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Eine epidemiologische Studie zur Beurteilung der Eisenüberladung mittels MRT bei Patienten mit transfusionsbedingter Siderose (TIMES-Studie)

14. März 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine epidemiologische Studie zur Bewertung der Prävalenz einer Eisenüberladung mittels MRT bei Patienten mit transfusionsbedingter Siderose (TIMES-Studie)

Eisen, eines der häufigsten Elemente in der Natur und das am häufigsten vorkommende Übergangsmetall im Körper, ist leicht in der Lage, Elektronen aufzunehmen und abzugeben. Diese Fähigkeit macht Eisen zu einem nützlichen Bestandteil verschiedener, essentieller biochemischer Prozesse. Trotz der essentiellen Rolle von Eisen ist der Eisenüberschuss für den menschlichen Körper giftig. Es ist für den menschlichen Körper entscheidend, das Eisengleichgewicht aufrechtzuerhalten, da Menschen keinen physiologischen Mechanismus haben, um Eisen aktiv aus dem Körper zu entfernen.

Die Entwicklung einer Eisenüberladung tritt auf, wenn die Eisenaufnahme die Fähigkeit des Körpers übersteigt, das Eisen sicher in der Leber zu speichern, die der Hauptspeicher für Eisen ist. Die langfristige Transfusionstherapie, eine lebensrettende Behandlung für Patienten mit hartnäckiger chronischer Anämie, ist derzeit die häufigste Ursache einer sekundären Eisenüberladung.

Die zunehmende Evidenz bezüglich der Mortalität und Morbidität aufgrund chronischer Eisenüberladung bei transfusionsabhängigen Anämien hat zur Erstellung von Richtlinien geführt, die auf die Verbesserung der Patientenergebnisse abzielen. Weitere prospektive Studien sind erforderlich, um die Auswirkungen einer Eisenüberladung bei Patienten mit erworbener Anämie zu beurteilen.

In dieser Studie wurden nicht-invasive R2- und T2*-MRT-Techniken auf die Leber bzw. das Herz angewendet, um die primäre Variable (Serum-Ferritin) zu ergänzen, die bei Patienten mit verschiedenen transfusionsabhängigen Anämien untersucht wurde. Das Hauptziel dieser Studie war die Beurteilung der Prävalenz und des Schweregrades von Herz- und Lebersiderose bei Patienten mit transfusionsbedingter Siderose. Ziel dieser Studie war es auch, mögliche Korrelationen zwischen Herz- und Leber-Eisenspiegeln mit klinischen Wirkungen bei Patienten mit verschiedenen transfusionsabhängigen Anämien herzustellen. Die Patienten konnten unabhängig davon, ob sie eine Chelattherapie erhielten oder nicht (und unabhängig vom verwendeten Chelatbildner), aufgenommen werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde entwickelt, um Informationen über eine große Kohorte von Patienten mit Anämien einschließlich MDS, aplastischer Anämie, Diamond-Blackfan, myeloproliferativer Störung sowie Hämoglobinopathien (z. Thalassaemia major, SCD) oder andere Anämien, die chronische Transfusionen roter Blutkörperchen erfordern.

Klinische Daten wurden retrospektiv erhoben (falls verfügbar), sofern nicht in diesem Protokoll angegeben (z. Serumferritin innerhalb von weniger als einem Monat vor der Aufnahme). Alle für dieses Protokoll erforderlichen Bewertungen wurden durchgeführt, nachdem die Einverständniserklärung des Patienten unterzeichnet wurde. Die Daten wurden von allen Studienzentren erhoben und in einer zentralen Datenbank zusammengeführt.

Die Daten wurden unter Verwendung eines elektronischen Fallberichtsformulars (eCRF) an jedem Studienzentrum erfasst. Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden für alle Patienten ab dem Datum der unterschriebenen Einverständniserklärung des Patienten bis zur Durchführung der MRT-Tests aufgezeichnet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

243

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Novartis Investigative Site
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
        • Novartis Investigative Site
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Novartis Investigative Site
      • Wollongong, New South Wales, Australien, 2500
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Novartis Investigative Site
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Novartis Investigative Site
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Novartis Investigative Site
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • East Bentleigh, Victoria, Australien, 3165
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18 Jahre
  • Bestätigte klinische Diagnose eines der folgenden Krankheitszustände: 1. myelodysplastische Syndrome, 2. Thalassemia major, 3. andere Anämien (z. B. NTDT, SCD, Diamond-Blackfan-Anämie, aplastische Anämie, myeloproliferative Erkrankung)
  • Lebenslange Vorgeschichte von mindestens 20 Einheiten Erythrozytentransfusionen UND Serum-Ferritinspiegel > 500 ng/ml; Patienten mit NTDT müssen nicht mindestens 20 Einheiten Erythrozytentransfusionen haben, müssen aber einen Serumferritinspiegel > 300 ng/ml haben (Serumferritin muss bei allen Patienten bis zu 1 Monat vor der Aufnahme gemessen werden)
  • Schriftliche Einverständniserklärung, die vor jedem in diesem Protokoll erforderlichen Verfahren eingeholt wurde

Ausschlusskriterien:

Jeder Zustand, der die Durchführung des MRT-Tests nicht zulässt: 1. Herzschrittmacher, 2. Andere ferromagnetische Metallimplantate als diejenigen, die für die Verwendung in MR-Scannern als sicher zugelassen sind (Beispiel: einige Arten von Aneurysma-Clips, Splitter), 3. Fettleibigkeit ( Überschreitung der Gerätegrenzen), 4. Patienten mit Klaustrophobie gegenüber MR Schwangere Frauen Unwilligkeit oder Unfähigkeit, eine Einwilligung zu erteilen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Magnetresonanztomographie (MRT)
Alle Teilnehmer wurden innerhalb von 60 Tagen nach der Aufnahme einer nicht-invasiven hepatischen und kardialen MRT unterzogen, um die Eisenüberladung zu messen.
Gerät: MRT-Untersuchung
MRT wurde verwendet, um sowohl die Leber- als auch die kardiale Eisenbelastung zu messen (R2 durch FerriScan bzw. T2*).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Herz- und Leber-Eisenüberladung.
Zeitfenster: 2 Monate
Hepatische Eisenüberladung (Lebersiderose) und kardiale Eisenüberladung (kardiale Siderose) bei Patienten mit transfusionsbedingter Siderose (myelodysplastisches Syndrom (MDS), Thalassaemia major, nicht-transfusionsabhängige Thalassämie (NTDT) und andere Anämien) wurden mittels MRT gemessen (R2 by FerriScan bzw. T2*).
2 Monate
Schweregrad der Herzsiderose
Zeitfenster: 2 Monate
Der Schweregrad der Herzsiderose wurde mittels MRT (T2*) gemessen. Der Schweregrad der Siderose wurde in 3 Stufen eingeteilt: leicht (T2* >= 20 ms), mäßig (T2* von 10 bis 20 ms) und schwer (T2* < 10 ms). Leichte kardiale Siderose war nach den in dieser Studie verwendeten Definitionen gleichbedeutend damit, keine kardiale Siderose zu haben. Die Werte wurden mit den veröffentlichten Schwellenwerten der Eisenüberladung verglichen, um den Schweregrad der Transfusionssiderose in der untersuchten Teilnehmerpopulation zu bestimmen.
2 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich der T2*-Spiegel zur Bewertung des Schweregrads der Eisenüberladung aufgrund einer Transfusionstherapie in Chelat-naiven und Chelat-behandelten Teilnehmeruntergruppen
Zeitfenster: 2 Monate
Die Eisenüberladung aufgrund einer Transfusionstherapie wurde basierend auf dem Chelat-Status jedes Teilnehmers (d. h. minimal einer Chelatorbehandlung ausgesetzt und mit Chelat behandelte Patientenuntergruppen).
2 Monate
Vergleich der Werte der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) zur Bewertung einer Eisenüberladung aufgrund einer Transfusionstherapie in Chelat-naiven und Chelat-behandelten Teilnehmeruntergruppen
Zeitfenster: 2 Monate
Die Eisenüberladung aufgrund einer Transfusionstherapie wurde basierend auf dem Chelat-Status jedes Teilnehmers (d. h. minimal einer Chelatorbehandlung ausgesetzt und mit Chelat behandelte Patientenuntergruppen). Die dargestellten mittleren Daten sind mittlere Schätzungen von logarithmisch transformierten Daten.
2 Monate
Mittleres Serum-Ferritin gemäß dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein retrospektiver kardialer Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Das mittlere Serum-Ferritin wurde entsprechend dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein kardialer Ereignisse für alle teilnehmenden Untergruppen bestimmt.
12 Monate - rückblickend
Mittleres Serumferritin gemäß dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein retrospektiver hepatischer Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Das mittlere Serum-Ferritin wurde entsprechend dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein von hepatischen Ereignissen für alle teilnehmenden Untergruppen bestimmt.
12 Monate - rückblickend
Mittlere kardiale T2* gemäß dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein von retrospektiven kardialen Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Der mittlere kardiale T2*-Wert gemäß dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein kardialer Ereignisse wurde für alle teilnehmenden Untergruppen bewertet. Die dargestellten mittleren Daten sind mittlere Schätzungen von logarithmisch transformierten Daten.
12 Monate - rückblickend
Mittlerer LIC entsprechend dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein von retrospektiven hepatischen Ereignissen
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Der mittlere LIC gemäß dem Vorhandensein oder Nichtvorhandensein von hepatischen Ereignissen wurde für alle teilnehmenden Untergruppen bewertet.
12 Monate - rückblickend
Mittlere magnetische Suszeptibilität des Blutes (BMS)
Zeitfenster: 1 Monat
Zur Beurteilung des BMS wurden Blutproben entnommen. Die Messung repräsentiert die absolute magnetische Suszeptibilität nach 1 Monat. Die magnetische Suszeptibilität des Vollbluts wurde durch Addition der Suszeptibilität des Trockengewichts und des Beitrags des aus der Probe ausgetriebenen Wassers berechnet.
1 Monat
Prozentsatz der mit Erythrozyten transfundierten Teilnehmer
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Der Transfusionsbedarf bei Teilnehmern mit erworbener Anämie, die in der Vorgeschichte eine Chelattherapie erhalten hatten, wurde bewertet.
12 Monate - rückblickend
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Zeit seit der letzten Transfusion von < 7 Tagen, 7 bis < 14 Tagen, 14 bis < 30 Tagen, 30 bis < 60 Tagen oder >= 60 Tagen
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Der Transfusionsbedarf bei Teilnehmern mit erworbener Anämie, die in der Vorgeschichte eine Chelattherapie erhalten hatten, wurde bewertet.
12 Monate - rückblickend
Mittlere Anzahl der in den letzten 12 Monaten transfundierten Erythrozyteneinheiten
Zeitfenster: 12 Monate - rückblickend
Der Transfusionsbedarf bei Teilnehmern mit erworbener Anämie, die in der Vorgeschichte eine Chelattherapie erhalten hatten, wurde bewertet.
12 Monate - rückblickend
Mittlere Lebensqualität (QOL) Scores
Zeitfenster: 1 Monat
Die Lebensqualität wurde anhand des Short Form 36 (SF-36) Health Survey bewertet. Der SF-36 besteht aus 8 Subskalen: Vitalität, körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitswahrnehmung, körperliche Rollenfunktion, emotionale Rollenfunktion, soziale Rollenfunktion und psychische Gesundheit. Die rohen Wunden der 8 Skalen werden in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, wobei 0 maximale Behinderung und 100 keine Behinderung anzeigt. Es gibt auch zwei zusammenfassende Maßnahmen für die körperliche und geistige Gesundheit. Jede Summenmessung ist der mittlere Durchschnitt der 4 zugeordneten Teilskalenwerte. Der Bereich für jedes zusammenfassende Maß liegt zwischen 0 und 100, wobei 0 für maximale Behinderung und 100 für keine Behinderung steht.
1 Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit geringer, mittlerer oder hoher Einhaltung der Eisenchelatortherapie
Zeitfenster: 1 Monat
Die Adhärenz der Teilnehmer wurde mit einem Adhärenz-Fragebogen bewertet. Fragebögen zur Einhaltung wurden nur von Teilnehmern ausgefüllt, die Chelatbildner erhielten. Die Teilnehmer beantworteten 6 Aussagen wie „Pille vergessen“ mit Ja oder Nein. Basierend auf den Antworten auf diese Fragen wurde die Adhärenz als niedrig, mittel oder hoch eingestuft.
1 Monat
Behandlungsentscheidungen des Prüfarztes basierend auf MRT-Ergebnissen
Zeitfenster: 2 Monate
Die Behandlungsentscheidungen wurden aufgezeichnet, nachdem der Prüfarzt die MRT-Ergebnisse ausgewertet hatte, um die Auswirkung eines solchen diagnostischen Tests auf das gesamte klinische Management von Teilnehmern mit Eisenüberladung zu beurteilen. Die Ermittler beantworteten die folgende Frage: „Haben Sie seit der MRT-Untersuchung den Umgang mit Eisen bei Ihrem Probanden geändert oder planen dies zu ändern?“.
2 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670AAU05

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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