- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01736540
En epidemiologisk studie for å vurdere jernoverskudd ved bruk av MR hos pasienter med transfusjonell siderose (TIMES-studie)
En epidemiologisk studie for å vurdere forekomsten av jernoverskudd ved bruk av MR hos pasienter med transfusjonell siderose (TIMES-studie)
Jern, et av de vanligste grunnstoffene i naturen og det mest utbredte overgangsmetallet i kroppen, er lett i stand til å akseptere og donere elektroner. Denne evnen gjør jern til en nyttig komponent i ulike, essensielle biokjemiske prosesser. Til tross for den essensielle rollen til jern, er overskuddet av jern giftig for menneskekroppen. Det er avgjørende for menneskekroppen å opprettholde jernbalansen, siden mennesker ikke har noen fysiologisk mekanisme for aktivt å fjerne jern fra kroppen.
Utviklingen av jernoverskudd oppstår når jerninntaket overstiger kroppens kapasitet til å trygt lagre jernet i leveren, som er det primære lagret for jern. Langvarig transfusjonsbehandling, en livgivende behandling for pasienter med intraktabel kronisk anemi, er for tiden den hyppigste årsaken til sekundær jernoverbelastning.
Det økende beviset angående dødelighet og sykelighet på grunn av kronisk jernoverbelastning ved transfusjonsavhengige anemier har ført til etablering av retningslinjer som tar sikte på å forbedre pasientresultatene. Ytterligere prospektive studier er berettiget for å vurdere virkningen av jernoverskudd hos pasienter med ervervet anemi.
I denne studien ble ikke-invasive R2- og T2*-MRI-teknikker brukt på henholdsvis leveren og hjertet for å komplementere den primære variabelen (serumferritin) vurdert hos pasienter med ulike transfusjonsavhengige anemier. Hovedmålet med denne studien var å vurdere utbredelsen og alvorlighetsgraden av hjerte- og leversiderose hos pasienter med transfusjonssiderose. Denne studien hadde også som mål å etablere mulige korrelasjoner mellom hjerte- og leverjernnivåer med kliniske effekter hos pasienter med forskjellige transfusjonsavhengige anemier. Pasienter var kvalifisert for innrullering uavhengig av om de fikk chelatbehandling eller ikke (og uavhengig av hvilket chelaterende middel som ble brukt).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble designet for å samle informasjon om en stor gruppe pasienter med anemier, inkludert MDS, aplastisk anemi, Diamond-Blackfan, myeloproliferativ lidelse, samt hemoglobinopatier (f. thalassemia major, SCD) eller andre anemier som krever kroniske røde blodlegemer.
Kliniske data ble samlet inn retrospektivt (hvis tilgjengelig), med mindre det er spesifisert i denne protokollen (f. serumferritin innen mindre enn én måned før registrering). Alle vurderinger som kreves for denne protokollen ble utført etter at pasientens informerte samtykke er signert. Dataene ble samlet inn av alle studiesentre og ble samlet i én sentral database.
Data ble registrert ved hjelp av et elektronisk saksrapportskjema (eCRF) på hvert studiested. Bivirkninger og alvorlige uønskede hendelser ble registrert for alle pasienter fra datoen for underskrevet pasientinformert samtykke til MR-testene er utført.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Novartis Investigative Site
-
Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Novartis Investigative Site
-
St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
-
Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Novartis Investigative Site
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Novartis Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Novartis Investigative Site
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Novartis Investigative Site
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
East Bentleigh, Victoria, Australia, 3165
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥18 år
- Bekreftet klinisk diagnose av en av følgende sykdomstilstander: 1. Myelodysplastiske syndromer, 2. Thalassemia major, 3. Andre anemier (f.eks. NTDT, SCD, Diamond-Blackfan anemi, aplastisk anemi, myeloproliferativ sykdom)
- Livstidshistorie med minst 20 enheter med transfusjoner av røde blodlegemer OG serumferritinnivå > 500 ng/ml; Pasienter med NTDT er ikke pålagt å ha et minimum på 20 enheter røde blodlegemer, men må ha serumferritinnivå > 300 ng/ml (serumferritin for alle pasienter må måles inntil 1 måned før påmelding)
- Skriftlig informert samtykke innhentet før enhver prosedyre som kreves av denne protokollen
Ekskluderingskriterier:
Enhver tilstand som ikke tillater at MR-testen utføres: 1. Pacemaker, 2. Ferromagnetiske metallimplantater andre enn de som er godkjent som trygge for bruk i MR-skannere (Eksempel: noen typer aneurismeklips, splitter), 3. Overvekt ( overskridelse av utstyrsgrensene), 4. Pasienter som er klaustrofobiske overfor MR Kvinner som er gravide Uvilje eller ute av stand til å gi samtykke
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Annen: Magnetisk resonansavbildning (MRI)
Alle deltakerne ble utsatt for en ikke-invasiv lever- og hjerte-MR innen 60 dager etter påmelding for å måle jernoverskudd.
|
MR ble brukt til å måle både lever- og hjertejernbelastning (R2 av henholdsvis FerriScan og T2*).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosentandel av deltakere med overbelastning av hjerte- og leverjern.
Tidsramme: 2 måneder
|
Hepatisk jernoverbelastning (leversiderose) og hjertejernoverbelastning (hjertesiderose) hos pasienter med transfusjonssiderose (myelodysplastisk syndrom (MDS), thalassemia major, ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT) og andre anemier) ble målt ved bruk av MR (R2 ved FerriScan og T2*, henholdsvis).
|
2 måneder
|
Alvorlighetsgrad av hjertesiderose
Tidsramme: 2 måneder
|
Alvorlighetsgraden av hjertesiderose ble målt ved MR (T2*).
Alvorlighetsgraden av siderose ble delt inn i 3 nivåer: mild (T2* >= 20 ms), moderat (T2* fra 10 til 20 ms) og alvorlig (T2* <10 ms).
Mild hjertesiderose, etter definisjonene brukt i denne studien, var ekvivalent med å ikke ha hjertesiderose.
Verdier ble sammenlignet med publiserte terskler for jernoverskudd for å bestemme alvorlighetsgraden av transfusjonssiderose i deltakerpopulasjonen som ble studert.
|
2 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sammenligning av T2*-nivåer for å evaluere alvorlighetsgraden av jernoverskudd på grunn av transfusjonsterapi i kelasjonsnaive og kelasjonsbehandlede deltakerundergrupper
Tidsramme: 2 måneder
|
Overbelastning av jern på grunn av transfusjonsbehandling ble vurdert basert på kelasjonsstatus for hver deltaker (dvs.
minimalt eksponert for chelatorbehandling og kelasjonsbehandlede pasientundergrupper).
|
2 måneder
|
Sammenligning av nivåer av leverjernkonsentrasjon (LIC) for å evaluere jernoverskudd på grunn av transfusjonsterapi i kelasjonsnaive og kelasjonsbehandlede deltakerundergrupper
Tidsramme: 2 måneder
|
Overbelastning av jern på grunn av transfusjonsbehandling ble vurdert basert på kelasjonsstatus for hver deltaker (dvs.
minimalt eksponert for chelatorbehandling og kelasjonsbehandlede pasientundergrupper).
Gjennomsnittsdataene som presenteres er gjennomsnittsestimater av loggtransformerte data.
|
2 måneder
|
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive hjertehendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av hjertehendelser ble vurdert for alle deltakende undergrupper.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive leverhendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig serumferritin i henhold til tilstedeværelse eller fravær av leverhendelser ble vurdert for alle deltakende undergrupper.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig hjerte-T2* i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive hjertehendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig hjerte-T2* i henhold til tilstedeværelse eller fravær av hjertehendelser ble vurdert for alle deltakende undergrupper.
Gjennomsnittsdataene som presenteres er gjennomsnittsestimater av loggtransformerte data.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig LIC i henhold til tilstedeværelse eller fravær av retrospektive leverhendelser
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig LIC i henhold til tilstedeværelse eller fravær av leverhendelser ble vurdert for alle deltakerundergrupper.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig blodmagnetisk følsomhet (BMS)
Tidsramme: 1 måned
|
Blodprøver ble samlet for å vurdere BMS.
Målingen representerer absolutt magnetisk følsomhet ved 1 måned.
