátory a podskupiny pacientů léčených chelací).
2 měsíce
Porovnání úrovní koncentrace železa v játrech (LIC) k vyhodnocení přetížení železem v důsledku transfuzní terapie v podskupinách účastníků bez chelatační a chelatační léčby
Časové okno: 2 měsíce
Přetížení železem v důsledku transfuzní terapie bylo hodnoceno na základě chelatačního stavu každého účastníka (tj. minimálně vystavené léčbě chelátory a podskupiny pacientů léčených chelací). Uvedené průměrné údaje jsou průměrné odhady log transformovaných dat.
2 měsíce
Střední hodnota feritinu v séru podle přítomnosti nebo nepřítomnosti retrospektivních srdečních příhod
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
U všech účastnických podskupin byl hodnocen průměrný sérový feritin podle přítomnosti nebo nepřítomnosti srdečních příhod.
12 měsíců - retrospektiva
Střední hodnota feritinu v séru podle přítomnosti nebo nepřítomnosti retrospektivních jaterních příhod
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
U všech účastnických podskupin byl hodnocen průměrný sérový feritin podle přítomnosti nebo nepřítomnosti jaterních příhod.
12 měsíců - retrospektiva
Střední srdeční T2* podle přítomnosti nebo nepřítomnosti retrospektivních srdečních příhod
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
Pro všechny podskupiny účastníků byl hodnocen průměrný srdeční T2* podle přítomnosti nebo nepřítomnosti srdečních příhod. Uvedené průměrné údaje jsou průměrné odhady log transformovaných dat.
12 měsíců - retrospektiva
Střední LIC podle přítomnosti nebo nepřítomnosti retrospektivních jaterních příhod
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
U všech účastnických podskupin byla hodnocena střední hodnota LIC podle přítomnosti nebo nepřítomnosti jaterních příhod.
12 měsíců - retrospektiva
Střední krevní magnetická susceptibilita (BMS)
Časové okno: 1 měsíc
Pro hodnocení BMS byly odebrány vzorky krve. Měření představuje absolutní magnetickou susceptibilitu po 1 měsíci. Magnetická susceptibilita plné krve byla vypočtena sečtením susceptibility za sucha a příspěvku vody vytlačené ze vzorku.
1 měsíc
Procento účastníků transfundovaných erytrocyty
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
Byla hodnocena potřeba transfuze u účastníků se získanou anémií s anamnézou léčby chelatační terapií.
12 měsíců - retrospektiva
Procento účastníků s časem od poslední transfuze <7 dní, 7 až <14 dní, 14 až <30 dní, 30 až <60 dní nebo >= 60 dní
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
Byla hodnocena potřeba transfuze u účastníků se získanou anémií s anamnézou léčby chelatační terapií.
12 měsíců - retrospektiva
Průměrný počet jednotek erytrocytů transfundovaných za posledních 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců - retrospektiva
Byla hodnocena potřeba transfuze u účastníků se získanou anémií s anamnézou léčby chelatační terapií.
12 měsíců - retrospektiva
Střední skóre kvality života (QOL).
Časové okno: 1 měsíc
Kvalita života byla hodnocena pomocí Short Form 36 (SF-36) Health Survey. SF-36 se skládá z 8 dílčích škál: vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, celkové vnímání zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí a duševní zdraví. Hrubé vředy 8 stupnic jsou transformovány na stupnici 0 - 100, kde 0 znamená maximální postižení a 100 znamená žádné postižení. Existují také dvě souhrnná opatření pro fyzické a duševní zdraví. Každé souhrnné měření je průměrem 4 souvisejících skóre dílčích škál. Rozsah pro každé souhrnné měření je 0 až 100, kde 0 představuje maximální postižení a 100 představuje žádné postižení.
1 měsíc
Procento účastníků s nízkou střední nebo vysokou adherencí k léčbě chelátory železa
Časové okno: 1 měsíc
Adherence účastníků byla hodnocena pomocí dotazníku adherence. Dotazníky o dodržování vyplňovali pouze účastníci, kteří dostávali chelatační činidla. Účastníci odpověděli ano nebo ne na 6 výroků typu „Zapomněli jste si vzít prášky“. Na základě odpovědí na tyto otázky byla adherence klasifikována jako nízká, střední nebo vysoká.
1 měsíc
Rozhodnutí vyšetřovatele o léčbě na základě výsledků MRI
Časové okno: 2 měsíce
Rozhodnutí o léčbě byla zaznamenána poté, co výzkumník vyhodnotil výsledky MRI, aby bylo možné posoudit dopad takového diagnostického testu na celkový klinický management účastníků s přetížením železem. Vyšetřovatelé odpověděli na následující otázku: „Změnili jste nebo plánujete změnit hospodaření se železem u vašeho subjektu od vyšetření magnetickou rezonancí?“.
2 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

29. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. března 2017

Naposledy ověřeno

1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670AAU05

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MRI sken

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit