Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En epidemiologisk studie for å vurdere jernoverskudd ved bruk av MR hos pasienter med transfusjonell siderose (TIMES-studie)

14. mars 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En epidemiologisk studie for å vurdere forekomsten av jernoverskudd ved bruk av MR hos pasienter med transfusjonell siderose (TIMES-studie)

Jern, et av de vanligste grunnstoffene i naturen og det mest utbredte overgangsmetallet i kroppen, er lett i stand til å akseptere og donere elektroner. Denne evnen gjør jern til en nyttig komponent i ulike, essensielle biokjemiske prosesser. Til tross for den essensielle rollen til jern, er overskuddet av jern giftig for menneskekroppen. Det er avgjørende for menneskekroppen å opprettholde jernbalansen, siden mennesker ikke har noen fysiologisk mekanisme for aktivt å fjerne jern fra kroppen.

Utviklingen av jernoverskudd oppstår når jerninntaket overstiger kroppens kapasitet til å trygt lagre jernet i leveren, som er det primære lagret for jern. Langvarig transfusjonsbehandling, en livgivende behandling for pasienter med intraktabel kronisk anemi, er for tiden den hyppigste årsaken til sekundær jernoverbelastning.

Det økende beviset angående dødelighet og sykelighet på grunn av kronisk jernoverbelastning ved transfusjonsavhengige anemier har ført til etablering av retningslinjer som tar sikte på å forbedre pasientresultatene. Ytterligere prospektive studier er berettiget for å vurdere virkningen av jernoverskudd hos pasienter med ervervet anemi.

I denne studien ble ikke-invasive R2- og T2*-MRI-teknikker brukt på henholdsvis leveren og hjertet for å komplementere den primære variabelen (serumferritin) vurdert hos pasienter med ulike transfusjonsavhengige anemier. Hovedmålet med denne studien var å vurdere utbredelsen og alvorlighetsgraden av hjerte- og leversiderose hos pasienter med transfusjonssiderose. Denne studien hadde også som mål å etablere mulige korrelasjoner mellom hjerte- og leverjernnivåer med kliniske effekter hos pasienter med forskjellige transfusjonsavhengige anemier. Pasienter var kvalifisert for innrullering uavhengig av om de fikk chelatbehandling eller ikke (og uavhengig av hvilket chelaterende middel som ble brukt).

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Denne studien ble designet for å samle informasjon om en stor gruppe pasienter med anemier, inkludert MDS, aplastisk anemi, Diamond-Blackfan, myeloproliferativ lidelse, samt hemoglobinopatier (f. thalassemia major, SCD) eller andre anemier som krever kroniske røde blodlegemer.

Kliniske data ble samlet inn retrospektivt (hvis tilgjengelig), med mindre det er spesifisert i denne protokollen (f. serumferritin innen mindre enn én måned før registrering). Alle vurderinger som kreves for denne protokollen ble utført etter at pasientens informerte samtykke er signert. Dataene ble samlet inn av alle studiesentre og ble samlet i én sentral database.

Data ble registrert ved hjelp av et elektronisk saksrapportskjema (eCRF) på hvert studiested. Bivirkninger og alvorlige uønskede hendelser ble registrert for alle pasienter fra datoen for underskrevet pasientinformert samtykke til MR-testene er utført.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

243

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
        • Novartis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Novartis Investigative Site
      • Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Novartis Investigative Site
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Novartis Investigative Site
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • East Bentleigh, Victoria, Australia, 3165
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18 år
  • Bekreftet klinisk diagnose av en av følgende sykdomstilstander: 1. Myelodysplastiske syndromer, 2. Thalassemia major, 3. Andre anemier (f.eks. NTDT, SCD, Diamond-Blackfan anemi, aplastisk anemi, myeloproliferativ sykdom)
  • Livstidshistorie med minst 20 enheter med transfusjoner av røde blodlegemer OG serumferritinnivå > 500 ng/ml; Pasienter med NTDT er ikke pålagt å ha et minimum på 20 enheter røde blodlegemer, men må ha serumferritinnivå > 300 ng/ml (serumferritin for alle pasienter må måles inntil 1 måned før påmelding)
  • Skriftlig informert samtykke innhentet før enhver prosedyre som kreves av denne protokollen

Ekskluderingskriterier:

Enhver tilstand som ikke tillater at MR-testen utføres: 1. Pacemaker, 2. Ferromagnetiske metallimplantater andre enn de som er godkjent som trygge for bruk i MR-skannere (Eksempel: noen typer aneurismeklips, splitter), 3. Overvekt ( overskridelse av utstyrsgrensene), 4. Pasienter som er klaustrofobiske overfor MR Kvinner som er gravide Uvilje eller ute av stand til å gi samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Magnetisk resonansavbildning (MRI)
Alle deltakerne ble utsatt for en ikke-invasiv lever- og hjerte-MR innen 60 dager etter påmelding for å måle jernoverskudd.
MR ble brukt til å måle både lever- og hjertejernbelastning (R2 av henholdsvis FerriScan og T2*).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med overbelastning av hjerte- og leverjern.
Tidsramme: 2 måneder
Hepatisk jernoverbelastning (leversiderose) og hjertejernoverbelastning (hjertesiderose) hos pasienter med transfusjonssiderose (myelodysplastisk syndrom (MDS), thalassemia major, ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT) og andre anemier) ble målt ved bruk av MR (R2 ved FerriScan og T2*, henholdsvis).
2 måneder
Alvorlighetsgrad av hjertesiderose
Tidsramme: 2 måneder
Alvorlighetsgraden av hjertesiderose ble målt ved MR (T2*). Alvorlighetsgraden av siderose ble delt inn i 3 nivåer: mild (T2* >= 20 ms), moderat (T2* fra 10 til 20 ms) og alvorlig (T2* <10 ms). Mild hjertesiderose, etter definisjonene brukt i denne studien, var ekvivalent med å ikke ha hjertesiderose. Verdier ble sammenlignet med publiserte terskler for jernoverskudd for å bestemme alvorlighetsgraden av transfusjonssiderose i deltakerpopulasjonen som ble studert.
2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av T2*-nivåer for å evaluere alvorlighetsgraden av jernoverskudd på grunn av transfusjonsterapi i kelasjonsnaive og kelasjonsbehandlede deltakerundergrupper
Tidsramme: 2 måneder
Overbelastning av jern på grunn av transfusjonsbehandling ble vurdert basert på kelasjonsstatus for hver deltaker (dvs. minimalt eksponert for chelatorbehandling og kelasjonsbehandlede pasientundergrupper).
2 måneder
Sammenligning av nivåer av leverjernkonsentrasjon (LIC) for å evaluere jernoverskudd på grunn av transfusjonsterapi i kelasjonsnaive og kelasjonsbehandlede deltakerundergrupper
Tidsramme: 2 måneder
Overbelastning av jern på grunn av transfusjonsbehandling ble vurdert basert på kelasjonsstatus for hver deltaker (dvs. minimalt eksponert for chelatorbehandling og kelasjonsbehandlede pasientundergrupper). Gjennomsnittsdataene som presenteres er gjennomsnittsestimater av loggtransformerte data.
2 måneder
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive hjertehendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av hjertehendelser ble vurdert for alle deltakende undergrupper.
12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive leverhendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av leverhendelser ble vurdert for alle deltakende undergrupper.
12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig hjerte-T2* i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive hjertehendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig hjerte-T2* i henhold til tilstedeværelse eller fravær av hjertehendelser ble vurdert for alle deltakende undergrupper. Gjennomsnittsdataene som presenteres er gjennomsnittsestimater av loggtransformerte data.
12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig LIC i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive leverhendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig LIC i henhold til tilstedeværelse eller fravær av leverhendelser ble vurdert for alle deltakerundergrupper.
12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig blodmagnetisk følsomhet (BMS)
Tidsramme: 1 måned
Blodprøver ble samlet for å vurdere BMS. Målingen representerer absolutt magnetisk følsomhet ved 1 måned. Magnetisk følsomhet i fullblod ble beregnet ved å legge til tørrvektfølsomheten og bidraget fra vannet som ble drevet fra prøven.
1 måned
Prosentandel av deltakere transfusert med erytrocytter
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Transfusjonsbehovet hos deltakere med ervervet anemi som tidligere har mottatt kelasjonsterapi ble vurdert.
12 måneder - retrospektivt
Prosentandel av deltakere med tid siden siste transfusjon på <7 dager, 7 til < 14 dager, 14 til < 30 dager, 30 til < 60 dager eller >= 60 dager
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Transfusjonsbehovet hos deltakere med ervervet anemi som tidligere har mottatt kelasjonsterapi ble vurdert.
12 måneder - retrospektivt
Gjennomsnittlig antall erytrocyttenheter transfundert de siste 12 månedene
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
Transfusjonsbehovet hos deltakere med ervervet anemi som tidligere har mottatt kelasjonsterapi ble vurdert.
12 måneder - retrospektivt
Poeng for gjennomsnittlig livskvalitet (QOL).
Tidsramme: 1 måned
Livskvalitet ble vurdert ved hjelp av Short Form 36 (SF-36) Health Survey. SF-36 består av 8 underskalaer: vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, følelsesmessig rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse. De rå sårene på de 8 skalaene omdannes til en 0 - 100 skala der 0 indikerer maksimal funksjonshemming og 100 indikerer ingen funksjonshemming. Det er også to fysiske og psykiske oppsummerende tiltak. Hvert oppsummerende mål er gjennomsnittlig gjennomsnitt av de 4 tilknyttede underskala-skårene. Området for hvert oppsummerende mål er 0 til 100 der 0 representerer maksimal funksjonshemming og 100 representerer ingen funksjonshemming.
1 måned
Prosentandel av deltakere med lav middels eller høy tilslutning til jernchelatorterapi
Tidsramme: 1 måned
Deltakernes etterlevelse ble vurdert ved hjelp av et etterlevelsesskjema. Overholdelsesspørreskjemaer ble bare fylt ut av deltakere som mottok chelateringsmidler. Deltakerne svarte ja eller nei på 6 utsagn som «Glemte å ta piller». Basert på svarene på disse spørsmålene ble etterlevelse klassifisert som lav, middels eller høy.
1 måned
Undersøkers behandlingsbeslutninger basert på MR-resultater
Tidsramme: 2 måneder
Behandlingsbeslutninger ble registrert etter at etterforskeren evaluerte MR-resultatene, for å vurdere effekten av en slik diagnostisk test på den generelle kliniske behandlingen av deltakere med jernoverskudd. Etterforskerne svarte på følgende spørsmål: "Har du endret eller planlegger å endre håndteringen av jern i forsøkspersonen siden MR-skanningen?".
2 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

29. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2017

Sist bekreftet

1. mars 2017

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Thalassemi, ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT), myeloplastisk dysplasi (MDS), annen anemi

  • Massachusetts General Hospital
    Rekruttering
    Autoimmune sykdommer | Multippelt myelom | Hodgkins sykdom | AL Amyloidose | Myelofibrose | Kronisk nyre sykdom | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Aplastisk anemi | Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) | Akutt myeloid leukemi (AML) | Akutt lymfatisk leukemi (ALL) | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond... og andre forhold
    Forente stater

Kliniske studier på MR-skanning

3
Abonnere