Magnetisk følsomhet i fullblod ble beregnet ved å legge til tørrvektfølsomheten og bidraget fra vannet som ble drevet fra prøven.
|
1 måned
|
Prosentandel av deltakere transfusert med erytrocytter
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Transfusjonsbehovet hos deltakere med ervervet anemi som tidligere har mottatt kelasjonsterapi ble vurdert.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Prosentandel av deltakere med tid siden siste transfusjon på <7 dager, 7 til < 14 dager, 14 til < 30 dager, 30 til < 60 dager eller >= 60 dager
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Transfusjonsbehovet hos deltakere med ervervet anemi som tidligere har mottatt kelasjonsterapi ble vurdert.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Gjennomsnittlig antall erytrocyttenheter transfundert de siste 12 månedene
Tidsramme: 12 måneder - retrospektivt
|
Transfusjonsbehovet hos deltakere med ervervet anemi som tidligere har mottatt kelasjonsterapi ble vurdert.
|
12 måneder - retrospektivt
|
Poeng for gjennomsnittlig livskvalitet (QOL).
Tidsramme: 1 måned
|
Livskvalitet ble vurdert ved hjelp av Short Form 36 (SF-36) Health Survey.
SF-36 består av 8 underskalaer: vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, følelsesmessig rollefunksjon, sosial rollefunksjon og mental helse.
De rå sårene på de 8 skalaene omdannes til en 0 - 100 skala der 0 indikerer maksimal funksjonshemming og 100 indikerer ingen funksjonshemming.
Det er også to fysiske og psykiske oppsummerende tiltak.
Hvert oppsummerende mål er gjennomsnittlig gjennomsnitt av de 4 tilknyttede underskala-skårene.
Området for hvert oppsummerende mål er 0 til 100 der 0 representerer maksimal funksjonshemming og 100 representerer ingen funksjonshemming.
|
1 måned
|
Prosentandel av deltakere med lav middels eller høy tilslutning til jernchelatorterapi
Tidsramme: 1 måned
|
Deltakernes etterlevelse ble vurdert ved hjelp av et etterlevelsesskjema.
Overholdelsesspørreskjemaer ble bare fylt ut av deltakere som mottok chelateringsmidler.
Deltakerne svarte ja eller nei på 6 utsagn som «Glemte å ta piller».
Basert på svarene på disse spørsmålene ble etterlevelse klassifisert som lav, middels eller høy.
|
1 måned
|
Undersøkers behandlingsbeslutninger basert på MR-resultater
Tidsramme: 2 måneder
|
Behandlingsbeslutninger ble registrert etter at etterforskeren evaluerte MR-resultatene, for å vurdere effekten av en slik diagnostisk test på den generelle kliniske behandlingen av deltakere med jernoverskudd.
Etterforskerne svarte på følgende spørsmål: "Har du endret eller planlegger å endre håndteringen av jern i forsøkspersonen siden MR-skanningen?".
|
2 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Yrkessykdommer
- Anemi
- Forstyrrelser i jernmetabolisme
- Pneumokoniose
- Lungesykdommer, interstitielle
- Lungeskade
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Overbelastning av jern
- Thalassemi
- Siderose
Andre studie-ID-numre
- CICL670AAU05
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Thalassemi, ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT), myeloplastisk dysplasi (MDS), annen anemi
-
Massachusetts General HospitalRekrutteringAutoimmune sykdommer | Multippelt myelom | Hodgkins sykdom | AL Amyloidose | Myelofibrose | Kronisk nyre sykdom | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Aplastisk anemi | Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) | Akutt myeloid leukemi (AML) | Akutt lymfatisk leukemi (ALL) | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond... og andre forholdForente stater
Kliniske studier på MR-skanning
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterPelontoniaAktiv, ikke rekrutterendeProstata karsinom | Kardiovaskulær skadeForente stater
-
American College of Radiology Imaging NetworkNational Cancer Institute (NCI); Eastern Cooperative Oncology GroupUkjentBrystkreft | BIRADS 3 | BIRADS 4 | BIRADS 5Forente stater
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterNational Institutes of Health (NIH)Aktiv, ikke rekrutterendeHode- og nakkekreftForente stater
-
Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringProstata karsinom | Fase I prostatakreft AJCC v8 | Fase II prostatakreft AJCC v8Forente stater
-
The Hospital for Sick ChildrenPåmelding etter invitasjon
-
Assiut UniversityUkjentMultippel sklerose
-
Stanford UniversityFullførtDiagnostisk bildebehandling | Kreftdiagnose | Diagnostiske teknikker og prosedyrerForente stater
-
Vanderbilt UniversityNational Institutes of Health (NIH)TilbaketrukketMR termisk avbildning av spedbarn som gjennomgår avkjøling for hypoksisk iskemisk encefalopati (HIE)Hypoksisk iskemisk encefalopatiForente stater
-
Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrutteringOptimaliserte MR-sekvenserFrankrike
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Fullført